尽管阿斯利康已经加入了起诉《通货膨胀削减法》（IRA）乱斗的行列，但在2023年8月29日由美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）公布的美国医保定价谈判药品名单中，阿斯利康的dapagliflozin仍赫然在列。
阿斯利康不是今年第一个主动与美国政府battle的药企。仅6月、7月，就有默沙东、百时美施贵宝和强生在内的多家药企就拜登政府颁布的IRA对美国卫生部发起诉讼，认为其违背宪法第五和第一修正案，包括政府滥用职权等。
但与其它药企的观点不同，阿斯利康方认为IRA与1983 年《孤儿药法案》（ODA）存在“不兼容”，与ODA的立法初衷背道而驰。
ODA，罕见病研发的发动机
在ODA颁布前，美国仅有38款孤儿药获批。
1983年ODA颁布，规定了产品上市后7年之内其他公司不可以进行相关研发，同时同一药物针对不同适应症，可多次获批孤儿药资格，并且享受一系列税收减免与优惠政策。
这样一来，对于药企来说，发现了新罕见病潜在适应症就尽量做，只要在规定期间内挖掘出下一个适应症就能使公司继续享受孤儿药带来的系列优待，而不断挖掘就可能不断“续杯”，慢慢扩大市场覆盖范围；论迹不论心，对于罕见病患者来说，无论药企出于什么目的，只要有对症的特效药出现就是好事。
在孤儿药法案出现后的四十年，正反馈效果显著，已有 600 多款针对 1000 余种不同罕见病的药物上市。不过，目前已发现的罕见病约有7000种，因此，罕见病还有很大临床需求需要满足，但对于罕见病的探索似乎遇到了一些新的阻力？
与ODA互相较劲的IRA
总结
因此，我们不妨来想象一下以后药企研发一款新药的场景：
研发部在临床前和临床初期拿着放大镜小心翼翼地看微小的数值差异，认真分析、精心挑选出最有市场的适应症。
之后，开启了大范围的临床试验，但不同管线间市场规模较小的适应症开发速度太快，亦或是在2期临床后期突然发现了更有市场的适应症，怎么办呢？压着呗，赶紧开发后者。
终于，都做完了，那就选一个商业化前景最好的适应症申报上市吧，至于其他的适应症，出于“商业目的”考量，暂缓推进，患者们就先等一等吧。
就这样，药物研发从快速发现新适应症的模式变成了一头扎进最有市场的适应症中，这样真的有利于新药研发吗？
孤儿药在IRA颁布后跟一般药物研发思路大差不差。略有不同的是，IRA中提到经FDA批准且只有一种适应症的孤儿药可以免掉谈判。因此，在最有市场的罕见病适应症开发后，为了确保不被美国政府过早“敲竹杠”，这些药企可能延迟甚至放弃开发这款药的其他罕见病适应症，这确实违背了ODA的本意。
这，真的是民众愿意看到的吗？
本篇文章来源于微信公众号: 药时代
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