肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

原文始发于微信公众号(药时代):肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

关键词:布罗索尤单抗;肿瘤相关骨软化症;协和发酵麒麟
2021年3月17日协和发酵麒麟制药有限公司「布罗索尤单抗注射液」的3.1类注册申请(相关受理号为:JXSS2000039/40/41)在NMPA的状态变更为“在审批”预计该药不日将在国内获批第二个适应症——肿瘤相关骨软化症。

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

肿瘤相关骨软化症(TIO)是一种罕见的副肿瘤综合征,临床表现进行性骨痛、乏力、骨软化,严重会导致骨骼畸形、骨折、活动障碍。研究发现,与TIO相关的肿瘤会释放成纤维细胞生长因子23(FGF23)。FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平,过多的FGF23会减少肾脏重吸收磷酸盐,当体内磷酸盐不足时,骨骼开始软化和弱化,导致软骨病。
手术切除致病肿瘤可以治疗TIO,但手术切除治疗有限,对于那些肿瘤无法切除或切除或复发的患者,只能口服磷酸盐和/或维生素D替代物,亟需有效治疗药物。据统计,美国大约有500-1000 TIO患者,其中约一半的患者不能手术,我国尚无该病流行病学资料。
布罗索尤单抗(burosumab,Crysvita)是第一种直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体,已被FDA批准用于治疗年龄≥6个月的儿童和成人X-连锁低磷血症(XLH),以及年龄≥2岁、与磷酸盐尿性间叶瘤相关、肿瘤不能根治性切除或定位的儿童和成人TIO。此外,该药还被开发用于治疗表皮痣综合征(ENS),又叫线状皮脂腺痣综合征,也是一种罕见的疾病,以单侧头面部表皮痣和智力障碍为主要特征,并合并口腔,眼,耳和其它器官的异常。
Crysvita由协和发酵麒麟发现,由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发,最早于2018年2月在欧盟获批上市,成为全球首款 XLH 治疗药物。据公司财报,该药2019年、2020年的销售额分别为32.5百万日元、54.4百万日元,成为协和发酵麒麟一款重磅药物。
在国内,Crysvita被列入2019年发布的《第二批临床急需境外新药名单》,适应症是XLH。2021年1月,该药在国内被NMPA批准用于治疗XLH,商品名为麟平。
2020年10月,布罗索尤单抗在国内的第二个上市申请被CDE受理,随后被纳入优先审评程序,适应症为TIO。相隔半年左右,布罗索尤单抗针对TIO的上市申请进入行政审批阶段,期待其早日获批,填补国内TIO市场缺乏有效治疗药物的空白。
此外,协和发酵麒麟罗米司亭的上市申请(相关受理号为JXSS2000008)也于去年被CDE受理。罗米司亭(Romiplostim,Nplate)是一种口服血小板生成素受体(TPO-R)激动剂,是FDA批准的首个升血小板药物,目前已在美国、欧盟、加拿大等全球69个国家和地区获批上市,2019年全球销售额达7.95亿美元,预计今年也有望在国内获批。
肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症
END
版权声明/免责声明
本文为投稿作品,仅供感兴趣的个人谨慎参考,非商用,非医用、非投资用。
欢迎朋友们批评指正!衷心感谢!
文中图片取自网络,根据CC0协议使用,版权归拥有者。
任何问题,请与我们联系。衷心感谢!

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症
肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

作者专栏

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症
肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症
肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症
肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症
肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

推荐阅读

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症
肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症
肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症

药时代,聚焦新药研发,荟萃行业精华,分享交流合作,共筑健康天下!

肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症肿瘤相关骨软化症患者的福音,布罗索尤单抗在华将获批新适应症点击这里,欣赏更多精彩内容!

发布者:药时代,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

分享本页
返回顶部