Intercept奥贝胆酸终点前突遇CRL,未来将如何转归?

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Intercept奥贝胆酸终点前突遇CRL,未来将如何转归?

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NASH(非酒精性脂肪性肝炎)领域再次迎来噩耗,奥贝胆酸(obeticholic acid,OCA)于美国时间2020年6月29日被FDA拒之门外,理由是FDA认为中期组织学重点数据带来的获益仍然具有不确定性,且未超过潜在风险以支持加速批准治疗NASH导致肝纤维化的患者。此外,FDA还建议Intercept从正在进行的REGENERATE研究中提交其它中期分析后的有效性和安全性数据,以支持潜在的加速批准,并且该研究的长期结果阶段应继续进行。
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谈及OCANDA之路,可能要回溯到2019年初。Intercept于2019年2月19日公布了其OCA NASH的Ⅲ期临床的中期分析结果。结果表明接受OCA治疗的患者中23.1%患者的肝纤维化水平改善超过一级,对照组数值为11.9%;13.3%患者的肝纤维化水平改善超过2级,约为对照组的3倍。
 
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随后,Intercept公布了来自REGENERATE的其它积极数据。基于其在关键性的3期REGENERATE研究中得到的NASH所致肝纤维化患者的积极中期分析结果,Intercept向FDA递交了NDA申请,同时申请FDA对于这款药物进行优先审核。在NDA递交2个月后,即2019年11月25日,FDA表示接受了该药物该适应症的NDA并给予其优先审评的资格,且PDUFA日期为2020年3月26日。自此之后,该药物的一举一动都备受行业的密切关注,因为它可能是第一个被FDA批准用于治疗NASH的药物。
然而,这几个月横生的波折让很多人对于这款药物的获批产生了担忧。原本定于2020年4月22日的听证会因COVID-19的原因推迟至同年6月9日。而在5月时,Intercept表示由于FDA要求额外的数据审查,听证会再次被延迟。
两次的听证会延迟让投资者们对这一药物获批前景产生了质疑,Intercept的股价接连受挫。当时SVB Leerink的Thomas Smith曾表示,这为“潜在的批准/标签/时机”“注入了额外的不确定性。
而这一部“悬疑剧”终于在2020年6月29日推进到了下一节剧情——FDA拒绝了该药物的NDA。然而对于这一发展,Intercept表现出了不满以及对FDA不断变化的期望的担忧。
Intercept总裁兼首席执行官Mark Pruzanski表示:“在整个审查过程中,FDA从未传达出不会加速批准OCA的讯息;并且我们坚信,目前为止Intercept提交的数据均符合FDA发布的指导要求,且支持OCA有明确受益风险这一论点。”Mark Pruzanski认为FDA做出如此决定是由于没有进行完整的数据审查。
此外,Mark Pruzanski认为NASH组织学终点日渐复杂,这为NASH药物的获批设定了一个非常高的门槛,而FDA不断变化的期望将使有着高度未满足医疗需求的NASH患者更难获得创新疗法。
对于FDA所做的决定,Pruzanski在周一的电话会议中表示:“很难知道发生了什么。”因为上一次接到FDA的消息是FDA延期举行听证会,然而听证会还没举行,其就在2020年6月26日(PUDFA)收到了FDA发来的拒绝信。
对于双方未达成共识,分析人士表示相当惊讶,因为OCA已经获得突破认定,双方应保持良好的沟通,以便信息交流。此外,分析师认为此次的拒绝可能是针对Intercept,但同时也可能指出未来NASH药物提交申请时的障碍。
事情发展到此,也算告一段落。此次CRL让Intercept损失惨重,也让NASH赛道上的参赛者们感觉到压力山大,毕竟赛道上的第一名被裁判官要求加赛。Intercept如何应对此次CRL?我们拭目以待!
虽然NASH赛道上陆续有坏消息传来,但好消息也络绎不绝!2020年6月15日Inventiva公司宣布其开发的lanifibranor在一项名为NATIVE的IIb临床试验中达到了主要和次要终点。同年6月22日,拓臻生物宣布启动其候选药物TERN-101针对NASH的Ⅱa期名为LIFT的临床试验,并筛选了首位患者。期待这些后来者们能为患者带去安全有效的疗法!

 

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