前FDA明星局长Scott Gottlieb批评美国医保CMS缺乏专业知识渤健Aduhelm争执又出新剧情

（图片来源：FDA）

自获批以来，渤健（Biogen）及其阿尔茨海默病新药Aduhelm一直处于激烈争论的漩涡之中。药时代做了连续的报道。本以为随着新年开启，Aduhelm争论将逐渐消停，最终尘埃落定，由后人评说。谁曾想，“你方唱罢，我方登场”，新角色和新剧情不断涌现，这一次还是一位中国制药界熟知的重要人物，一位“老朋友”。

美国当地时间2022年1月27日上午，前FDA局长、辉瑞现任董事会成员Scott Gottlieb医学博士对美国医保与医助服务中心（Centers for Medicare and Medicaid Services，简称CMS）发起抨击，批评该机构的决策有缺陷，对渤健Aduhelm的决定不仅使阿尔茨海默病新药研发陷入困境，而且可能为FDA的一个重磅政策（加速审评），树立了反面教材和案例。

Gottlieb博士在2003-2005年曾担任CMS高级顾问，在2017年至2019年期间担任FDA局长，因为出色的工作在美国及全球受到业界的尊敬。2019年3月，他提出将于1个月内辞职，令美国及世界感到颇为震惊。

2022年1月27日，Gottlieb博士与BioCentury的Steve Usdin进行了深入细致的讨论，话题围绕CMS的决定如何给患者带来很多障碍，对阿尔茨海默病以外的加速批准带来的可能影响，甚至进一步模糊了FDA和CMS之间的权力界限。

关于加速批准，Gottlieb博士进一步阐述了他的观点，强调CMS“正在以药物获得的是常规批准还是加速批准作为药物承保与否的基础”这一新问题。

CMS表示Aduhelm在临床试验中对认知的改变程度不足以支持其获批，那么什么样的效果值得批准呢？

这是Gottlieb的下一个观点。在Gottlieb看来，由于没有人知道那条分界线在哪里，它使整个阿尔茨海默病领域的药物开发处于不确定状态。

Mark McClellan

Gottlieb先生的评论与本周早些时候由另一位前FDA局长Mark McClellan教授管理的杜克大学马戈利斯卫生政策中心（Duke’s Margolis Center for Health Policy）发布的评论相呼应。

该中心直言不讳地问CMS：“CMS能否阐明一款特定抗体药物获得更广泛承保需要哪些证据？”

行业组织PhRMA还认为，在CMS授权的试验中，一些患者接受安慰剂（付费接受安慰剂）而不是FDA批准的药物，背后的伦理是否行得通。

“没有人知道CMS做医保决定时认知改善的客观衡量标准是什么。”

Gottlieb博士继续批评CMS，称这个在华盛顿的一个由八名医生组成的单一机构是有问题的，这些医生在他们正在裁决的领域没有专业知识，却要做出约束整个市场的决定。因为每个私人支付方最终都会将自己的决定与CMS的决定挂钩。

但美国许多人，包括医生、专家，都力挺CMS提出的国家医保决定草案（NCD），认为它是CMS的坚实举措，坚称渤健仍未在试验中确认Aduhelm具有临床益处，因此该药物尚不值得被广泛报销。

南加州大学加利福尼亚州阿尔茨海默病中心主任Lon Schneider教授此前告诉 Endpoints，国家医保决定草案影响范围非常大，因为CMS还告诉礼来，FDA可能会给该公司的阿尔茨海默病新药Donanemab加速批准或突破性疗法资格，但CMS将等待看到积极的试验结果。

2020年底，11名成员组成的咨询委员会几乎全票反对FDA批准Aduhelm，出人意料的是FDA置之不顾，并在去年6月批准了Aduhelm。这引发了激烈的批评，并导致CMS计划对患者的报销限定在临床试验范围，这个决定最早将于今年4月做出。渤健表达了强烈反对，并且争取在今年4月做出最终裁决之前说服CMS改变其态度。

罗氏的Gantenerumab、礼来的Donanemab与渤健公司Aduhelm具有相同的靶点和相同的作用机理。因此，有关CMS对Aduhelm做出的任何决定对礼来和罗氏来说都至关重要。

目前这场“大戏”的角色已经非常多，FDA、渤健、美国医保、患者组织、专家协会、美国国会、两位前FDA局长。。。曲终人散之际，阿尔茨海默病患者的利益和命运才是最重要的。“以患者为中心，以临床价值为导向”是放之四海而皆准的真理。这场论战以患者的利益作为出发点，也希望能以患者的利益作为终点画上圆满的句号。

药时代将继续关注，跟踪报道。

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