全球首款!血友病A“周制剂”获批上市! 2023年2月24日 16:23 • 药时代汇编 • 阅读 815 创新药BD高阶研讨会【上海站】! 点击这里立刻报名! 2023年2月23日,赛诺菲宣布,FDA已批准ALTUVIIIO™(通用名efanesoctocog alfa)上市申请。 ALTUVIIIO是一种领先的、高持续的因子VIII替代疗法,适用于常规预防和按需治疗,以及成人和儿童血友病A的围手术期管理(手术)。 同时,ALTUVIIIO也是全球首款,每周给药一次(周制剂)的血友病A治疗方案,此前该药还获有FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药资格。 作为“周制剂”的ALTUVIIIO,在一周的大部分时间里,可以提供正常到接近正常的因子活性水平(超过40%),与先前的因子VIII预防相比,显著减少出血。 此次ALTUVIIIO的获批,是基于一项开放标签、多中心的III期研究(XTEND-1)数据。该研究纳入了159例12岁及以上患者,旨在评估ALTUVIIIO对既往接受过凝血因子VIII(FVIII)替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。 结果显示,在每周接受一次ALTUVIIIO预防性治疗的A组患者中,52周内中位年出血率(ABR)为0,平均ABR为0.71,达到了具有临床意义的出血预防的主要终点。 相较于先前预防性FVIII替代治疗,ALTUVIIIO在预防出血事件方面表现出优效性。 关于血友病A 血友病A(HemophiliaA,HA)是一种遗传性出血性疾病,呈X染色体连锁隐性遗传,临床上主要表现为凝血因子Ⅷ(FⅧ)质或量的异常。 男性人群中,HA的发病率约为1/5000,而女性血友病患者极其罕见。我国血友病的患病率为2.73/100,000人口,其中HA占80%~85%。 关于我国血友病A的治疗方案 根据我国血友病A诊疗指南(2022年版),HA适用于三种治疗方案:代替治疗、非因子治疗和物理治疗。 替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂,难以获得上述药物时可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆等。 根据病情可在非因子治疗中,选用艾美赛珠单抗、去氨基-8-D-精氨酸加压素(DDAVP)、抗纤维蛋白溶解药物和止痛药物。 参考资料: 1.赛诺菲官网 2.每周1次!赛诺菲长效A型血友病疗法申请上市(天津友爱罕见病中心) 3.血友病A诊疗指南(2022年版) 4.其他公开资料 封面图来源:网络 本篇文章来源于微信公众号: 药时代 发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权 赞 (0) 打赏 为好文打赏 支持药时代 共创新未来! 0 生成海报 1亿美元只抢到1个月时间,怎么看? 上一篇 2023年2月23日 14:13 Moderna 2022:新冠疫苗「凉了」,但还有别的机会 下一篇 2023年2月24日 16:23 相关推荐 药时代汇编 独家专访 | 2022年诺贝尔化学奖得主K. Barry Sharpless教授 2022年10月10日 7570 药时代汇编 药明康德再次发布公告! 2024年2月5日 6400 药时代汇编 国际版|医药行业“A司”到“Z司”,这些“名片”您认识多少? 2021年4月16日 9.4K1 药时代汇编 山德士1.7亿美元首付款与君实合作伙伴达成合作 2024年1月22日 5590 药时代汇编 重磅!辉瑞新冠口服药Paxlovid获得中国药监局附条件批准 2022年2月14日 5700 线上活动 年末至、药时代、谢同药、大放送! 2022年12月6日 3.0K0