浓情蜜意！lonis Pharmaceuticals与诺华就pelacarsen展开新一轮合作！

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2023年8月3日，lonis Pharmaceuticals宣布与诺华（Novartis）达成合作与许可协议。

其实这已经不是两司的第一次合作。早在2017年，lonis就与诺华签订了关于反义寡核苷酸pelacarsen（TQJ230）的合作协议，并于2019年正式授权给诺华。

此次合作的目的是基于两家公司现有的合作基础上，共同开发治疗脂蛋白（a）——Lp（a）驱动心血管疾病（CVD）的新药物，并重点对pelacarsen进行开发和商业化。目前，诺华正在进行一项心血管的3期临床研究。接下来，两司将继续共同合作开发pelacarsen的潜在后续产品。

Lonis和诺华的“媒婆”pelacarsen究竟有何神通？

Pelacarsen是一款由Lonis开发的一款能够降低脂蛋白（a）的反义寡核苷酸制剂。有趣的是，pelacarsen可通过降解Lp（a）的mRNA来降低Lp（a）在肝脏中的表达。此前发布在《新英格兰医学杂志》的一项2期临床数据显示，与安慰剂组相比，pelacarsen组可有效降低Lp（a）水平。

浓情蜜意！lonis Pharmaceuticals与诺华就pelacarsen展开新一轮合作！

补充说明

为什么要降低Lp（a）的水平？？

Lp (a)具有促炎、抑制纤溶酶原激活、促进平滑肌细胞增殖等作用。在血液流动的过程中，它可以通过细胞的胞吞作用“溜进”动脉内膜中，进而“鞭策”平滑肌细胞增殖，最终引起结缔组织的增生，形成动脉粥样板块。

另一方面，人体的血管就像是山间崎岖的河流，而这些斑块相当于山间的碎石。其中，一些不牢固的石头可能会在某天脱落，引发血栓的形成；如果石头块足够大，那么可能会堵住整个河流的要道，造成冠状动脉血管完全闭塞，导致心肌梗死的发生。

国外的大量流行病学调查结果也表明，血清中Lp (a) 浓度升高者,患冠心病心肌梗死等心血管类疾病的风险明显增加。

Lp（a）水平主要由什么决定呢？

Lp（a）水平是由基因决定的，个人的生活方式的改变不会对它造成明显影响。目前，还没有能够特异性地有效降低Lp（a）水平的治疗方法。不过，由于Lp（a）水平主要由肝细胞中载脂蛋白（a）的合成速率决定，因此，通过肝脏靶向治疗Lp（a）可能是理想之选。

根据之前的试验结果，诺华目前正在紧锣密鼓的进行关于pelacarsen的Lp（a）HORIZON 3期临床试验（NCT04023552)，旨在进一步评估pelacarsen的疗效。该研究是一项随机双盲、安慰剂为对照组的多中心试验。计划入组受试者8323名。药物注射为每月一次，注射方式为皮下注射。预计结果将在2025年中披露试验数据。

lonis和诺华将携手走过他们的七年之痒，期待两方通过更加深入的合作和先进的RNA靶向平台技术探索出Lp（a）的新型靶向疗法！

参考资料：

1. Ionis enters collaboration to advance next generation program targeting Lp(a) for cardiovascular disease | BioSpace

2.https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/lpa-horizon-achieves-50-enrollment-trial-assess-safety-and

3. 侯云,张秀兰.血清脂蛋白a与冠心病心肌梗死的研究进展[J].中西医结合心脑血管病杂志,2019,17(15):2288-2290.

4.LE BRAS A.Lipoprotein (a) is an independent predictor of CVDIJJ.Nature Rev Cardiol, 2018, 15 (12) :727

5.Assessing the Impact of Lipoprotein (a) Lowering With Pelacarsen (TQJ230) on Major Cardiovascular Events in Patients With CVD – Full Text View – ClinicalTrials.gov

6. 其他公开资料

封面图来源：123rf

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