6治疗 MPS II 的新型穿脑iduronate-2-磺酸酶替代疗法路演企业:Actigen Actigen是一家英国私人投资公司,目前正在研发的GNR-055 是治疗MPS II (享特综合征)的新型酶替代疗法。因为MPS II 病程多变并因为儿童的逐渐发育而复杂化,在儿童出生时表现正常,通常在2-4岁时开始出现身体症状表现,包括呼吸和心脏功能障碍、认知障碍、行为障碍、神经系统受累和各种其他症状。GNR-055 是专门为解决躯体和中枢神经系统缺陷而设计的,通过于抗体片段的重组融合蛋白,抗体片段可识别人胰岛素受体 α 亚基的细胞外表位,并可通过血脑屏障转运。
7 通过 DNA 修复探索肿瘤精准治疗路演企业:Artios Artios专有平台利用DNA损伤反应来识别和开发整理的靶向药物,瞄准癌症中的DNA损伤反应。Artios公司研发的ART0380是一种共济失调毛细血管扩张症和 Rad3 相关蛋白 (ATR) 抑制剂,可诱导敏感癌症组织中的 DNA 损伤,同时保持健康组织中 DNA 的完整性。其作用机制表现为ATR是细胞 DNA 损伤反应中的一种重要信号蛋白激酶,可应对细胞繁殖过程中出现的复制压力和 DNA 断裂。ART0380是一种正在开发的口服抗癌药用于治疗存在DDR(对DNA损伤反应)缺陷或高度复制应激的实体瘤患者。目前正在研究其用于治疗多种晚期实体瘤,既可作为单药治疗,也可与导致 DNA 损伤或抑制癌细胞 DNA 损伤修复能力的既有药物和新型药物联合治疗。此外,ART0380还正在进行一项II期项目研究,评估对ATR抑制敏感的多种基因异常肿瘤类型。
8Retrogenix细胞微阵列技术路演企业:Charles River 通过交叉反应性筛查构建生物治疗药物脱靶倾向的图景,可有助于通过提供更明智的安全性评估来降低风险。如果可以在早期发现潜在的临床风险,将节省大量的时间和资源。通过脱靶筛查,Retrogenix细胞微阵列技术是唯一一个使用生物合成蛋白质对人体细胞中表达的质膜和分泌蛋白的脱靶情况进行评估的平台。该技术可对照超过6,500种在人类细胞中单独过表达的全长蛋白质,筛查测试配体的结合情况,以此分别识别细胞表面受体和分泌蛋白质的相互作用。这种与生理学相关的系统结合我们广泛的蛋白质覆盖范围,即使是低亲和力的相互作用也能以高度的灵敏度和特异性进行检测。这项技术目前正被世界前20名药物开发商使用,以便以更快的速度将新疗法推向市场,从而实现高成功率、高特异性、低误报率和快速交付。