一波三折,近十年首个“多动症非刺激疗法”——Qelbree获批问世

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关键词:SPN-812注意缺陷多动障碍FDA

一波三折,近十年首个“多动症非刺激疗法”——Qelbree获批问世

2021年42日,Supernus Pharmaceuticals宣布FDA已经批准其QelbreeSPN-812盐酸维洛沙嗪)的新药申请(NDA),用于治疗6~17岁的小儿注意缺陷多动障碍ADHD也叫多动症)。照计划,Supernus Pharmaceuticals将在下半年递交Qelbree治疗成人ADHD的补充新药申请。

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注意缺陷多动障碍(ADHD),也叫多动症,是儿童期常见的一类心理障碍,表现为与年龄和发育水平不相称的注意力不集中和注意时间短暂、活动过度和冲动,常伴有学习困难、品行障碍和适应不良。部分患儿成年后仍有症状,明显影响患者学业、身心健康以及成年后的家庭生活和社交能力。据悉,美国有近610万儿童和青少年ADHD患者。目前ADHD没有已知的治愈疗法,大多数人都无法摆脱疾病的困扰,迫切需要一种非管制的、与现有疗法作用机制不同的治疗方法。

SPN-812是Supernus Pharmaceuticals自主研发的一款血清素去甲肾上腺素调节剂(SNMA),被开发用于治疗6至17岁儿童和成人ADHD。其有效成分盐酸维洛沙秦在欧洲作为抗抑郁药使用,具有广泛的安全性数据。

SPN-812的获批并不顺利,20201FDA受理其上市申请,当时FDA指定的PDUFA日期为2020118日。2020119日,Supernus Pharmaceuticals宣布收到FDA关于SPN-812治疗6-17岁儿童ADHD的完整回函(CRL),指出的主要问题是公司内部进行分析测试的实验室搬迁到新的地方。20211月,Supernus PharmaceuticalsFDA举行讨论该CRL和重新递交NDA的要求。20212月,Supernus Pharmaceuticals宣布再次递交SPN-812NDA,新的NDA中,Supernus删除了对其内部实验室的引用,并处理了CRL的其他内容。随后在公布2020年业绩时,Supernus Pharmaceuticals宣布FDA已经受理了SPN-812重新递交的NDA,指定的PDUFA日期的20214月。

Qelbree的获批是基于在6-17岁儿童患者开展的4项III期临床试验、两项II期临床试验、多项I期临床试验、一项长期开放标签扩展研究、临床前试验等一系列开发项目。在6-17岁儿童患者开展的4项III期临床试验由4个3臂、安慰剂对照试验组成,其中P301和P303针对6-11岁的儿童,P302和P304针对12-17岁的青少年患者,主要终点均为与基线相比,在ADHD评分(RS-5)下的总分变化

P301试验入组477例患者,试验中患者随机分配至安慰剂组、100mg治疗组和200mg治疗组,治疗组每日1次服用5周。2018年12月该试验达到主要终点,ADHD‑RS‑5评分取得统计学意义改善,100mg和200mg组分别为-16.6分(p=0.0004)和-17.7分(p<0.0001),安慰剂组为-10.9分,且患者耐受性良好。
P302试验入组310例患者,试验中患者随机分配至安慰剂组、200mg治疗组和400mg治疗组。结果显示:该研究也达到主要终点,ADHD‑RS‑5评分取得统计学意义改善,200组和400mg组分别为-16.0分(p=0.0232) 和-16.5分(p=0.0091)。
P303试验入组313例患者,试验中患者随机分配至安慰剂组、200mg治疗组和400mg治疗组,每日一次服用7周。结果显示,:200mg和400mg组取得统计学意义改善,-17.6分(p=0.0038)和-17.5分(p=0.0063),安慰剂组为-11.7分。
P304试验入组297例患者,试验中患者随机分配至安慰剂组、400mg治疗组和600mg治疗组。400mg达到主要终点,为-18.3vs -13.2(p=0.0082)600mg组没有达到统计学意义,改善总分-16.7分(p=0.0712

此次,Qelbree获批将成为近十年来批准的首个针对ADHD的新型非刺激性疗法。而且,SPN-812ADHD成人中进行的III期研究也于202012月取得积极结果,照计划Supernus将于今年下半年递交针对成人ADHD的补充NDA

Qelbree的获批将进一步对礼来的Strattera(阿托西汀)造成威胁。Strattera也是一款一款去甲肾上腺素再摄取抑制剂,最早于20027月被FDA批准用于治疗ADHD。与普遍采用的传统中枢神经兴奋剂相比,阿托西汀具有极其出色的疗效和安全性,在国际上已得到广泛认可和应用,已被推荐为治疗ADHD的一线药物,不过2017FDA就批准了多款阿托西汀仿制药。

此外,去年6月,大冢制药centanafadine治疗ADHD成人患者的26III期临床试验的阳性结果。该药是一种5-羟色胺、去甲肾上腺素、多巴胺三重再摄取抑制剂,大冢还计划开发该药治疗ADHD儿童患者。

关于Supernus Pharmaceuticals

Supernus Pharmaceuticals是一家致力于开发和商业化治疗中枢神经系统(CNS)疾病产品的生物制药公司,2020年以3亿美元的首付款和高达2.3亿美元的里程碑付款收购了美国WorldMeds的CNS产品组合。自此,Supernus Pharmaceuticals上市产品达到5个,即

  • APOKYN®(盐酸阿扑吗啡,帕金森疾病的急性、间歇发作的低机动性off发作)

  • MYOBLOC® (B型肉毒杆菌毒素,治疗颈部肌张力障碍和流涎)

  • XADAGO®(B型单胺氧化酶抑制剂,帕金森患者levodopa/carbidopa药物的辅助治疗)

  • Trokendi XR(托吡酯缓释剂,预防偏头痛和治疗癫痫)

  • Oxtellar XR(奥卡西平缓释剂,治疗癫痫)

2020年的销售额分别为7430万美元、980万美元、690万美元、3.196亿美元和9870万美元。

此外,Supernus Pharmaceuticals还有多款在研产品,如SPN-830、SPN-820、SPN-817。其中SPN-830,即盐酸阿扑吗啡输液泵,是收购WorldMeds时获得,2020年9月曾递交其新药申请,但由于FDA认为其NDA数据不完整而遭到拒绝。SPN-820(NV-5138)是2020年4月Supernus Pharmaceuticals从Navitor Pharmaceuticals获得的一款首创mTORC1激活剂。SPN-817(石杉碱甲)是2018年从Biscayne Neurotherapeutics获得,目前在对难治性严重癫痫的成年患者进行I期概念验证试验,曾被FDA授予治疗Dravet Syndrome和Lennox-Gastaut Syndrome的孤儿药资格。

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