基因疗法研究,都在扎堆哪些适应症?

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对目前临床试验中的基因疗法的分析揭示了研发管线的深度和广度,从大量极罕见的疾病,如GM1神经节苷脂病和Sanfilippo综合征A型,到更普遍的疾病,包括帕金森病和湿性AMD(表1)。

Table 1. Gene Therapy Assets Currently at Phase I – III

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代谢紊乱似乎是制造商的主要目标适应症(图1)。特别是,溶酶体贮积症是一个重要的关注领域。眼科疾病和神经系统疾病是制造商最感兴趣的其他领域。

Figure 1. Therapy Areas Being Targeted in Gene Therapy Clinical Trials

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有多个制造商开发的多个疾病领域,包括帕金森病、色素性视网膜炎、血友病(AB型)和MPSI型已进入到临床试验阶段。这让人想起基因治疗独有的另一个重要属性,即一次性完成治疗方法。


例如,在A型血友病中,如果BMN-270能够第一个获批上市,意味着后续研究产品PF-07055480SPK-8011SPK-8016BAY2599023的患者,将会BMN-270被抢夺。因此,在极罕见疾病,首先上市对于抢夺需要治疗流行人口至关重要。


不过后来者也并非没有机会。如果基因疗法上市排在第二或第三位,但人们一致认为它可以提供更好的疗效和/或安全性,医生可能会寻找产品仓库中符合条件的患者并等待更好的疗法达到市场。在治疗紧迫性较低并且再等6个月不是生死攸关的情况下,这当然更有可能:如湿性AMD,而SMA I型显然不属于该类型。


基因疗法开发的目标适应症和商业前景的评估就显得至关重要了

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