运筹帷幄，把握全球药物研发趋势！精鼎医药学术论坛圆满落幕

郑唯玲女士

精鼎医药高级副总裁，亚太区企业战略负责人兼大中华区负责人

郑子川先生

Health Advances副总裁

在演讲中，Health Advances副总裁郑子川先生就以下四个方面进行了详细阐述：当前中国创新药物格局的演变、下一轮制药资产趋势、制药行业资产优先级排序以及战略合作策略。

郑子川先生指出，中国研发管线规模在过去十年间实现了显著增长，从仅为美国的十分之一发展到2024年达到其三分之二的规模，年复合增长率近30%。这一成就主要得益于海归人才、资本市场和庞大内需市场的三重驱动。其中，抗体药物偶联物（ADC）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）两个领域表现尤为突出。

关于资产优先级管理，郑子川先生建议企业采用两步评估流程。第一步是初期筛选，重点关注市场机遇、开发路径、科学依据和战略重点；第二步是深度评估，聚焦市场验证、临床试验设计、竞争格局以及SWOT分析。他并表示, 根据其过往工作经验，产品临近上市时的竞争态势往往与早期预测存在显著差异。

在总结环节，郑子川先生表示中国生物医药产业的创新具有独特性，因为其兼具市场规模、定价体系、人才储备（海归+本土）和政策连贯性四大优势。他提到，日本90年代的经验表明，企业需要平衡本土与国际视野。中国企业的全球化视野正推动ADC、GLP-1等领域的突破。未来五年，随着多款重磅药物专利到期及生物类似药大规模入场，行业将面临双重变局：一方面，仿制药冲击的竞争风险；另一方面，这也将创造降本增效与提升患者可及性的战略机遇。

Gwyn Bebb 博士

精鼎医药高级副总裁兼肿瘤治疗领域全球负责人

在演讲中，精鼎医药高级副总裁兼肿瘤治疗领域全球负责人Gwyn Bebb博士就放射性药物的新兴机遇与挑战、肿瘤学中的新研究设计——从篮式试验、适应性试验和伞式试验到“Project Pragmatica”，及肿瘤学研究中生物标志物的应用这三个方面进行了深入阐述。

Bebb 博士指出，根据精鼎医药最新数据，2024年肿瘤临床试验呈现回升态势，新药试验启动数量较前两年有明显增长。值得关注的是，业内目前对放射性药物领域抱有较高期待，认为凭借放射性药物在前列腺癌治疗中表现出的治疗潜力、生产工艺的革新、监管体系的逐步完善以及诊疗一体化理念的落实，预计2026年将有5款新放射性疗法问世，全球市场规模在2023-2029年间有望翻番。然而，考虑到高昂的研发成本、复杂的生产工艺、特殊的物流要求，以及医疗机构需具备特殊的资质等因素，放射性药物开发仍面临诸多独特挑战。但通过系统的规划与布局，这些挑战有望被逐一攻克，例如建立可靠的供应商网络、完善供应链管理、组建具备前瞻性思维的协作团队以及研究中心评估等。

在演讲的结尾部分，Bebb博士还分别介绍了FDA正在推动的实用性临床试验项目，以及生物标志物在精准肿瘤学中的核心作用。针对生物标志物，Bebb博士总结道，生物标志物是精准肿瘤学的基石，其应用范围持续扩展。目前，抗体药物偶联物（ADC）正在重塑生物标志物市场格局。如何运用标志物数据优化试验设计，将是推动药物研发的关键所在。

在演讲中，精鼎医药高级副总裁、欧洲法规战略负责人Sinan Sarac博士深入剖析了联合临床评估（JCA），其内容涵盖JCA概述、JCA的时间线、以及从申办方角度对JCA的关键且必要的考量。

Sarac博士指出，JCA的核心要义在于将卫生技术评估（HTA）流程前置，使其与欧洲药品管理局（EMA）的药品审批流程同步推进。自今年1月12日起，这一机制已正式对肿瘤药、细胞与基因疗法以及医疗器械生效。在传统的审批模式下，企业通常先获取EMA的批准，随后再与支付方展开协商。然而，这种模式往往导致一种吊诡现象的出现，例如，基于单臂试验响应率所获得的“重大治疗优势”加速批准，却因缺乏总生存期（OS）或无进展生存期（PFS）数据而受到卫生补偿机构的质疑。如今，JCA要求药监机构与支付方实时共享评估信息。虽然支付方无权否决EMA的批准，但他们的质询必然会对审评员的判断产生影响。

Sarac博士强调，JCA已成为不可逆的趋势。其标准化评估虽在一定程度上增加了前期工作量，但能有效避免各国重复评审，从而提高审批效率。唯有将报销证据生成融入早期研发策略的企业，才能在欧洲市场获得最大收益。他提醒大家：“你们应该追求全面目标，不满足于局部成果。”

在演讲中，精鼎医药技术及研发战略咨询副总裁宋鹏飞博士围绕“抗癌药物开发的FDA视角”，对FDA的Project Optimus项目及其对放射性肿瘤药物开发的适用性进行了深入解读，并探讨了应对当前FDA巨大不确定性的措施。

宋鹏飞博士指出，FDA的Project Optimus项目要求的最优剂量意味着“不能更多，也不能更少”，这是每一个抗癌药物必须解决的问题，而非可选项。宋博士通过实例分析，指出肿瘤放射性药物剂量选择面临的三大挑战：1）长期毒性监测的必要性；2）传统基于外照射放疗（EBRT）的剂量上限可能低估最佳剂量；3）需结合药代动力学/药效学（PK/PD）与放射性药物独特的剂量测定（Dosimetry）数据。

宋博士建议，应先用EBRT确定一个安全剂量上限，再根据实际临床数据修改方案，逐步探索更高剂量。最终在有效剂量范围内挑选两个剂量，并通过随机对照研究进一步优化剂量，从而消除残余的不确定性。抗癌药研发的关键在于向FDA展示数据驱动的决策过程，并展示在剂量优化方面的不懈努力。

对于FDA目前的巨大不确定性，宋博士给大家带来了安慰：尽管目前FDA正经历大裁员和部门重组，肿瘤卓越中心（OCE）主任Richard Pazdur的领导力和整个评审团队保持稳定。最新ODAC会议也显示，但抗癌药的审评标准并未松动。精鼎医药团队将密切关注FDA政策变化中的“变与不变”，助力企业度过这段不确定时期。

在问答环节，精鼎医药商务发展部副总裁郑世春先生作为主持人，分别就上述三位嘉宾的演讲主题提出了疑问。其中，Bebb博士再次强调，放射性药物确实是极具潜力的重磅药物，且其最终治疗效果的显著变化正推动该平台的生产流程、供应链管理等环节逐步优化。 Sarac博士则就欧盟临床试验法规（CTR）实施后，全球临床研究中因监管查询（regulatory queries）导致研究进程停滞的问题给出了具体意见，表示提前与监管机构达成共识（尤其在关键研究设计阶段）是避免反复查询、加速审批的核心。宋鹏飞博士则表示，回填剂量的核心逻辑是 “先确认安全，再反向验证疗效”，通过回填所观测的实际数据来动态调整剂量探索策略，最大化试验信息的科学和临床价值。此外，三位专家还细心解答了现场观众的其它问题。

在演讲中，精鼎医药项目管理部高级总监郑菡女士深入探讨了开展MRCT面临的关键挑战、中国启动MRCT的路线图策略规划、国际MRCT的运营布局关键点与执行中的考量，以及篮式设计研究与早期阶段研究案例分析等四个方面。

郑菡女士指出，产品出海本身是一项极为复杂且庞大的工程。若想让一款药物成功在海外上市，设计出成功的药物分子仅仅是万里长征的第一步。目前，MRCT临床试验面临多重挑战，包括但不限于：成功完成概念验证、确认最佳方案设计、确定正确的开发和上市后路径、应对复杂的融资环境和有限的资源、深入了解产品的竞争格局，以及应对监管和报销所面临的大政策环境等。启动MRCT时，需要综合考虑最终的商业目标（短期和长期）、与CDE/FDA/EMA等监管机构的战略沟通、受试者在国家及地区间的分配，以及中国与美国及其他国家的临床治疗现状等因素。

郑菡女士还从运营布局的几个关键点出发，阐述了如何有效规划MRCT，包括如何组建高效的团队、国家及中心的选择、时间线规划和患者招募策略等。在演讲的最后，郑菡女士通过两个具体案例，再次向在场的嘉宾展示了精鼎医药在协助中国产品出海以及成功执行MRCT中所发挥的重要作用。

在演讲中，精鼎医药可行性分析及策略发展部亚太区副总监陈袁星女士以“国家选择策略和关键考虑因素”为议题，结合具体案例分析进行了详细讲解。

陈袁星女士指出，国家选择的核心考量通常涵盖法规需求、费用、启动速度、入组能力、目标市场、数据质量等多个方面，而非单一因素驱动。例如，需要考虑在该国执行临床试验是否存在潜在法规风险，从而影响试验的及时启动或完成。同时，还需考虑方案设计与当地医学实践的适配性；对于一些特殊药物类型，如基因疗法或放射性药物治疗，更要考虑该国在对应药物/疗法审批中是否需要额外审核流程。

在精鼎医药，我们拥有丰富的第三方数据库、当地注册网络、真实世界数据库,以及精鼎医药的研究中心数据平台等资源，用于获取各个国家及研究中心的信息和数据。此外，我们还会对研究者和患者进行调研和访谈，以获取他们对试验方案设计或执行的建议。我们希望未来能继续利用精鼎医药强大的数据资源，更好地进行方案优化及规划整个临床试验，赋能更多合作伙伴。

在本环节中，精鼎医药总监，亚太区医学写作负责人朱兰女士以及精鼎医药医学写作技术顾问Mati Kargren先生就“医学写作服务技术概况”、“典型临床监管类文件（如临床研究方案CSP和临床研究报告CSR）在AI及自动化等技术开发路径的考量”，以及“案例研究：使用生成式AI进行结构化内容创作（SCA）”这三个议题展开了深入演讲。

朱兰女士指出，目前精鼎医药正重点推进两大技术方向：1）机器人流程自动化（RPA）处理重复性工作；2）生成式AI整合分析海量文献数据以支持决策。展望未来，公司将聚焦临床研究的关键环节，特别是研究启动阶段以及临床监管领域的数据完整性保障。最终目标是将AI技术推广至全业务链条，涵盖后台支持部门，实现运营效率的全面提升。

Kargren先生则以具体案例为切入点，深入阐述了结构化内容创作（SCA）和生成式AI之间的关系及具体使用。他提到，精鼎医药自2022年起着手构建自身的临床监管内容知识库，可灵活组合生成CSR/CSR等不同类型的监管类文件，并根据研究阶段和适应症智能匹配对应术语库。值得一提的是，目前其生成式AI内容准确率已经高达80%。

【通过AI提高药物安全性：药物警戒的当前应用与未来展望】

在会议的最后，现场观众就就AI技术现存的问题与挑战向两位嘉宾进行了提问。其中王轶先生强调，精鼎医药自有的AI云平台由内部团队自主开发并在精鼎医药内部系统运行管理，可确保客户数据安全，并指出AI技术的应用并非取代人力，而是通过角色转化提升效率。并举例说明，随着药物开发流程加速，AI帮助团队应对数据激增的挑战，呼吁从业人员积极适应技术变革。此外，针对国际多中心试验的IB统一性问题，主持人表示将后续跟进解答。会议在热烈的讨论氛围中圆满结束。

作为全球知名的合同研究组织（CRO）之一，精鼎医药致力于为客户提供一站式的I至IV期临床开发服务，以期将拯救生命的疗法更快带给患者。凭借在临床、法规和治疗领域所积累的专业能力，我们全球24000多名专业人才团队与生物制药行业的领导者、新兴创新公司和临床研究中心建立了广泛合作；并在“以患者为中心”理念的指引下帮助客户设计和交付临床试验，提升临床研究的可及性和患者参与度，致力于使临床试验成为世界各地更多患者的治疗选择。

我们在过去40年中所积累的丰富行业知识以及获得的良好业绩让我们得以不断推动整个行业向前发展，并将临床研究推向医疗行业复杂领域。与此同时，我们的创新生态系统还为临床研究各阶段效率的提升提供了更优的解决方案。我们拥有一流的专业人才、深厚的行业洞察以及卓越的运营能力；我们的使命是用心工作每一天，尊重患者，并不断地从他们的经验中学习，从而让每一个临床研究都能为患者带来有意义的改变。