1解决了的问题已有的三种HSCT的造血干细胞(HSC)来源分别为:1、骨髓(BM)。最早的干细胞来源,以前电视剧里经常能看到骨髓移植,效果很好,但是找配型太难,而且抽髓对捐赠者太痛苦,基本已经被淘汰了。 2、外周血干细胞(PBSC)。除了骨髓,还有一小部分造血干细胞会进入外周血,就是血液循环里,虽然数量少,多抽点也能用,至少比抽骨髓好,而且对配型的要求降低了很多。缺点在于,外周血里除了造血干细胞还有免疫细胞,容易引起移植物抗宿主病(GVHD)。这是一个跟排异反应相对应的不良反应。排异反应一般发生在别的器官移植,自己的免疫系统不认识新器官,所以排斥它,但是HSC移植之后,免疫系统会基于新的HSC重建,反而会排斥宿主。把免疫系统比作家里的保安的话,自己聘的保安可能会不认识家里的新女主人,而安保公司派来的保安,发起狠来连自己都不认。 用自体的外周血能解决这些麻烦,但是自体的外周血可能会有残存的癌细胞,清不干净会癌症复发,没解决问题还白遭罪。3、脐带血(UCB)。相较于外周血,脐带血要温和的多,对配型的要求也比较低。缺点在于,每个人的脐带血就那么点,干细胞含量很少,移植进体内之后要花比较长的时间重建免疫系统。由于移植前需要强化疗,把自身免疫系统先干碎,从破碎到重建的周期越长,术后感染风险越高。同时,用异体的UCB也会有一定的可能性引发GVHD。了解了这些问题之后,再看这次获批的Omisirge,就更能理解其意义。Omisirge的获批基于一项3期临床试验。由于Omisirge中HSC的来源是UCB,所以对照组是正常的UCB移植。主要终点设定为中性粒细胞定植所需时间,这是衡量重建免疫系统速度的重要指标。次要终点为移植100天内细菌感染、存活和出院的情况。试验共入组125名受试者,其中有17名最后未实现移植,1名转组,余下108名患者,52名接受Omisirge移植治疗,56名接受标准脐带血移植治疗。结果显示,Omisirge显著减少了中性粒细胞定植所需的时间,细菌感染情况,住院时间,加快了血小板恢复率。OS数据没出来,移植后都活的挺久。GVHD发生率没有统计学差异,但是有减轻的迹象,因为3-4级GVHD发生率降低(14% vs 21%),2-4级GVHD发生率增加(56% vs 43%)。整体结果非常好,比标准脐带血移植强了不是一星半点。所以,Omisirge对目前解决的临床问题有两个:1、找不到合适配型的患者,可以用Omisirge,从不能移变成能移。2、不能用外周血移植的患者,用Omisirge比标准脐带血移植疗效和安全性更好。