FDA新举措!CDER启动新项目「加速罕见病治疗(ARC)项目」,优先考虑罕见病药物审批和规划

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FDA新举措!CDER启动新项目「加速罕见病治疗(ARC)项目」,优先考虑罕见病药物审批和规划

2022年5月10日,FDA药物评估和研究中心(CDER)宣布启动新的加速罕见病治疗(ARC)项目。FDA药物评价和研究中心(CDER)的团队和项目致力于克服这些障碍和促进治疗的发展。在美国的政府的激励措施和科学的进步下,该项目将推动非凡的罕见疾病药物的开发。

FDA将罕见病定义为在美国影响不到20万人的任何疾病。由于一些原因,其中的许多疾病几乎没有治疗方法。治疗大约7000种罕见疾病和病症的药物开发可能很复杂,原因有很多:

• 使用成熟的试验设计可能会有挑战。

• 如果对疾病的自然史了解有限,终点的选择可能是复杂的。

• 小患者群体可能使执行和解释罕见疾病临床试验变得困难。

通过科学和监管创新的参与,CDER的ARC项目将帮助支持为美国3000多万罕见疾病患开发和批准安全有效的治疗方案。在第一年,该项目将专注于加强与利益相关者的内部和外部伙伴关系,并将与外部专家合作,帮助确定罕见病药物开发挑战的解决方案。

 

CDER的ARC项目是做什么的?


CDER罕见病加速治疗(ARC)项目于2022年5月启动。CDER的ARC计划的愿景是加速和增加有效和安全的治疗方案的发展,解决罕见疾病患者未满足的需求

该项目利用CDER平台的专业知识和执行力,对CDER的罕见病活动提供宏观战略和协调。CDER的ARC项目由CDER中心主任办公室、新药办公室和转化科学办公室的领导管理。该项目由CDER的罕见病小组管理

罕见病团队主要职责:

• 协调发展CDER政策,罕见疾病的治疗的审查程序和培训。

• 协助外部发展护良好的科学,作为开发罕见疾病治疗方法的基础。

• 与外部和内部的罕见病利益相关者合作,促进罕见病治疗的发展。

• 与CDER的审查部门保持合作关系,以促进在罕见疾病的治疗审查的一致性和创新。

• 与国际监管机构合作,讨论和交流与罕见病相关的科学和监管信息。

 

近期,CDER都批准了哪些罕见病新药?


在过去十年左右的时间里,我们看到用于治疗罕见或“罕见”疾病的药物比例呈上升趋势。去年,CDER批准的50种新药中有26种——超过一半——是治疗孤儿病的

FDA新举措!CDER启动新项目「加速罕见病治疗(ARC)项目」,优先考虑罕见病药物审批和规划

进入2022年仅两个月,CDER就批准了四种用于肿瘤学和血液学领域罕见疾病患者的新药这些药物包括:

• 第一个治疗葡萄膜黑色素瘤(一种罕见的癌症,发生在眼睛的葡萄膜上)已经扩散到身体的其他部位或无法通过手术切除。

• 第一个治疗减少成人冷凝集素病(一种罕见的贫血)患者因溶血(红细胞破坏)而需要红细胞输血的疗法。

• 第一个治疗患有丙酮酸激酶缺乏症的成人贫血的疗法,丙酮酸激酶缺乏症是一种导致红细胞过早破坏的遗传性疾病。

• 一种用于中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化的成人的药物,这是一种罕见的骨髓疾病,血小板(凝血细胞)水平低。

 

CDER为罕见病做了哪些努力?


尽管取得了一些进展,但绝大多数罕见疾病治疗方法仍然没有得到批准。为此,CDER正在努力支持罕见病药物的开发。

CDER相信,数据共享对推进药物开发至关重要,特别是针对罕见疾病,将继续与关键路径研究所(critical Path Institute)开展重要的合作,开发罕见疾病治疗加速-数据和分析平台。该平台提供了一个数据库和中心,旨在促进现有患者级数据的安全共享,并鼓励新数据收集的标准化。它允许授权用户访问患者级临床数据,以更好地了解罕见病患者群体中的疾病进展和疾病异质性(或同一疾病患者之间的差异)。反过来,这可以为试验设计、终点选择和药物开发的其他重要考虑提供信息。 

此外,作为标准核心临床结果评估资助计划的一部分,CDER正在与受资人合作,开发公开可用的临床结果评估核心集,可用于临床试验的终点通过这个项目开发的一些评估包括身体功能,婴儿和幼儿的疼痛,以及神经发育障碍儿童的沟通。CDER还与密歇根大学的研究人员合作,开发针对小群体罕见疾病的创新试验设计

CDER对罕见疾病药物开发的未来持乐观态度,并期待着在新的CDER ARC项目下继续这项重要的工作,与患者、护理人员、倡导团体、学术界、工业界和其他合作伙伴一起,解决患有罕见疾病的患者及其家庭严重未满足的医疗需求。

 

参考资料:
1、FDA官网

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