美国食品药品监督管理局（FDA）药审中心（CDER），之所以成为了全球最具权威的药审机构，与其整个系统的科学性、职能部门的高效率、工作人员的严谨性密不可分。而整个药审中心的合理建设，得益于建立在一件件法案的顶层覆盖之下，才能使之健康、快速、可持续的运营下去。在众多法案之中，1992年开始的《处方药使用者付费法案》(The Prescription Drug User Fee Act ~ PDUFA)，被业界称之为“美国现代新药审评的基石”，开创了新药审评审批的新纪元，且直至今日，仍在更新使用当中，值得业界学习。
PDUFA法案背景
1992年之前，由于FDA缓慢的药品审批状态，使药品上市晚于其他国家和地区，美国患者对此极为不满，认为FDA将美国消费者置于不利地位，这一现象，被制药行业称为“药品上市迟滞”。过长的审评时间，不仅耽误患者使用这些药品治疗，还影响药品生产商收回研发成本。FDA在当时估计，审评完成每迟滞1个月，带给生产商的平均损失达1千万美元。但在1992年，FDA药品审评人员配置严重不足，这就自然客观的存在审评流程不可预测、审评速度慢等弊端。当时的美国药品生产商协会(PMA)主席Gerald J. Mossinghoff(曾担任美国专利局局长，该机构完全由专利申请付费提供资助)，在FDA是否可以收取企业付费问题上率先打破僵局。认识到FDA经费不足将对产业界造成损害，试图在制药行业与FDA之间找到对双方均有益处的共同点，并提出4项具体条件。但出于总统竞选的压力，布什直到大选前1天才签署该法案，同意通过收费筹集的资金将用于补充而非替代国会下拨给FDA的拨款，PDUFA得以通过。PDUFA授权FDA收取3种费用：新药申请费(1992年~10万美金)、设施费(1992年~6万美金)、产品费(1992年~6千美金)。这些费用逐年上调，在PDUFA第VI版新药申请费已经上升为242.1万美元了，后面这两种收费由于是基于相对稳定的基数(不管是药厂数目还是上市的药品数，都不会有太多太大的突然变化)，保证了FDA有相对稳定的经费来源。1992~1997的5年间，PDUFA-I取得了极大的成功，FDA在没有降低新药审评标准和增加国家财政拨款的前提下，处理了堆积如山药品申请，探索了新的审批机制和过程，设立了药品审查过程中的各个工作时限，圆满完成了PDUFA-I所设定的各个目标，平均审批时间从实施前的21个月/件，下降到1997财年末的12个月/件。PDUFA-I的顺利实施也增加了美国国会及FDA的信心，至今已更新至2017年的第VI版。
1. What you need to know about PDUFA VI。http://catalyst.phrma.org/what-you-need-to-know-about-pdufa-vi.2.https://www.fda.gov/downloads/ForIndustry/UserFees/PrescriptionDrugUserFee/UCM511438.pdf3. http://phrma-docs.phrma.org/sites/default/files/pdf/Factsheet-PDUFA-VI.pdf4. 大招频放的中国食药监局能从这项美国法案中学到什么？知识分子5. 从PDUFA I到PDUFA V~FDA通过法规体系的完善实现新药审评的持续改进，CNKI
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