批准与拒绝批准之外,FDA还做出了哪些重要决定,值得中国药企、CDMO公司特别关注?

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药时代:谁将荣登《中国制药江湖封神榜》?

批准与拒绝批准之外,FDA还做出了哪些重要决定,值得中国药企、CDMO公司特别关注?

正文共: 6998字 43

预计阅读时间: 18分钟

药时代编者按:

2023年进入了7月份,各种各样的行业资讯、重磅消息纷至沓来,让人目不暇接。这些资讯、消息中很多和美国食品药品监督管理局(FDA)相关,值得中国药企、CDMO公司特别关注。现在,药时代团队挑选了其中的18条,做一个简单的汇总,供广大企业和业界同药们特别了解。

 

这些资讯既包括FDA批准的新药拒绝批准的新药,也包括FDA关于ChatGPT外部专家咨询委员会(Adcomm)细胞和基因疗法(CGT)指导文件草案伴随诊断现场核查等影响全球制药行业和企业的重大事项。另外,美国从中国进口化疗药物也是一个值得中国致力于出海的药企格外关注的大事。

时间、水平、篇幅有限,错误疏漏难免,欢迎大家批评指正!

 

01
20年里首款获得FDA完全批准的AD新药!
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2023年7月6日,FDA批准了阿尔茨海默病(AD)新药LEQEMBI® (lecanemab-irmb) 100 mg/mL注射液的补充生物制剂许可申请 (SBLA),使LEQEMBI成为20年里全球首个也是唯一一个被完全批准的AD疗法,用于降低成人阿尔茨海默病(AD) 患者的疾病进展速度,延缓认知和功能衰退。
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(图片来源:卫材中国官微)

与此相呼应,美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布扩大Leqembi的医疗保险范围。

推荐阅读:FDA正式批准Leqembi上市

02
FDA批准首款非处方避孕药,预计2024年上市
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7月13日,Perrigo Company宣布,FDA已批准该公司的避孕药Opill由处方转换为非处方使用。这是美国首个无需处方就能获得的日常避孕药,为消费者在药店、便利店和网上轻松购买避孕药扫清了道路

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Opill是一款FDA于1973年批准上市的仅含孕激素(含有0.075mg高诺酮)的每日口服避孕药,可用于所有年龄段的非处方使用。Opill最初由总部位于法国巴黎的HRA Pharma研发,2022年4月Perrigo以18亿英镑收购HRA Pharma,将这款产品收入囊中。

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(图片来源:Perrigo官网)

值得一提的是,在FDA最新批准之前,Opill在其它国家,比如英国,就已经可以无需处方进行购买和使用了。

 

03
首款血友病A基因疗法获批,定价290万美元
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6月30日,主打罕见病新药研发的BioMarin Pharmaceutical宣布,美国FDA批准其基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)上市,用以治疗严重血友病A患者(凝血因子VIII [FVIII]活性< 1 IU/dL),其中患者体内经获FDA批准的检测确认不带有抗腺相关病毒5(AAV5)的抗体。根据新闻稿,Roctavian是首个获FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法

FDA的这一批准为BioMarin曲折的新药研发和上市之路画上了句号,曾经被延迟,曾经被拒绝,现在公司终于可以转向,将这种具有重大意义的一次性疗法商业化。据透露,该一针见效的新疗法的定价为290万美元

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04
关于火热的ChatGPT
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ChatGPT为代表的大型语言模型的大量应用已经像狂风助力下的野火一样蔓延开来,势头凶猛,令全球震撼。这些走进寻常百姓家的AIGC工具让越来越多的制药界人士提出一个共同的问题,那就是:监管机构会利用这些最新的工具加快新药审批审批工作吗?
近日,FDA和欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的两位首席医学官均表示,他们不打算短期内开始使用这项新技术来加快各自机构的药品审评审批工作
这个观点出乎我们的预料,因为在我们的印象中,FDA一直鼓励创新、支持创新、倡导创新、拥抱创新。
因此,禁不住要问:
真的是这样吗?为什么不呢?这个短期究竟有多长呢?
NMPA的态度是怎样的呢?

药时代将持续关注。

 
05
FDA外部专家会议将被取消?
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美国FDA的外部专家咨询会制度是药品审评审批方面中非常重要的一环,随着新药研发和审评日益复杂,新的研究表明,近年来咨询委员会的数量有所下降,一位FDA专员也坚持认为,在未来的会议上,投票人数可能会减少。

FDA正在探索如何改革其咨询委员会,以确保该机构获得更及时、更合理的建议。FDA承认这一过程正在进行中,而且并不容易

根据哈佛大学监管、治疗和法律项目(PORTAL)研究人员发表在《JAMA卫生论坛》上的一项分析,从2010年到2021年,FDA召开了409场与人用药相关的专家会,但“随着时间的推移,召开会议的频率越来越低,从2012年最高的50次降至2020年和2021年最低的18次。”分析指出“大部分减少涉及首次批准投票的专家会,这类会议从2012年最高的26次下降到2021年最低的8次。”

FDA外部专家咨询委员会退出历史的舞台的可能性大吗?

 

06
细胞基因疗法(CGT)行业和企业注意啦!
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(图片来源:FDA 官网)

FDA于7月13日发布了两份与细胞和基因疗法(CGT)生产有关的新指导文件草案,其中一份指示制造商在改变任何生产做法之前进行充分的风险评估,另一份则是关于如果申办方不遵守FDA规定的上市后研究将会发生什么。

《人类细胞和基因治疗产品的生产变更和可比性》指南草案,提供了FDA对基于生命周期方法的细胞和基因治疗产品生产变更的管理和报告以及评估生产变更对产品质量影响的可比性研究的当前思考。

由于CGT产品的复杂性,对生产变更的管理带来了许多挑战,FDA通过该指南草案为 CGT产品的研究性新药申请人(IND)和生物制品许可申请(BLA)申请人提供了有关产品可比性以及生产变更管理的建议,同时考虑适用于这些产品的独特挑战。

该指南草案是在FDA将之前的组织和先进治疗办公室更名为治疗产品办公室(OTP)并将其地位提升为超级办公室之后发布的。在获得新的PDUFA VII资金后,FDA寻求利用新资金提高该办公室的审评能力,并增强其在新细胞和基因疗法方面的专业知识。

 

07
伴随诊断的监管将面临新一轮的改革?
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关于伴随诊断,FDA认识到一些新的抗癌药物的研发和审批方面存在重大脱节。

 

FDA肿瘤卓越中心(OCE)的部门主管Harpreet Singh说,“实际上,这种认为每一种新的肿瘤药物在批准时都要对应一种诊断测试,以选择可以安全有效地使用治疗方法的患者的想法并没有发生。”

 

当下的实际情况是什么呢?临床试验开展过程中,各家公司使用本地开发的伴随诊断产品,这些未得到足够的监管。当临床试验的数据被递交到FDA时,FDA才发现没有足够的、合适的患者数据来桥接这些数据。

 

因此,接下来FDA的一个工作目标就是对伴随诊断的监管进一步加强。新药研发企业、CRO企业、生物技术公司都值得特别关注这一新趋势,其背后蕴藏着很大的商机,就如同FDA关于动物试验的决定一样。

 

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08
关于现场核查
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提及FDA进行的现场核查,人们往往立即想到PAI,即Pre-Approval Inspection。除了在批准新药或生物制剂之前进行的这些检查之外,当FDA决定在任何时候需要检查哪些制药工厂时,他们必须权衡几个不同的因素,以优先考虑这些常规的、与质量相关的(cGMP监督检查。

 

近日,拜登总统最近签署的一项支出法案附带了《食品和药物综合改革法》(FDORA), FDA现在已经更新了其基于风险的模型,增加了一个关于企业所在国家或地区企业合规历史的风险因素。

 

09
5000万美元!FDA与两家高校加强合作,建立新的研究中心
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近日,FDA向北卡罗来纳州两所著名大学,杜克大学和北卡罗来纳大学教堂山分校,拨款5000万美元,用于建立一个监管科学研究中心这笔资金将于9月1日发放。


这笔周期为5年的5000万美元拨款将允许杜克大学和北卡罗来纳大学教堂山分校建立监管科学与创新卓越研究三角中心(CERSI)该计划还包括与北卡罗来纳州立大学和北卡罗来纳州中央大学的合作。

 

值得一提的是,杜克大学(Duke University)是FDA局长罗伯特·卡利夫(Robert Califf)的母校和前雇主

 

10
8200万美元!FDA资助MIT建立mRNA连续化制造平台
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在联邦政府的帮助下,麻省理工学院(MIT)将致力于设计和安装一个新的连续化mRNA制造平台

 

根据麻省理工学院报道,该项目得到了FDA生物制品评估和研究中心(CBER)为期三年的8200万美元的支持,旨在通过为其它公司提供一个连续化生产模板来推进mRNA治疗领域,同时促进整个生物制药领域的合作。

11
FDA检查导致印度工厂自愿关闭,美国从中国进口更多化疗药物
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(图片来源:齐鲁制药官网)

美国正计划从中国进口更多剂量的化疗药物顺铂。

美国FDA发言人于7月10日证实,FDA将允许中国齐鲁制药额外再销售10批常见抗癌药顺铂进入美国。负责在美国分销中国产顺铂的仿制药公司Apotex的发言人表示,这10批药将于本周晚些时候从中国运到美国并进行分销。

齐鲁的顺铂在今年 5 月份首次获得 FDA 许可进入美国,这些药品未通过正常途径获得FDA批准,在药物标签上存在一些差异。这一点在齐鲁给医疗卫生人员的信(截图如下)中也有体现。

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(图片来源:FDA官网)

根据FDA药品短缺网站的信息,齐鲁先期已经供应了一部分顺铂,还有更多供应批次待定。

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(图片来源:FDA官网

从今年春季开始,美国的顺铂就一直供不应求。导致短缺的重要一环是FDA在去年11月发现印度Intas药业的一家位于古吉拉特邦的药厂存在质量和数据可靠性问题,这家工厂占美国顺铂供应量的一半。Intas停止了顺铂和一种名为卡铂的类似药物的生产。

FDA五月初对Intas的这家工厂再次进行了检查,检查结果依旧揭示了一系列违规行为。6月1日FDA对该工厂发布了进口禁令,但是将涉及短缺的多种抗癌药排除在禁令之外,包括部分顺铂、卡铂、氟尿嘧啶和多西他赛。

 

12
武田自愿撤回四价登革热候选疫苗的上市申请
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美国东部时间2022年11月22日,武田制药宣布美国FDA已接受其在研四价登革热候选疫苗TAK-003的生物制品许可申请(BLA),并授予优先审评资格。在美国,TAK-003正在被评估对4~60岁人群中由任何登革热病毒血清型引起的登革热的预防作用。

2023年,FDA要求武田制药提供更多的数据。7月11日,武田制药宣布,基于公司在当前的审查周期内无法满足FDA的要求,决定自愿撤回TAK-003的BLA申请。

值得注意的是,2022年8月这款疫苗已在印尼获得全球首批,用于6~45岁人群以避免任何血清型的登革热感染。

 

13
“药王”修美乐的一个生物类似药竞争对手被FDA拒绝
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艾伯维旗下的Humira(修美乐)是近十年来最畅销的药物,在二十年里累计收入达到2000亿美元,2022年,修美乐的收入高达212.37亿美元,再次创下历史新高而,“药王”的宝座面临着方方面面的挑战既有来自K药等新一代创新药挑战,也有来自专利悬崖带来的仿制药/生物类似药的蚕食艾伯维一直在努力阻挡这些“蚕食”。
修美乐的首个类似药,安进生物的Amjevita,已经于2023年1月底在美国上市,另外还有7个生物类似药已经蓄势待发,预计7月份将陆续上市。其中一家是Alvotech。
近日,Alvotech收到FDA的完整回复函,其开发的修美乐类似药AVT02的第二次BLA被拒,AVT02是一种仿制修美乐的高浓度生物类似药候选药物。Alvotech称,最新的申请附带了更多的数据和信息。但CRL指出,FDA在3月份对Alvotech位于冰岛雷夫基亚维克的工厂的重新检查中发现了“某些缺陷”。这些缺陷必须在获得批准之前得到解决。
Alvotech指出,FDA没有提及其最新申请中的其它问题。

 

14
FDA拒绝批准一款帕金森病缓释胶囊
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在纳斯达克上市的生物制药公司Amneal Pharmaceuticals (NYSE: Amneal) 致力于治疗帕金森病的缓释胶囊IPX203的研发。
7月3日,公司表示收到FDA发来的完整回复函(CRL),FDA基于该药物的安全性数据不足,拒绝批准公司用于治疗帕金森病的缓释胶囊IPX203新药申请(NDA),该胶囊含有两种长期用于治疗神经疾病的药物。

 

15
FDA拒绝批准一款白血病新药的上市申请
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瑞典生物技术公司Xspray Pharma近日表示,公司已收到FDA关于其白血病治疗药物Dasynoc上市申请(NDA)的完整回复函。根据PDUFA日期,该药物预计将于今年下半年获批上市。

FDA希望该公司向医生和用户提供更多关于Dasynoc剂量的信息,以及FDA正在进行检查的“第三方制造设施”的相关信息。

 

16
FDA取消了Curis公司一款白血病新药的临床暂停
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(图片来源:公司官网

Curis, Inc. (Nasdaq: CRIS)是一家专注于开发emavusertib的生物技术公司,emavusertib是一种口服小分子三靶点(IRAK4, FLT3和CLK)抑制剂,用于治疗血液系统恶性肿瘤。

去年,由于一名患者死亡,原因为横纹肌溶解,FDA两次部分暂停了针对白血病患者的1/2期临床试验TakeAim。

7月6日,公司宣布FDA已经取消了emavusertib的部分临床暂停。这意味着,Curis可以全力推进该临床试验。

此外,emavusertib作为单药治疗的推荐2期剂量(RP2D)已确定为300 mg BID,用于急性髓性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)患者。

 

17
FDA现场核查导致再生元重磅药物阿柏西普8mg制剂被
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6月27日,著名的制药巨擘再生元(纳斯达克:REGN)发布新闻稿,宣布已收到FDA就阿柏西普8mg制剂的上市申请发出的完整回复函(CRL)。公司表示,FDA此次拒绝批准是因为在第三方药物灌装机中发现了生产问题,与疗效、安全性、说明书和原料药生产等方面无关,FDA也没有要求提供额外的临床数据或额外开展试验。
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(图片来源:公司官网
阿柏西普是一款重磅炸弹级药物,商品名Eylea,用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)和糖尿病性视网膜病变(DR) 。根据再生元财报,Eylea在2022年的销售额达到96.47亿美元,同比增长4%,其中美国地区收入62.65亿美元,美国以外市场收入33.83亿美元(拜耳负责,再生元分得13亿美元)。
再生元表示,将与FDA和第三方供应商密切合作,尽快将阿柏西普8 mg制剂带给wAMD、DME和DR患者。
受此消息的影响,再生元的股价一度下跌近9%,彼时市值786亿美元。

 

18
FDA接下来可能批准的重磅药物
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7月份,FDA还会批准哪些新药呢?
 
根据PDUFA的预期目标日期,预计7月,美国FDA将对4款创新药的批准做出监管决定。

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(图片来源:药明康德)

参考资料:

摘要图来源:123rf

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本篇文章来源于微信公众号: 药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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