直击两大恶性肿瘤，这一传奇靶向药的研发迎来新指示！

近日，为鼓励新药研发，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《西妥昔单抗注射液生物类似药临床试验设计指导原则（试行）》。

西妥昔单抗注射液生物类似药临床试验设计指导原则（试行）.pdf

西妥昔单抗跃入医药市场已经近20年，应用于中国临床治疗已经17年，直击两大恶性肿瘤！

西妥昔单抗是全球首个靶向人表皮生长因子受体（Epidermal Growth Factor Receptor，EGFR）的免疫球蛋白 G1（IgG1）亚型的人鼠嵌合型单克隆抗体，可特异性结合EGFR，阻断磷酸化和受体相关激酶的激活以及后续的信号传导通路，从而减少肿瘤细胞对正常细胞的侵袭、阻碍肿瘤扩散到新的部位。2003年西妥昔单抗首次在瑞士获准用于治疗结直肠癌，随后2004年在欧盟和美国上市，2005年在中国获批上市，目前已在超过100个国家获得批准上市，用于治疗RAS野生型转移性结直肠癌和头颈部鳞状细胞癌。

图一：西妥昔单抗的研发进展（CPM新药研发监测数据库）

结直肠癌和头颈部鳞癌是都是常见的恶性肿瘤。据世界卫生组织国际癌症研究机构发布的全球最新癌症负担数据统计，结直肠癌在全球新发癌症跃至第三，中国结直肠癌患者占全球30%以上。且结直肠癌的病因复杂，与遗传、饮食等因素密切相关，给治疗带来一定的挑战。2020年全球头颈部鳞状细胞癌新患病人数逾80万例，头颈癌的发病率和死亡率在中国排前十，由于其解剖位置特殊、类型复杂多样，对患者外貌和基本生理功能、感觉功能、语言功能都会产生较大的破坏，增加了治疗的难度，严重影响患者的生活质量。

西妥昔单抗的出现给这两大恶性肿瘤患者带来了福音！在中国，2003年默克公司的西妥昔被批准用于治疗结直肠癌治疗，2020年国家药监局批准默克公司的西妥昔单抗与铂类和氟尿嘧啶化疗联合用于一线治疗复发和或转移性头颈部鳞状细胞癌的新适应症，填补了此前临床治疗空白。一知名中国临床肿瘤学会头颈部肿瘤专家曾表示，“西妥昔单抗作为一线治疗方案获批，对中国头颈部鳞癌治疗是一个重大突破，意味着中国患者终于有新的治疗方案可供选择，用以改善生存和提高生活质量。”

基于西妥昔巨大的临床治疗价值和社会价值，西妥昔两大适应症依次纳入国家医保目录。西妥昔2018年用于治疗结直肠癌的适应症纳入国家医保乙类范围，2021年用于治疗头颈部鳞状细胞癌的适应症首次纳入医保目录。2018年，经过3个多月的谈判，共有17种抗癌药进入医保，最高降幅71%，平均降幅56.7%，西妥昔单抗价格全球最低（西妥昔单抗注射液由谈判前的4200元左右降到1295元）。由此，传奇药平民化，为我国两大恶性肿瘤患者带来更加亲民的治疗选择。国家医保的准入大幅提升西妥昔的可及性，为患者家庭减轻了经济压力，也减轻了患者因经济负担能力而不得不放弃或贻误药物治疗的可能。

受西妥昔适应症扩大、两大肿瘤患病率不断增加以及纳入医保目录等因素的影响，近十年来，西妥昔的市场占有率逐年上升，纳入医保后19年出现跨越式增长。以下为2012年至今，德国默克公司的西妥昔单抗中国样本医院销售数据。

图2：西妥昔单抗近年销售情况（PDB药物综合数据库）

西妥昔纳入国家医保，彰显了国家对抗肿瘤创新药的支持和鼓励力度。目前西妥昔单抗全球专利已经到期，国内有多家企业正在研发其生物类似药，尚未有生物类似药获得批准。为更好推动生物类似药的开发，在原国家食品药品监督管理总局已发布的《生物类似药研发与评价技术指导原则（试行）》基础上，结合西妥昔单抗的特点，国家药监局撰写了《西妥昔单抗注射液生物类似药临床试验设计指导原则（试行）》，重点探讨当前普遍关注的临床研究策略和临床试验设计问题，以期为国内西妥昔单抗生物类似药的临床研发提供参考。

近年来，靶向药物和免疫药物的迅速研发，使肿瘤治疗的选择越来越多，在人类战胜癌症的斗争中功不可没。相对于传统的化学治疗，靶向药物治疗可以避免不分青红皂白狂轰烂炸，从而有的放矢精准定向清除肿瘤细胞，避免了好坏细胞通杀的弊病。

以西妥昔单抗为代表的许多靶向药是很多癌症病人的救命药！当前，国家正在加大靶向生物类似药创新研究，一方面进一步增加癌症治疗选择的多样性，另一方面增加药物的可及性和可负担性。规范临床试验、加快审评审批、纳入医保等是国家从顶层设计层面打出的一套组合拳，旨在打通一条从研发、到生产、再到使用的全链条药物创新模式。

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