急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia, AML)是一种以髓系祖细胞克隆扩增和分化阻滞为特征的骨髓恶性疾病【1】。其具有高遗传异质性和复杂的克隆进化特征【2】。AML是成人急性白血病中最常见的一种形式,生存期最短 (5年生存期仅 24%)。包括强化化疗和异基因干细胞移植在内的治疗性治疗通常适用于少数年轻和健康的患者,而大多数老年患者表现出较差的预后和生存率。患者预后的差异受疾病特征、获得护理(包括积极治疗和支持性护理)和其他因素的影响【1】。因此,开发新型抗AML药物迫在眉睫。
目前,分子靶向治疗已成为肿瘤治疗的重要手段之一,FLT3抑制剂、IDH1/IDH2抑制剂、BCL-2抑制剂等AML新药不断涌现,改变了AML治疗格局,开启了AML靶向治疗时代,其中FLT3抑制剂正成为AML治疗的研究热点。研究表明,大约30%的AML患者体内存在FMS样酪氨酸激酶(FMS-like tyrosine kinase-3, FLT3)激活突变,并以ITD(约25%)或TKD点突变(7%~10%)的形式出现【3】。FLT3-ITD 突变与AML的低完全缓解(CR)率、高复发率及低总体生存率密切相关,是开发小分子靶向药物的重要靶点【4】。截止目前,以FLT3为靶点开发出来多种FLT3抑制剂和FLT3降解剂,在临床对FLT3突变的AML患者表现出良好的治疗效果。
参考文献:
【1】Shallis RM, Wang R, Davidoff A, Ma X, Zeidan AM. Epidemiology of acute myeloid leukemia: Recent progress and enduring challenges. Blood Rev. 2019 Jul;36:70-87. doi: 10.1016/j.blre.2019.04.005. Epub 2019 Apr 29. PMID: 31101526..
【2】Kennedy VE, Smith CC. FLT3 Mutations in Acute Myeloid Leukemia: Key Concepts and Emerging Controversies. Front Oncol. 2020 Dec 23;10:612880. doi: 10.3389/fonc.2020.612880. PMID: 33425766; PMCID: PMC7787101.Cancer statistics, 2021
【3】急性髓系白血病伴FLT3-ITD突变研究进展
项目简介
项目代号:DT20221214-052
药物名称:FLT3靶向临床III期口服小分子寻求合作
药物类型:小分子
靶点:FMS-like tyrosine kinase-3(FLT3,FMS样酪氨酸激酶)
适应症:成人急性髓系白血病(AML)
产品阶段:临床III期进行中(中国)
专利情况:化合物专利在16个国家/地区获得授权,包括中国、美国、日本和欧洲。专利有效期长,有效期至2035年
合作需求:希望转让中国/全球权益
项目优势 2.研发进度在国内处于领先地位,目前已进入临床III期,预计在2025年上半年上市 3.化合物对FLT3靶点选择性高,安全窗口大 4.临床上具有良好的人体吸收,临床初步疗效佳 5.化合物专利在16个国家/地区获得授权,有效期至2035年 作用机制
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