近日，武田中国与本土高科技企业药企信念医药宣布达成合作，武田中国获得信念医药在研产品BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可。双 方将共同推动B型血友病基因疗法在中国的普及，为更多中国患者带来创新治疗选择。
从基因治疗精准接轨
与本土创新联手造福罕见病患者
跨国药企与本土新锐的“情投意合”在 医药界并不少见。此次武田中国与信念药业的“双向奔赴”，是武田中国在罕见病领域的又一次“拓维”，透露出这家跨国药企看好中国、投资中国的“信心”。 基因治疗，几乎是生物医药领域最热门的赛道，凭借着有望实现“一次给药、长期有效”的特点被认为是革新性疗法之一，有望引领生物医药的第三次产业革命。目前，基因治疗主要应用于罕见病领域，这是因为，80%的罕见病是由于基因缺陷包括单基因突变所导致的遗传性疾病[1] ，基因疗法正是突破基因缺陷的那把钥匙。与此同时，基因治疗突破于罕见病，亦日趋普及于常见病，比如中枢神经、眼科、心血管、骨关节等疾病领域。 自1990年第一次开始基因治疗以来，至今全球已经有大约50款基因治疗的药物相继获批上市，造福了广大患者。只是那时，世界创新药舞台上还很少有中国的身影。如今，经过近二十年的积累沉淀，中国生物医药正在迎来基因疗法产品的收获期。 近年来，随着科技进步、研发投入、政策利好，中国基因治疗驶入快车道，研发管线快速增长，临床试验大量开展，陆续有产品获批上市，市场规模将快速扩大。根据弗若斯特沙利文数据显示， 2025年我国基因治疗市场规模将达到179亿元左右， 假设在2025－2027年之间与全球增速保持一致，我国基因治疗市场规模将达到500亿元左右[2] 。 作为国内第一个获批进入注册临床试验的B型血友病的AAV（腺相关病毒）基因治疗药物，信念医药的研究成果于2022年先后登上国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，还被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。目前，信念医药的B型血友病基因疗法BBM-H901已完成III期注册临床试验受试者给药。 血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，分为A和B两种亚型。其中B型血友病是由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。目前我国注册登记的B型血友病患者约3800人。 目前，血友病患者的常规治疗方法是定期预防性地注射凝血因子。每年的治疗费用高达几万到几十万美元，并持续终生。相比之下，基因治疗有望实现B型血友病的长期治疗，不但可以让患者体内凝血因子水平长期维持在临床治愈水平，同时能减少注射次数以及规避使用血液产品带来的感染风险。 据 信念医药联合创始人、董事长兼首席科学官肖啸博士 此前介绍，针对B型血友病的基因治疗药物BBM-H901使用的是改造过的AAV载体，具有更强的肝细胞亲和力，剂量只有已上市同类产品的1/4，而衍生的凝血因子活性相当。在最新的临床试验结果中，研究者发现血友病患者在接受AAV载体的基因治疗药物后， 58周随访显示：中位年化出血率从12次减少至0次(p=0.0092)，中位靶关节数从1.5个减少至0个(p=0.0031)，中位凝血因子IX药物年输注次数从53.5次减少至0次(p<0.0001) [3] ，大大改善了血友病患者的生活质量。
着眼罕见病生态
积极布局下一代生物技术
中国生物医药产业正在经历以“创新”引领的行业变革。作为全球最大的罕见病制药公司之一，武田一直在推动罕见病行业发展承担着重要使命，积极布局下一代生物技术，不断聚焦罕见病和创新疗法的发展。 此次武田与信念医药在B型血友病基因疗法开展的战略合作，为不同类型、不同治疗需求的罕见出凝血疾病患者提供全新的治疗选择，进一步丰富了武田在罕见病和血友病领域的管线。 武田中国总裁单国洪表示 ：“武田对中国的本土创新能力，以及其中潜在的合作发展机会充满信心。我们希望充分挖掘中国的创新潜力，持续投入、深入参与中国生物医药和健康产业生态圈的融合共创。我们深信未来中国的医药创新也将加速融入全球，成为全球生物医药技术的创新策源地。” 近年来，武田加速推动了多款罕见病创新药物进入中国，覆盖血友病、法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿等。其中，血友病是武田罕见血液疾病治疗领域的重要组成部分，目前已覆盖多个血友病细分领域，包括治疗获得性血友病的注射用Susoctocog alfa、治疗血管性血友病的注射用Vonicog alfa、治疗A型血友病的注射用培重组人凝血因子Ⅷ等。 面对一片蓝海的罕见病市场，越来越多像武田这样的跨国药企纷纷积极携手本土企业布局罕见病领域。随着中国本土创新力量快速崛起，越来越多的合作交流频现，中国生物医药的创新能力和产品正得到全球认可。无论是牵手跨国巨头合作共赢，还是直接“扬帆远航”出海，来自中国本土的创新力量都在塑造着全新的医药产业生态圈。 我们期待，随着越来越多的创新治疗方案落地中国，一个个重磅药物将为B型血友病和更多罕见病患者送去生命希望，也将对推动医药行业创新带来巨大价值。 参考文献：
1. 《关注罕见病｜如何把会遗传的罕见病阻断在我这一代？》，中南大学湘雅医院，来源：https://mp.weixin.qq.com/s/VffhNCpDAHndVPbQ1pPSqw ↑
2. 《中国新经济发展报告（2023-2024）》，“生物医药、新型医疗器械”章节，《我国基因治疗的现状与未来》一文，来源：https://www.cyagen.com/cn/zh-cn/about-us/news/news-20230731.html ↑
3. Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial [J]. The Lancet, 2022 May, 9(7): E504-E513 ↑
本篇文章来源于微信公众号: 药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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