FDA Pazdur主任 | 美国抗癌激荡50年！

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FDA Pazdur主任 | 美国抗癌激荡50年！

Rick Pazdur医学博士（图片来源：FDA）

药时代关注美国FDA肿瘤卓越中心 (OCE) 主任和肿瘤疾病办公室 (OOD) 代理主任Richard Pazdur医学博士已经很久了，发表了多篇文章，受到广大同药们的关注和转载。其中，关于信达/礼来联合开发的PD-1单抗信迪利的ODAC会议的报道，更是将这位FDA主任推到了风口浪尖之上。

今天，我们分享Pazdur主任为了纪念美国国家癌症法案 (NCA) 发表50周年而撰写的一篇文章，《50 Years of Progress in Treating Patients with Cancer》，与关注药时代的广大朋友们共勉。药时代编译，稍加调整。水平时间有限，疏漏错误难免，欢迎批评指正！

今年，美国国家癌症研究所 (NCI)、FDA肿瘤学卓越中心（OCE）和更广泛的肿瘤学界正在纪念1971年发表的美国国家癌症法案 (National Cancer Act，NCA) 50 周年。这项史无前例的立法进一步加强了美国对支持癌症研究和药物开发的承诺。该法案授予NCI新的权力，使得NCI支持的癌症中心遍布全国，让最新的疗法和临床试验在空间上更加靠近民众。新的资金支持了创新性科学研究，这些研究导致了人类对癌症生物学的深入了解，最终刺激了50年前甚至无法想象的疗法的大幅度发展。

1971年，我高中毕业一年后的那一年，美国只有少数FDA批准的癌症治疗方法。当时被诊断出患有癌症的两个人中只有一个存活了五年或更长。当我在1979年开始我的医学生涯时，大约有35种药物可用于治疗癌症，而且主要是不太有效且通常具有很大风险的化学疗法。

在二十世纪七十年代和八十年代，超声、计算机断层扫描、磁共振成像和正电子发射断层扫描等医学成像技术的进步使得对患者体内的观察更加清晰，从而可以准确测量肿瘤的缩小幅度和速度。这些进展让人们更好地了解了疗法是否有效性。

但科学家们并未止步于此，而是更深入地研究了人类基因组和可能导致癌症的肿瘤细胞变化。1990年，美国国立卫生研究院 (NIH) 启动了人类基因组计划（Human Genome Project），并于2003年完成了该参考基因组的绘制。1997年，NCI启动了癌症基因组解剖计划（Cancer Genome Anatomy Project），以开发正常基因组、癌前基因组和癌变基因组的在线数据库。

有了这些大型项目，再加上2000年代初世界各地的研究人员进行的基础科学研究，我们现在可以确定个体患者肿瘤的分子特征，从而进行特定的靶向治疗。肿瘤测序技术的进步使我们能够深入了解患者肿瘤的基因组成，以识别突变并定制治疗方案。基于分子亚型，癌症的类型的定义越来越细化，使得靶向疗法专注于肿瘤的特定基因改变，并阻断肿瘤生长所依赖的分子通路。靶向治疗提高了几种癌症患者的生存率，包括慢性髓性白血病、B细胞淋巴瘤、HER2阳性晚期乳腺癌和非小细胞肺癌。

现在我们正处于免疫疗法的时代。这些疗法训练免疫系统识别和攻击癌细胞。一些对其它疗法没有反应的癌症正被免疫疗法成功治疗。在过去的四年中，FDA批准了针对各种白血病和淋巴瘤的真正个性化CAR-T疗法。这些疗法是为每位患者量身定制的，方法是抽取患者的T细胞（一种免疫系统细胞），对细胞进行基因改造以识别特定抗原，在实验室中培养细胞，然后将这些细胞输回患者体内以刺激免疫系统攻击癌细胞。

自从我加入FDA以来，在过去的这短短22年里，FDA已经批准了150多款新的分子实体来治疗癌症。部分归功于这些治疗进展，今天美国有超过1400万癌症幸存者，超过三分之二的被诊断的癌症患者将存活5 年或更长。

没有人愿意穿越半个世纪而回到那个使用缺乏选择性的化疗、低反应率和高毒性的时代。在过去的50年里，癌症治疗取得了长足的进步，但我们的工作当然还在继续。在FDA，我们期待与患者、行业、联邦政府和其他利益相关者合作，开发更多更好的药物，最终挽救癌症患者的生命，改善他们的生活。

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自1999年履职FDA以来，Pazdur博士一直致力于改善肿瘤新药的开发。20多年来，初心未改。

“自我1979年参加工作以来，总共也就30、40种肿瘤药物获批。今时不同往日，现在FDA每年都能批准14到16个新分子实体。肿瘤领域的药物开发开启了‘井喷模式’，肿瘤领域的药物开发约占全球药物开发的40%。不仅数量多，而且效果也很好，大约有一半是突破性的治疗药物。这些药物在治疗骨髓瘤、黑色素瘤和肺癌等疾病方面取得了重大进展。”

肿瘤学卓越中心的职能是进一步加强FDA对用于诊断、治疗和预防癌症以及用于血液病和医学成像的药物、治疗性生物制品的审查。自2005年FDA肿瘤学卓越中心成立以来，Pazdur博士一直担任该中心的创始主任。多年以来，人们形成了这样一个共识：FDA肿瘤老大Pazdur博士为许多肿瘤药物的成功开发铺平了道路。

2022年2月18日，Pazdur主任又发了一篇重要的文章，《Reexamination of Patient Autonomy and Prior Therapies in Oncology Clinical Trial Eligibility Criteria》，再次探讨了肿瘤临床试验入组资格标准，以及患者是否应当在医生指导下对入组临床试验拥有自主决定权，而不拘泥于“资格标准”。

而就在前几天，Richard Pazdur博士在接受FierceBiotech采访时透露，FDA准备今年年底推出一个鼓励肿瘤早期治疗药物加速审批的新计划、叫做Project FrontRunner，这个计划准备鼓励用随机对照试验的非生存数据（即所谓的代替终点、surrogate endpoints）上市申请。Pazdur博士没有公布太多细节，但与现在晚期肿瘤治疗的加速审批（Accelerated Approval）允许使用单臂试验数据进行上市申请不同，早期药物的加速审批虽然可以用非OS数据，但必须是对照试验数据。

FDA准备推出「肿瘤早期治疗药物」加速审批的新计划，鼓励使用替代终点

作为该中心的主任，Pazdur博士还负责监督与国家癌症研究所以及与其他癌症组织正在进行的合作。著名的Project Orbis计划是Pazdur博士一手领导的又一个备受全球业界关注的重要计划，旨在加强全球监管机构之间就同步批准新药上市方面的合作。

中国加入Project Orbis，您支持吗？欢迎投票！附：一文读懂Project Orbis

下面这张照片给我们留下了很深的印象。在2018年11月的FDA-ASCO研究员日中，Pazdur博士与FDA医学肿瘤学家和美国临床肿瘤学会研究员们自拍合影。大家都露出了开心的笑容~~。

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