毕井泉:新药研发九死一生,高风险应有高回报

毕井泉:新药研发九死一生,高风险应有高回报
来源:财健道(ID:ArtofWealthandHealth)
毕井泉:新药研发九死一生,高风险应有高回报
“如果政策机制不能鼓励创新,最后受影响最大的,还是无药可医的患者。”
12月22日,北京大学全球健康发展研究院成立一周年之际,“北京大学全球健康发展论坛2021”在北大中关新园举办。
在这场观点交织、思想碰撞的全球化飨宴上,十二届全国政协副主席韩启德,澳大利亚原总理陆克文等中外重量级嘉宾,展开了为期一天的头脑风暴。全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长、原国家食品药品监督管理总局局长毕井泉亦出席论坛并发言。
从创新药定价、产业投资回报到新药研发动力等,毕井泉道出当下医药人最焦虑也最关注的问题,并对药品监管、商保制度建立和跨部门合作等多个医药产业发展的关键要害,提出了建议。
此次论坛的开幕式主持人,北京大学国家发展研究院博雅特聘教授、北大全球健康发展研究院院长刘国恩也在现场评价道:“在担任中国食品药品监督管理总局局长期间,毕井泉先生为中国的医药监管体制改革做出了巨大贡献,让我们现在可以更好地对标国际标准,帮助我们在健康卫生政策和医保政策方面,做出诸多重要优化,更帮助我国的生物医药行业,取得了更好的发展。”
毕井泉:新药研发九死一生,高风险应有高回报
下为毕井泉发言全文,财健道做了不变原意的编辑:

01


变革下的中国新药产业

今天,我想谈谈如何看待中国的生物医药产业。

生物医药是造福于人类健康的伟大事业,也是永远不会过时的朝阳产业,为生物医药产业发展创造一个良好的体制和政策环境,这既是满足人民群众健康的需要,也是生物医药企业共同的呼声。
2015年以来,在党中央、国务院的坚强领导下,我们以解决审评积压为突破口,开展了包括核查药品临床试验数据,提高审批标准,简化审批程序,实行上市许可持有人制度,推进仿制药疗效一致性评价,加强以临床为核心的审批能力建设,建立药品专利补偿和链接制度等一系列改革,并加入了ICH(国际人用药品注册技术协调会)。
一系列鼓励药品创新的体制机制变革,提高了药品和医疗器械审批的效率,激发了生物医药创新和投资的积极性。香港证券市场和内地科创板对未盈利企业的开放,使诸多这类生物医药公司的上市成为可能,为生物医药产业创新增添了强大动力。
如今,生物医药已经成为科学家创业、投资人追捧的热点,成为地方经济发展的重点关注领域。在“十三五”期间,中国批准上市的新药数量占到全球的14.8%,本土企业在研新药数量占全球的32.3%,2021年中国新启动的核心临床试验已经过欧盟,仅次于美国。
2015年以来中国生物医药产业累计融资超过1.5万亿元人民币。中国发展生物医药,有人口多、市场规模大、临床试验成本低、选择受试者相对容易的优势。但也存在基础研究薄弱、居民收入水平低、市场承受能力有限等劣势。
在中国,做创新药不容易,养创新药更不容易。
在我国药物发展的历史上,曾经出现过屠呦呦等著名的科学家,取得过举世瞩目的科研成果,这些都是我们引以为自豪的榜样。
但是在总体上,我国的生物医药创新起步比较晚,近几年批准上市的创新药绝大部分属于跟随式、引进式创新,新靶点、新化合物、新作用机理的原创新药寥若晨星,即使这样,这也是历史上的进步。我们把跟随式、引进式创新做到同类更好、同类更快,也有临床价值和经济可及价值。
但是也要看到,这样的创新数量不能太多、时间不能太晚,如果不能做到更好更快,研发失败,投资变成沉没成本的结局也是不可避免的。
创新药需要有其独特的临床价值,首先要解决未被满足的临床需求,也就是别人无药可医的急需,围绕这个目标的创新,做成功的药,那就是救命的药。对于病人和其家庭来说,就意味着所有的一切,所以,创新药的价值是不能单纯用价格价值来衡量的。

02


九死一生的高风险

应有高回报

生物医药的研发是一个烧钱的事业。

早在1997年,我就听说,研发一个新药平均需要十年的时间,投入十亿美元,而现在又要比这个数字高出很多。
真正的创新,是九死一生。进入临床研究的项目十个中,最终能够成功上市的只有一个,九个失败的项目成本,都要摊到一个成功上市的药品上。
创新药的临床推广,还需要具有相当资质的医药代表,到医院教会医生正确使用药品的知识,市场开发巨额资金投入的压力,也是很多小型科技型企业不能承受之重。
创新药的高风险,应该对应高回报。面对九死一生的高风险,很多人会选择放弃,但是临床有需要,市场有需求,这就是机会,就是高回报的机会。
如果承担高风险,不能有相应的高回报,就不会有人愿意从事新的生物医药研发。对这种高失败率的产业,应该允许企业一旦成功了,能有高额盈利,这样才会有人愿意坐冷板凳搞研发,才会激发人们创新的积极性,才会有创新型国家建设。如果没有一个良好的价格机制,生物医药的专利保护和数据保护,也就没有了意义。
创新药定价,是探索并逐步趋向合理的过程,生物医药研发需要进行项目估值,研发者、投资人都有参考性的价格,但是这个价格能不能被市场所接受,要通过实践来检验。
一般的规律是,产品上市先定一个高价,随着市场开拓逐步降价,很少有定下价格始终不变的市场销售策略。
同时,第一个市场的定价,决定产品在其他市场的定价,真正的研发型企业,一定是能够面向全球市场的企业,产品属于“全球新”、有专利、有确切的疗效。不仅仅满足于在中国申请上市,而且能够到美国、欧洲、日本等市场申请上市。如果预期成本定价过低,企业就会寻求先到价格最高的市场去申请上市。
我们应当从战略意义上来认识生物医药的创新。从整个中国产业转型和科技创新的未来发展方向来说,生物医药是最有可能,让中国的创新技术产品走向世界、服务全人类的产业,是具有战略意义的产业。
我们也要充分认识中国创新药的商业模式。生物医药产业风险太大,实现周期太长,只有积累了一定资金的风险基金愿意做生物医药投资,他们也期待着通过产品上市来获得回报,从而能够进一步投资创新药,形成良性循环。
如果我们认识不到生物医药产业独特的商业模式,具体政策机制不能鼓励创新,也就没有人愿意承担风险,最后,受影响最大的,还是无药可医的患者。
我们应当认识稳定市场预期的重要性。中国的生物医药研发企业,普遍规模较小,资金实力较弱,主要依靠社会资金支撑新药研发,如果没有稳定的投资,就会选择退出,生物医药就很难继续进行下去。

03


支持新药产业发展

下一步怎么走?

我们应该支持创新、鼓励创新。生物医药的创新,依赖于强大的基础研究。要增加生物医药投入,改革科研管理体制,尊重科学家首创精神,允许科学家个人享有部分权益,激励科学家发明创造的积极性。

生物医药创新依赖于监管的高质量、高效率。要在临床试验、伦理审查、遗传物质审查、审评审批各环节对照国际标准,找出差距,完善政策,缩短伦理审查,临床试验和审评审批时间,努力降低研发成本,提高中国生物医药研发服务的国际竞争力。
生物医药创新依赖于多层次医疗保障体系建设。要认真落实“十四五”规划中健全多层次医疗保障制度的要求,抓紧起草商业医疗保险法,明确商业医疗保险基本原则和相关税收政策,将商业医疗保险纳入保障监管。
生物医药创新依赖于各国科学家、产业、监管部门的合作。要加强生物医药领域国际合作,特别是抗癌药物的国际合作,统一临床试验标准,优化监管流程,提高监管效率,让更多的创新药走向国际市场,惠及更多国家和人民。

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