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前言        

东京时间2023年2月20日,安斯泰来Astellas 以下简称A司)在新闻稿宣布:FDA通知我们,现在要延长 Fezolinetant(选择性神经激肽-3(NK3)受体拮抗剂)NDA的PDUFA日期(审查期结束时的日期)

这一延期就是3个月,按照原目标PDUFA日期,昨天(2023年2月22日)FDA就该完成审评工作,但现在要推迟到5月22日了。

本来也就是件稀松平常的事,但问题在于A司为此损失了1个亿美金……

 

01
可以退券吗?
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2022年8月18日A司宣布,FDA接受了他们Fezolinetant的新药申请 (NDA),并使用了一张优先审评券 (PRV)

根据公开信息,A司使用的这张PRV是一张罕见儿童疾病优先审评券(RPD PRV),而Fezolinetant此次NDA的适应症是中重度更年期潮热(VMS)

好像有哪里不对?原来,这张PRV是A司花了131亿日元(9700万美元)从诺华手里买到的。(PRV可以这样用吗?可以。)

那么现在就是A司花了1亿美金(加速券和加速券使用费),只体验了一个月,可能还不到一个月。(PRV就是将标准审批时间的10-12个月缩短到6-8个月

可以想象A司总裁兼CEO安川健司在东京的办公室里狂飙。

那这种情况能退券吗?
不能,根据FDA的规定,PRV是一次性消耗品,用后即废。如果FDA主动延长了审批时间,那么PRV就会失效,并且不会退还或补偿。
这钱算是白花了,同时也再次提醒药企们使用PRV前需要评估风险。

2016年,诺华公司使用一张热带疾病优先审评券为其抗心衰药物Entresto申请了新适应症,但FDA要求其提供更多数据,导致审评时间延长。

2017年,比利时的UCB公司使用一张罕见儿童疾病优先审评券为其抗癫痴药物Briviact申请了新适应症,但FDA拒绝了该申请,并要求其进行额外的临床试验。

2020年,阿斯利康公司使用一张罕见儿童疾病优先审评券为其抗癌药物Enhertu申请了新适应症,但FDA发出了完整回复函 (CRL),要求其提供更多数据和信息。
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02
FDA现身说法
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PRV的固有风险有两点。

1.FDA并不保证在6个月内审评所有使用了优先券的药物申请。

FDA在热带疾病优先券的指南中这样写道:致力于在6个月内完成90%的优先审评”(致力于,不保证),在罕见儿科疾病优先券的指南中也有相似描述:“以完成为目标,但不保证完成”。

“加速券”的优先权益仅供参考,一切解释权归FDA所有。

2.优先审评只是让结果提前到来(起到了插队的作用),而不会改变最终的结果。
03
那是不是因为Fezolinetant的III期试验有问题?
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根据A司的官网披露,关于Fezolinetant的试验,总共做了五个。(SKYLIGHT 1、SKYLIGHT 2、SKYLIGH 4、MOONLIGHT 1、MOONLIGHT3)
SKYLIGHT系列试验是针对美国、加拿大和欧洲的中重度VMS妇女进行的,共招募了超过2800名受试者,Fezolinetant表现不错,结果顶线。
MOONLIGHT系列是针对中国、韩国和台湾的中重度VMS妇女进行的,共招募302名受试者,不知道是不是与亚洲女性的生理或文化差异有关,Fezolinetant败给了安慰剂。
虽然此次FDA的审批工作时基于SKYLIGHT1、2试验进行的但亚洲区试验的失败,务必会影响FDA对Fezolinetant审批的进度。
FDA也没要求Astellas补充关于Fezolinetant的资料,只是说需要更多时间来完成审查。
笔者突发奇想,FDA的优先审批机制务必会额外占用审查资源,再加上FDA现在人手不够,万一只是单纯人手不够忙不过来,A司岂不血亏?
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恒瑞的合作伙伴要她来,FDA都拦不住!

 

 

关于Fezolinetan
Fezolinetant是一种用于治疗绝经相关的中重度血管舒缩症状(VMS)的非激素药物,A司并非原研。
2017年的时候,Astellas以8.6亿美元收购比利时生物技术公司Ogeda,顺便将Fezolinetant的前身ESN-364装入口袋。
据不完全统计,全球有超过一半的40-64岁的妇女会出现VMS,即潮热、盗汗、心悸等症状。
目前,激素治疗(HT)是对VMS最有效的疗法,但激素治疗是把双刃剑。长期的激素治疗可能会提高心血管疾病、中风、乳腺癌、子宫癌等疾病的发生率。
如果Fezolinetant获批,它将成为第一个治疗绝经相关VMS的非激素疗法。

 

04
关于PRV的思考
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关于PRV,引发了以下2点思考。
1.FDA的PRV制度本质是激励药企去开发那些“被忽略”的疾病。
那如果没有获得审评券的可能性,这些药物是否仍旧会被开发出来?
2.PRV制度的最终目的,是使发展中国家和发达国家的消费者和纳税人,能够以较低的成本,从成功开发的药物获益。
那是不是这类药物的价格,也应该相应降低呢?
毕竟成本降低了,安全性仍需验证,药价降低是不是也应该呢?

参考资料:

1.Astellas官网

2.Astellas’ menopause drug hit by FDA delay after spending $97M on a priority review voucher(endpoints news)

3.FDA官网

4.监管解释: FDA优先审评券(创药网)

5.其他公开资料

封面图来源:pixabay1亿美元只抢到1个月时间,怎么看?

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本篇文章来源于微信公众号: 药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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