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2023年2月23日,赛诺菲宣布,FDA已批准ALTUVIIIO™(通用名efanesoctocog alfa)上市申请。
ALTUVIIIO是一种领先的、高持续的因子VIII替代疗法,适用于常规预防和按需治疗,以及成人和儿童血友病A的围手术期管理(手术)。
同时,ALTUVIIIO也是全球首款,每周给药一次(周制剂)的血友病A治疗方案,此前该药还获有FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药资格。
作为“周制剂”的ALTUVIIIO,在一周的大部分时间里,可以提供正常到接近正常的因子活性水平(超过40%),与先前的因子VIII预防相比,显著减少出血。
此次ALTUVIIIO的获批,是基于一项开放标签、多中心的III期研究(XTEND-1)数据。该研究纳入了159例12岁及以上患者,旨在评估ALTUVIIIO对既往接受过凝血因子VIII(FVIII)替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。
结果显示,在每周接受一次ALTUVIIIO预防性治疗的A组患者中,52周内中位年出血率(ABR)为0,平均ABR为0.71,达到了具有临床意义的出血预防的主要终点。
相较于先前预防性FVIII替代治疗,ALTUVIIIO在预防出血事件方面表现出优效性。
关于血友病A
血友病A(HemophiliaA,HA)是一种遗传性出血性疾病,呈X染色体连锁隐性遗传,临床上主要表现为凝血因子Ⅷ(FⅧ)质或量的异常。
男性人群中,HA的发病率约为1/5000,而女性血友病患者极其罕见。我国血友病的患病率为2.73/100,000人口,其中HA占80%~85%。
关于我国血友病A的治疗方案
根据我国血友病A诊疗指南(2022年版),HA适用于三种治疗方案:代替治疗、非因子治疗和物理治疗。
替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂,难以获得上述药物时可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆等。
根据病情可在非因子治疗中,选用艾美赛珠单抗、去氨基-8-D-精氨酸加压素(DDAVP)、抗纤维蛋白溶解药物和止痛药物。
参考资料:
1.赛诺菲官网
2.每周1次!赛诺菲长效A型血友病疗法申请上市(天津友爱罕见病中心)
3.血友病A诊疗指南(2022年版)
4.其他公开资料

封面图来源:网络全球首款!血友病A“周制剂”获批上市!

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