全球第八款siRNA药物获批
2025年11月18日，Arrowhead Pharmaceuticals发布公告，宣布美国FDA批准研发的Plozasiran（普乐司兰钠）上市，成为全球第八款siRNA药物，专用于治疗罕见病家族性乳糜微粒血症（FCS）。该药物通过靶向降解ApoC-III mRNA实现强效降脂，每季度皮下注射一次即可维持疗效，为FCS患者提供突破性治疗方案。
技术突破
创新机制：Plozasiran采用专有TRiM™平台，通过GalNAc配体精准递送siRNA至肝脏，使血清甘油三酯中位数降低80%，疗效显著优于传统疗法。
长效优势：相较于需频繁注射的蛋白类药物，其3个月一次的给药周期大幅提升患者依从性，皮下注射设计支持家庭自主用药。
安全验证：关键Ⅲ期试验显示，治疗组未出现严重不良反应，且无免疫原性报告，12个月随访数据证实长期安全性。
临床价值
FCS患者因遗传缺陷导致甘油三酯水平超880mg/dL，传统治疗依赖极端低脂饮食（每日≤20g脂肪）。Plozasiran的获批使这类患者首次获得药物干预手段，胰腺炎等并发症风险预计降低70%。FDA此前已授予其快速通道、突破性疗法和孤儿药三重认定，凸显临床需求迫切性。
行业影响
市场格局：继Inclisiran后，Plozasiran成为第二款降脂siRNA药物，其成功推动ANGPTL3、Lp(a)等新靶点研发，目前全球至少6款同类药物进入临床。
技术迭代：该药物采用硫代磷酸酯等7项化学修饰，半衰期延长至3-4小时，为核酸药物递送技术提供新范式。
经济效应：分析师预测其年治疗费用将控制在3-5万美元，较基因疗法更具可及性，2030年销售额或达12亿美元。
随着Plozasiran上市，siRNA药物已覆盖神经病变、血友病等8大领域，标志着RNA干扰技术正式进入慢性病治疗主流赛道。Arrowhead公司同步推进的NASH（非酒精性脂肪肝炎）适应症研究，将进一步拓展代谢疾病治疗边界。
礼来启动全球首款小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron针对心血管疾病的大规模三期临床试验
2025年11月21日，礼来制药宣布启动全球首款小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron针对心血管疾病的大规模三期临床试验ATTAIN-Outcomes。这项具有里程碑意义的研究计划纳入7140例动脉粥样硬化（ASCVD）和/或慢性肾脏病（CKD）患者，通过五年随访验证其对主要不良心血管事件（MACE）的预防效果，预计2031年完成数据收集。
核心突破
多适应症布局：Orforglipron已累计启动13项三期临床，覆盖糖尿病、肥胖、睡眠呼吸暂停等8大领域，此次心血管试验为规模最大、随访周期最长的关键研究
技术优势：作为口服小分子药物，其生产成本较注射型多肽GLP-1降低50%以上，且日服一次的设计显著提升患者依从性
差异化定位：虽减重效果略逊于替尔泊肽，但在慢性病管理领域展现独特潜力，尤其适合需长期用药的心肾共病患者
行业影响
礼来研发负责人透露，该试验设计采用”心血管事件+肾功能恶化”复合终点，由梅奥诊所心血管专家领衔的独立委员会监督。若成功，或将重塑GLP-1药物市场格局——目前全球约3.2亿ASCVD患者中，仅15%接受GLP-1治疗，口服剂型有望将渗透率提升至40%以上。
未来展望
分析师指出，Orforglipron的定价策略可能较现有GLP-1注射剂低30%-40%，配合医保覆盖，2030年销售额或突破80亿美元。其成功将推动小分子代谢药物研发热潮，目前已有辉瑞、诺华等6家药企跟进同类管线。礼来同步布局的骨关节炎、外周动脉疾病等适应症，进一步拓展了代谢药物的治疗边界。
2025年中国科学院院士、中国工程院院士增选结果正式揭晓！
【药时代 2025年11月21日讯】今日上午，备受关注的2025年两院院士增选结果在北京同步揭晓。中国科学院、中国工程院分别发布公报：本年度共新增院士144人，其中中国科学院院士73人、中国工程院院士71人；女性科学家占13席，比例再创新高。外籍院士方面，中国科学院新增27人，中国工程院新增24人。至此，中国科学院院士总数达908人，外籍院士173人；中国工程院院士总数突破千人，达1002人，外籍院士148人。新一轮学术“国家队”阵容亮相，标志着我国高端科研人才梯队再上层楼。
生命科学和医学领域成为今年增选的最大亮点。中国科学院“生命科学和医学学部”新当选院士13人，平均年龄52.6岁，最年轻的45岁；中国工程院“医药卫生学部”新当选院士8人，平均年龄55.2岁。他们分别在肿瘤免疫、脑科学、基因治疗、创新药物、疫苗工程等前沿方向做出系统性、原创性贡献，其中3位女科学家的入选引发学界热议。
生命科学和医学学部方面，浙江大学医学院附属邵逸夫医院蔡秀军（61岁）聚焦微创与智慧医学；北京大学邓宏魁（61岁）深耕干细胞与再生医学；上海交通大学医学院附属仁济医院房静远（63岁）专注胃肠癌防治；中国科学院遗传发育所傅向东（55岁）研究植物遗传学；中科院水生所何舜平（62岁）从事鱼类系统演化；浙江大学胡海岚（51岁，女）解析情绪与社会行为的脑机制；中科院植物所马克平（66岁）致力生物多样性保护；北京大学瞿礼嘉（57岁）探索植物生殖生物学；北京天坛医院王拥军（62岁）主攻脑血管病；中山大学肿瘤防治中心曾木圣（57岁）研究EB病毒致癌机制；复旦大学附属中山医院周俭（57岁）聚焦肝胆肿瘤；中科院生物物理所朱冰（53岁）研究表观遗传学；北京协和医院朱兰（60岁，女）专注妇科临床医学。
医药卫生学部方面，新疆医科大学阿吉艾克拜尔·艾萨（59岁）推动民族药现代化；中国医学科学院血液病医院程涛（62岁）引领血液学基础与临床；军事科学院高月（62岁，女）专长药物毒理学；北京大学肿瘤医院季加孚（66岁）深耕胃癌外科；中国疾控中心王健伟（57岁）聚焦传染病防控；北京同仁医院王宁利（68岁）致力眼科青光眼研究；中山大学附属肿瘤医院徐瑞华（58岁）推进肿瘤内科治疗；中国医学科学院药物研究所庚石山（63岁）专注天然药物化学。
“更年轻、更交叉、更国际化”是本次增选的显著标签。记者了解到，73位中科院新院士中，60岁以下占比92%，交叉学科背景者占四成；工程院71位新院士里，近半数承担过国家重大科技任务，企业一线工程师比例首次突破30%。外籍院士方面，来自21个国家，其中“一带一路”沿线国家学者占35%，美国科学院、英国皇家学会、德国国家工程院等顶尖机构现任会士超过半数，国际学术影响力进一步提升。
“院士制度不仅是荣誉，更是责任。”中国科学院学部工作局负责人在发布会上表示，下一步将深化院士制度改革，完善“能进能出”动态机制，推动院士向国家重大需求、基础前沿和关键核心技术领域集聚。中国工程院则透露，将启动“院士企业行”第二季，计划3年内组织千名院士对接万家制造企业，加速科技成果转化。
随着名单公布，多地高校、科研院所已迅速掀起“院士热潮”。复旦大学、中山大学、中国医学科学院等第一时间贴出红色喜报，新当选院士的实验室门口排起合影长龙。社交媒体上，“#2025两院院士增选#”话题阅读量半天突破3.2亿，网友点赞“大国脊梁再壮大”。接下来，两院将为新院士颁发证书并举行宣誓仪式，预计12月初召开全体院士大会，审议《院士章程》修订草案，为2026年增选工作奠定基础。
辉瑞闪电完成对Metsera的收购，GLP-1三箭齐发引爆减肥大战
2025年11月14日22时50分，辉瑞制药（NYSE: PFE）宣布完成对Metsera, Inc.（NASDAQ: MTSR）的全资收购，交易金额未披露。这家专注于肥胖症与心血管代谢疾病的临床阶段生物制药公司正式并入辉瑞全球体系，成为其内科事业部的新增长引擎。
辉瑞董事长兼首席执行官艾伯乐在内部邮件中表示：“这不是一次简单的资产并购，而是把研发火力锁定在未来十年最具爆发力的治疗领域。”根据协议，辉瑞将接管Metsera全部管线，包括即将进入Ⅲ期的每周/每月GLP-1受体激动剂MET-097i、处于Ⅰ期的每月胰淀素类似物MET-233i及其口服GLP-1项目，并加速推动临床前营养刺激激素组合。
辉瑞中国方面透露，整合团队已在上海成立过渡办公室，计划明年启动亚洲多中心试验，把减重适应症的中国人群数据纳入全球申报包。行业分析指出，此次收购使辉瑞一夜之间拥有与诺和诺德、礼来抗衡的GLP-1梯队，并具备“注射+口服+组合”立体化产品线，有望重塑全球肥胖症治疗格局。
开拓药业完成新股发行
2025年11月13日，开拓药业（股票代码：9939.HK）宣布成功完成3048万新股发行，募资5000万港元。此次融资由苏州元禾控股全资子公司华圆管理咨询（香港）有限公司全额认购，标志着这家专注于创新药物研发的生物医药企业年内第二次成功获得资本市场青睐。值得关注的是，完成注资后，元禾控股将成为开拓药业第二大股东，进一步巩固双方长期战略合作关系。
此次融资资金将重点用于推进公司核心临床项目，特别是加速KX-826三期临床试验的完成。KX-826作为开拓药业自主研发的皮科创新药物，其临床进展对公司”三驾马车”战略转型具有关键意义。除药物研发外，公司还布局了美白创新原料研发和功能性化妆品销售业务，形成创新药物、化妆品原料和终端产品的多元化业务矩阵。
值得注意的是，元禾控股与开拓药业的合作渊源颇深。其旗下另一全资子公司苏州工业园区原点创业投资有限公司，曾是开拓药业创立时的天使投资人。此次再度注资，不仅体现了国资平台对本土创新药企的持续支持，更彰显了对开拓药业商业模式转型前景的认可。
开拓药业创始人童友之博士表示，公司正处于战略转型的关键阶段。随着KX-826三期临床接近完成、化妆品原料研发取得突破，以及功能性化妆品销售持续增长，”三驾马车”战略已初见成效。元禾控股负责人则强调，将持续支持园区内创新企业的发展，助力企业跨越不同成长阶段。
作为2009年成立的创新药企，开拓药业始终专注于first-in-class和best-in-class药物的研发。公司以皮科和肿瘤领域为核心，构建了包含5个临床阶段产品的多元化管线，并前瞻性布局小分子药和生物药。2020年港股上市后，公司加速向大健康领域拓展，目前已拥有超百项全球专利。
业内分析认为，此次融资不仅为开拓药业提供了关键的发展资金，更通过引入战略股东强化了公司的资源整合能力。在创新药研发投入持续加大的背景下，这种”产业资本+创新药企”的合作模式，或将为行业发展提供新的参考范式。
20.45亿元！齐鲁制药引进AKT抑制剂，来自来凯医药
中国医药行业近日迎来一项重大合作。11月12日，来凯医药与齐鲁制药签署独家许可协议，齐鲁制药获得AKT抑制剂LAE002（afuresertib）在中国地区的研发、生产和商业化独家权利。这笔交易总金额最高可达20.45亿元人民币，成为国内肿瘤药物领域又一重要里程碑。
根据协议条款，来凯医药将获得5.3亿元不可退还的首付款及临床开发里程碑付款，后续还可获得最高15.15亿元的里程碑款项。更值得注意的是，来凯医药将享有该药物在中国市场净销售额10%-20%的分成权益。这一合作模式既保证了来凯医药的短期收益，又为其保留了长期获利空间。
LAE002是一种强效AKT抑制剂，能同时抑制AKT1、AKT2和AKT3三种亚型。目前全球仅有两种AKT抑制剂进入乳腺癌和前列腺癌的晚期临床阶段，LAE002即为其中之一。来凯医药正在进行的HR+/HER2-乳腺癌III期临床试验（AFFIRM-205）进展顺利，预计2025年第四季度完成受试者入组，2026年向中国药监局提交新药申请。
来凯医药董事会表示，这一合作符合公司及股东的最佳利益。通过齐鲁制药强大的商业化能力，将加速LAE002在中国的上市进程。同时，首付款和里程碑付款将增强公司财务实力，支持其他在研管线的开发。目前来凯医药正与多家潜在合作伙伴洽谈，计划通过战略合作加速其他候选药物的临床开发。
齐鲁制药作为国内领先的制药企业，此次引进LAE002将进一步丰富其抗肿瘤药物产品线。AKT抑制剂作为靶向治疗的重要方向，在乳腺癌、前列腺癌等多个癌种中展现出良好前景。业内专家认为，这一合作将推动中国创新药研发进程，为肿瘤患者带来新的治疗选择。
疼痛新药先锋熙源安健A轮融2亿，国产偏头痛“救星”冲刺III期
“疼到想撞墙”的偏头痛患者，终于等来国产曙光。今日，专注慢性疼痛的熙源安健宣布A轮融资到账，规模超2亿元，由北京市医药健康产业投资基金领投，渶策、光华梧桐、比邻星等新股东集体上车，老股东启明、顺禧继续加码。钱去哪儿？公司把大头押在核心管线BR005——国内首款自主研发的小分子CGRP抑制剂——即将启动的III期注册临床，同时扩建疼痛新药“武器库”，目标直指全球赛道。
BR005瞄准的是偏头痛急性发作的黄金靶点。传统止痛片起效慢、副作用大，而CGRP抑制剂可直接阻断疼痛信号，15分钟缓解、24小时不复发的数据已在II期验证。熙源安健创始人兼CEO李国春博士透露，III期试验将在全国40家中心招募约600例患者，明年上半年揭盲，同步筹备中美双报，“让国内患者同步用上国产好药”。
资本抢滩，看中的不仅是单品。全球慢性疼痛市场已超800亿美元，中国潜在人群破亿，却长期依赖进口高价药。熙源安健四年布局五条差异化管线，覆盖三叉神经痛、坐骨神经痛等“硬骨头”，并搭建从靶点发现到临床转化的全链条平台，成本比海外低30%、速度提一倍。本轮融资后，公司将在波士顿设立国际办公室，启动与全球TOP10药企的授权谈判，预计首笔海外首付款年内落袋。
启明创投合伙人陈侃评价：“把实验室里的分子做成老百姓买得起的新药，才是真正的创新。”随着BR005冲刺上市，国产疼痛治疗有望从“跟跑”变“领跑”，让“头疼不是病”成为过去式。
诺奖得主詹姆斯·沃森逝世，DNA双螺旋的最后一位建筑师谢幕
纽约时间今晨，冷泉港实验室证实，詹姆斯·沃森因自然原因于家中离世，享年九十七岁。至此，1953年破解DNA双螺旋结构的三位核心人物全部作古，分子生物学的英雄时代正式落幕。
消息传出，卡文迪许实验室旧楼降半旗。走廊里仍挂着那张黑白照片：沃森与克里克并肩站在金属骨架模型前，笑容青涩，仿佛昨日才拼完最后一枚碱基对。六十九年前，正是这条扭转的梯子，把基因从抽象概念变成可触摸、可测序、可编辑的实体，也奠定了今日基因疗法、刑侦、祖先测试乃至mRNA疫苗的基石。
沃森的人生像一条陡峭双曲线：前半段火箭般上升——十五岁入芝加哥大学，二十五岁在《自然》用九百字颠覆世界；后半段却伴随连串坠落。2007年，他因“非洲人智商先天较低”的言论被冷泉港实验室剥夺一切行政职务；2018年再提旧论，连荣誉头衔也被收回。这位曾推动人类基因组计划的旗手，最终在自我言论的漩涡里被边缘化。
业内人士评价两极。麻省理工教授兰德简短留言：“科学成就不会替发言者背书，发言者也不该掩盖科学成就。”而曾合作“抗癌大战”计划的旧同事则记得，沃森如何说服国会把亿级经费砸向尚未证实的分子靶向研究，“他赌赢了，无数白血病儿童因此多了一条命。”
遵照遗愿，沃森将葬于冷泉港松林下的家族墓地，不立碑，只刻双螺旋与一句自述：“我看到生命如何延续。”追思会将于下周六在实验室礼堂举行，不设官方致辞，欢迎自带故事。组织者说，这是沃森能想象的最体面告别——把最后的发言权还给科学，也还给时间。
祝贺！首款国产儿童白血病CAR-T疗法获批，精准生物拿下关键一役
2025年11月7日，国家药监局官网挂出消息，重庆精准生物的1类生物新药普基仑赛注射液正式拿到上市批件，适应症锁定3至21岁CD19阳性的难治或复发急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿。这不仅是精准生物的高光时刻，更是国内CAR-T赛道首次撕开儿童白血病市场的口子。
这款药的特殊之处在于，从头设计就瞄准了中国人群。研发团队对CAR结构做了针对性优化，换用了更稳的基因转导载体系统。从2018年2月递交临床申请算起，这条路精准生物走了近七年。
临床数据说话。I期试验中，9例入组患儿全部达到完全缓解，总体缓解率100%，微小残留病灶（MRD）一次性转阴。更关键的是，没有出现剂量限制性毒性或治疗相关死亡，安全窗足够宽。
今年ASH年会上披露的II期结果进一步加固了底气。截至4月18日，64例接受输注的患儿中，最佳总缓解率冲到90.63%，其中78.13%完全缓解，12.5%部分血液学恢复。三个月时仍有76.56%的孩子维持缓解。中位随访211天，中位缓解持续10.61个月，中位总生存期达到23.92个月。超过98%的缓解患儿MRD检测呈阴性。
安全性方面，98.44%的患儿出现细胞因子释放综合征（CRS），半数出现神经毒性（ICANS），但重度反应可控，没有因此死亡的病例。
白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，B-ALL占八成。复发或难治性病例一直是临床难点，传统疗法效果有限。普基仑赛获批前，国内已有四款CD19 CAR-T产品上市，但均未被批准用于儿童患者。精准生物这次补上了这块拼图。
从复星凯特、药明巨诺，到合源生物、恒润达生，再到如今的精准生物，国内CD19 CAR-T市场集齐五张牌。不同之处在于，精准生物把第一张牌押在了最需要新选择的孩子们身上。
1.85亿美元A轮融资！恒瑞NewCo公司Braveheart能否攻克心肌病？
2025年11月5日，旧金山——Braveheart Bio宣布完成1.85亿美元A轮融资，专注开发肥厚型心肌病（HCM）疗法。其核心管线BHB-1893为恒瑞医药授权的心肌肌球蛋白抑制剂，海外权益作价超10亿美元。公司计划2026年启动全球关键临床，目标打造口服、一日一次的最佳治疗方案。
