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Global top pharma and VCs seek in vivo CGT platforms and therapeutic programs for for thalassemia and sickle cell anemia

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2026年7月8日
原创作品

ASH｜功能性治愈潜力显现，CTX001基因疗法能否在未来大放异彩？

药时代诚聘英才！早在80年代中期，David Altshuler就在Richard Mulligan教授著名的哈佛实验室工作，专注于血红蛋白病以及镰刀状细胞贫血基因疗法。35年后…

2020年12月8日

快讯：渤健斥资最高 10 亿美元收购 RayThera，扩充自身免疫学管线
2026年6月18日
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核心要点

* 渤健（Biogen）与专注小分子免疫疗法的私人生物技术公司 RayThera 签署最终收购协议，交易总额最高可达 10 亿美元；
* 本次收购将为渤健管线补充多款免疫学候选药物，核心先导分子即将进入 I 期临床开发；
* 交易落地后，渤健将进一步强化自身自身免疫疾病领域研发布局，完善小分子免疫治疗资产组合。

正文

2026 年 6 月 17 日，马萨诸塞州剑桥与圣地亚哥消息 —— 全球神经科学龙头药企渤健（Biogen，纳斯达克：BIIB）今日官宣，已与 RayThera Inc. 达成确定性收购协议，计划全额收购这家深耕免疫学小分子药物研发的生物技术企业，本次交易总对价上限为 10 亿美元，款项由前期首付款与后续里程碑分成共同构成。

RayThera 聚焦免疫疾病领域小分子创新疗法的发现与临床前开发，搭建了差异化的免疫学研发管线。通过本次收购，渤健将一次性纳入多款极具潜力的免疫治疗资产，其中核心先导候选药物已完成临床前研究筹备，即将正式启动 I 期临床试验。

一直以来，渤健核心优势集中于神经退行性疾病、多发性硬化等中枢神经系统领域，近年持续加码免疫学赛道，发力自身免疫性疾病创新药物布局。本次并购补齐了公司小分子免疫药物资产短板，与现有生物制剂管线形成协同互补，有望拓展其在皮炎、炎症、自身免疫病等适应症的治疗版图。

本次收购交易完成后，RayThera 全部研发管线、知识产权与研发平台将整合至渤健全球研发体系，加速推进候选药物临床转化，为全球免疫疾病患者带来全新小分子治疗选择。

行业简评

渤健本次大手笔收购，释放出公司加码免疫学赛道的明确信号。当前全球自身免疫疾病市场持续扩容，小分子口服疗法凭借给药便利、生产成本可控等优势，成为药企管线布局重点。RayThera 的临床前先导分子具备快速进入临床的潜力，若后续临床数据积极，有望快速成为渤健新的增长曲线。
Alnylam减重布局又有最新进展！猜猜这款siRNA创新药的靶点是什么？
2026年6月5日
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2026年6月3日，RNAi龙头企业Alnylam在Clinicaltrials.gov平台完成ALN-6222肥胖适应症 I 期临床试验登记工作。该项 I 期试验计划招募 88 名肥胖受试者，整体试验周期预计至 2027 年年末收官，ALN-6222 也是 Alnylam 第二款迈入临床开发阶段的减重类 siRNA 候选药物。截至目前，ALN-6222 对应的作用靶点尚未对外披露。

2026年3月，Alnylam就已启动ALK7靶向siRNA（ALN-2232）的I期临床开发。非人灵长类动物临床前试验数据显示，ALN-2232可实现体内ALK7基因表达95%的敲低效果；该分子和司美格鲁肽联合给药时，除产生减重协同增益外，还能显著规避用药带来的机体肌肉损耗问题。

智慧芽新药数据库查询显示，Alnylam围绕减重适应症搭建多元化siRNA管线，已完成ALK7、INHBE、ANGPTL4、KHK等多个热门代谢靶点的候选分子布局。INHBE、KHK、ANGPTL4为靶点的siRNA项目目前处于临床前阶段。

其中，Alnylam持ANGPTL4 siRNA全球发明专利（WO2023044458），覆盖代谢病、脂肪肝、肥胖适应症，依托GalNAc肝脏递送技术布局该靶点核酸分子，属于早期靶点储备，仅停留在专利保护、临床前分子筛选阶段。

药时代团队将持续跟踪报道。敬请关注！
快讯｜康桥资本与 GHO Capital 50:50 平等合并全球最大医疗投资平台诞生
2026年5月20日
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2026 年 5 月 20 日，亚洲医疗资管龙头康桥资本（CBC Group）与欧洲医疗专业投资机构 GHO Capital 签署最终合并协议，采用50:50 平等合并模式，交易预计 2027 年初完成，为医疗 PE 行业标志性跨境整合。
合并后平台资产管理规模超 210 亿美元（约 1400 亿元人民币），成为全球最大专注医疗健康投资的资管平台，覆盖北美、欧洲、亚太三大核心区域，合计覆盖全球医疗健康研发投入约90%，全球设 13 个办公室，汇聚 200 余名投资与运营专业人士。
双方高度互补：康桥深耕亚太，聚焦生物医药、器械等产品型公司，拥有私募信贷、医疗基建等多策略矩阵；GHO 立足欧美，优势在医疗服务与 CXO 领域，资产组合几乎无重叠，可实现全球资源与产业网络打通。
治理架构采用联席 CEO + 联席主席共治：康桥 CEO 傅唯与 GHO 联合创始人 Mike Mortimer 任联席 CEO；傅唯与 GHO 副董事长 Lady Mireille Gillings 任联席主席，现有基金与投资策略保持不变，原团队继续管理运营。
此次合并标志医疗投资从单一区域布局转向全球资产配置 + 全产业链运营赋能，为被投企业提供跨区域研发、临床、注册与商业化支持，重塑全球医疗投资竞争格局。
3亿美元首付款！MNC不单买项目，也在卖项目！
2026年3月11日
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葛兰素史克（GSK）近日宣布，将肝病瘙痒口服药linerixibat全球权益授权给意大利药企Alfasigma，获3亿美元首付款，交易总潜在金额最高达6.9亿美元。此次授权距该药FDA上市审批决定（3 月 24 日）仅数周，该药为IBAT抑制剂，正申报原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者顽固性瘙痒适应症，获批后GSK还将获1亿美元美区付款、2000万美元欧美区付款及最高2.7亿美元里程碑付款，同时享有全球净销售额特许权使用费，Alfasigma将接手该药全流程开发与生产。
对Alfasigma而言，此次合作将填补其肝病产品线空白，该公司此前因PBC药物Ocaliva撤市致肝病管线受挫，目前无上市肝病药。而GSK则借此聚焦慢乙肝、MASH等核心肝病管线研发，双方各取所需，Alfasigma的肝病商业化能力与GSK的研发成果形成互补。linerixibat III期临床数据亮眼，有望为全球超24万名PBC瘙痒患者带来新治疗选择。
牛！2025年全球销售额超100亿美元的9款超级重磅药物
2026年2月14日
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【广告】欧美药企、VC公司委托药时代BD团队帮助寻找：靶向TL1A之口服小分子抑制剂、口服多肽抑制剂、口服抗体等在研口服创新药产品，全球权益或大中华区之外权益，License或NewCo，目前所处阶段不限。请感兴趣的公司立即联系：药时代BD团队（BD@drugtimes.cn）。衷心感谢！~

2025年全球销售额超100亿美元的9款超级重磅药物如下（按销售额降序排列）：

（1）替尔泊肽（365亿美元）
开发商：礼来
领域：代谢疾病（GLP-1/GIP双靶点）
亮点：降糖版229.65亿+减重版135.42亿，中国获批代谢性脂肪肝适应症

（2）司美格鲁肽（345亿美元）
开发商：诺和诺德
领域：GLP-1受体激动剂
亮点：注射剂Ozempic（1270亿丹麦克朗）+口服剂Rybelsus（220亿丹麦克朗）

（3）帕博利珠单抗（317亿美元）
开发商：默沙东
领域：肿瘤免疫（PD-1抑制剂）
亮点：覆盖40+适应症，占默沙东总收入50%

（4）阿哌哌沙班（234亿美元）
开发商：BMS/辉瑞
领域：抗凝血（小分子药）
亮点：唯一上榜小分子药物，BMS版增长8%

（5）度普利尤单抗（177亿美元）
开发商：赛诺菲/再生元
领域：自身免疫（IL-4Rα单抗）
亮点：覆盖8种适应症，全球130万患者

（6）利生奇珠单抗（176亿美元）
开发商：艾伯维
领域：IL-23抑制剂
亮点：炎症性肠病市占率近50%，增速49.9%

（7）达雷妥尤单抗（144亿美元）
开发商：强生
领域：多发性骨髓瘤（CD38靶向）
亮点：连续多年TOP10，联合CAR-T疗法增效

（8）Biktarvy（143亿美元）
开发商：吉利德
领域：HIV治疗
亮点：单片 regimen黄金标准，耐药屏障高

（9）纳武利尤单抗（108亿美元）
开发商：BMS/小野制药
领域：PD-1抑制剂（全球首款）
亮点：肿瘤免疫开创者，面临专利悬崖挑战

行业趋势：GLP-1药物（710亿合计）主导代谢疾病，肿瘤免疫进入平台期（425亿合计），自免领域（度普利尤+利生奇珠353亿）创新加速。

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