ASH|功能性治愈潜力显现,CTX001基因疗法能否在未来大放异彩?

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ASH|功能性治愈潜力显现,CTX001基因疗法能否在未来大放异彩?

早在80年代中期,David Altshuler就在Richard Mulligan教授著名的哈佛实验室工作,专注于血红蛋白病以及镰刀状细胞贫血基因疗法35年后的今天,这位Vertex的联合创始人兼首席科学家David AltshulerCRISPR Therapeutics公司在寻找治疗镰刀状细胞贫血(SCD)和β地中海贫血基因编辑疗法方面达到了历史性的里程碑。
该团队已经收集了10位接受了CTX001基因疗法治疗的患者的疗效和安全性数据。在CLIMB-111(NCT03655678)临床试验中,共有13例输血依赖性β地中海贫血TDT)的患者接受了CTX001治疗,有7位TDT患者接受了随访。这7位患者在接受治疗后3个月均不需要输血。研究者指出,有4名患者接受了6个月随访,1名患者接受了12个月随访,CTX001在这些患者身上均表现出持久的疗效。
 
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TDT患者不依赖输血的持续时间,蓝色为不依赖输血的时间
图片来源:CRISPR Therapeutics公司官网
对于SCD,研究者随访了3位参与CLIMB-121(NCT03745287)临床试验的患者,时间从3-15个月不等。Vertex与CRISPR Therapeutics共同表示,患者在最后一次随访中的血红蛋白水平在正常或接近正常的范围内,其中总血红蛋白水平为11.5-13.2 g/dL,胎儿血红蛋白水平31.3%-48.0%。
除了在ASH上公布相关数据外,两家公司共同宣布在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表了关于CTX001治疗首例TDT患者(随访时间为18个月)和首例严重SCD患者(随访时间为15个月)的案例研究。
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在SCD以及TDT赛道上,基因疗法玩家不少,其中Bluebird的LentiGlobin(Zynteglo)就是其中的领先者之一。这款疗法在2019年6月被欧盟委员会(EC)有条件批准用于治疗12岁及以上的非β0 /β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者,但其在美国上市之路并不顺利,其因CMC压力而被迫延迟1年。这让Vertex/CRISPR又有1年的时间可以迎头赶上。
Altshuler 和CRISPR Therapeutics的 CEO Sam Kulkarni相信,他们可以通过基因编辑技术绕开曾发生于Bluebird 和 BioMarin基因疗法中的问题,并计划用他们想要用于商业化的方法来推进临床。Altshuler表示,他们已经能够做到这一点,且没有任何off-target影响。此外,Altshuler还表示他们可以消除曾被认为是基因编辑潜在的致命缺陷。
目前Vertex和CRISPR Therapeutics合作的CTX-001尚处于1/2期临床开发中,药时代将密切关注该药物临床试验进展,并及时报道。

参考文献

1、https://endpts.com/ash20-david-altshuler-and-the-vertex-crispr-team-hit-a-historic-milestone-in-the-hunt-for-a-curative-gene-editing-approach-to-sickle-cell-disease-beta-thalassemia/
2、https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2031054?query=featured_home

3、https://news.vrtx.com/press-release/crispr-therapeutics-and-vertex-present-new-data-investigational-crisprcas9-gene

4、CRISPR Therapeutics公司官网

5、https://mp.weixin.qq.com/s/vf9LveJlUKJBKPUSoW73jw

 

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