2022年4月25日，Arrowhead Pharmaceuticals（简称“Arrowhead”）宣布，它已与 Vivo Capital（简称“Vivo”） 成立合资企业 Visirna Therapeutics（简称“Visirna”），以扩大创新药物在大中华区的业务范围。Visirna 获得独家许可，可在中国大陆、香港、澳门和台湾开发和商业化四种未公开的针对心血管和代谢疾病的研究性 RNAi 疗法。Visirna 将全权负责许可产品在许可地区的临床开发和商业化。Arrowhead 有资格获得许可地区内商业产品净销售额的特许权使用费。Vivo将为 Visirna 提供了 6000 万美元的初始资金，利用其在大中华区的关系网络支持 Visirna，特别是为Visirna 招募领导团队，并积极参与该地区的企业发展、临床和监管战略。
“大中华区是全球医药产品的重要地区，特别是治疗心血管和代谢疾病的药物。我们相信，尽快有效地为中国患者提供重要新药的最佳方式是拥有一个专门的机构，拥有自己的管理和开发人员，他们了解并专注于中国临床、监管和商业环境。我们相信，这种模式将使我们最大限度地提高 Arrowhead 关键资产的价值，同时不会失去对核心业务机会的关注，”Arrowhead总裁兼首席执行官 Christopher Anzalone 博士说。Arrowhead 还获得了任命 Visirna 董事会成员的权利。Visirna 总部将设在上海，目前正在招聘管理和开发人员。
Vivo 成立于 1996 年，是一家全球领先的医疗保健投资公司，在风险投资、成长股权、收购和上市股票方面拥有多元化、多基金的投资平台。该公司管理着约 64 亿美元的资产，并已投资全球 290 多家上市和私营公司。Vivo 团队总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托，在亚洲设有办事处，由 50 多名多学科专业人士组成。Vivo 投资领域涉及生物技术、制药、医疗设备和医疗保健服务，重点关注全球医疗保健市场。
Arrowhead 是专注于siRNA 的领军企业，开发通过沉默引起顽固性疾病的基因来治疗顽固性疾病的药物，使用广泛的 RNA 化学组合和有效的递送模式，触发 RNA 干扰机制，以诱导靶基因的快速、深度和持久的敲低。经过十多年的基于 RNAi 的疗法的研究，Arrowhead 基于专有技术、广泛的基础知识产权许可和广泛的科学专业知识，建立了一个强大且多功能的药物发现和开发平台，其特有的TRiM 平台利用配体介导的递送，旨在实现组织特异性靶向，同时结构简单。
Arrowhead的研发管线
TRiM 平台包含一个高效的RNA 触发器，需要根据每种候选药物优化以下组件：高亲和力靶向配体；各种接头和化学物质；增强药代动力学的结构；具有序列特异性稳定化学的高效 RNAi 触发器。使用 TRiM 平台开发的治疗药物具有几个优点：简化制造并降低成本；多种给药途径；提高安全性的潜力，因为来自较小分子的代谢物较少，从而降低了细胞内积聚的风险。该平台使公司能够快速、经济高效地开发有效的新疗法，相对于传统方法具有更低的风险。
RNA 干扰（RNAi） 是一种存在于活细胞中的机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。它的发现是生物学中最重要的进展之一，获得了 2006 年的诺贝尔奖。RNAi 的短寡核苷酸分子能够触发沉默基因表达并调节蛋白质的产生，在疾病疗法的开发中具有多种潜在的优势，包括以高特异性靶向广泛的基因和蛋白质的能力，能够应用于传统小分子和生物疗法无法治疗的疾病领域。
目前，小核酸药物行业整体具有较高景气度、良好竞争格局、较大潜在市场规模的特性，行业具有较多机会：1）理论上可以靶向任何基因，伴随技术持续进步，具有涵盖所有疾病领域的潜力；2）相比现有的小分子和抗体药物具有长效、高效和设计简单等优势，有望能够取代现有疗法，实现治标治本；3）具有较高技术和专利壁垒，因此行业竞争格局较好，玩家相对较少，且具有先发优势。ASO和siRNA目前是小核酸药物领域的热点赛道，siRNA 虽然起步相比ASO 较晚，但凭借其更高的效率和长效性吸引了更多企业的关注。目前全球已获批小核酸药物共14款，包含4款siRNA，9款ASO，1款Aptamer。
全球获批的小核酸药物
考虑到小核酸药物的设计和开发不会受限于蛋白质的可成药性及靶点的发现，未来随着递送系统和修饰技术的持续进步，小核酸药物有望涵盖更广的适应症及取代部分现有疗法，潜在市场规模十分广阔。根据灼识咨询数据，预计到2025 年全球小核酸药物销售额将突破100 亿美元，其中RNAi 疗法到2025 年预计将达到45 亿美元，复合增速达到66%。
与全球相比，目前国内的小核酸行业仍处于发展初期，但由于国内患者群体基数较大、需求较多，伴随小核酸药物开发的持续推进，技术逐步成熟，我国小核酸市场有望迎来快速发展。目前国内的代表小核酸企业包括瑞博生物、圣诺生物、吉玛基因、中美瑞康等。相信随着Visirna 的加入，国内小核酸市场将焕发新活力！
参考资料
1、Arrowhead官网
2、平安证券
3、光大证券
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