2026年6月，Ascidian Therapeutics宣布与礼来达成一项全球研究合作及许可协议，共同开发针对未公开单基因肾病的RNA外显子编辑疗法。
根据协议，礼来将获得Ascidian RNA外显子编辑技术针对未公开肾病靶点的独家权利。Ascidian主导早期发现及部分临床前研究，礼来负责其余临床前工作、临床开发、生产及商业化。
作为回报，Ascidian将获得高达19亿美元的里程碑及特许权使用费款项，且保留独立或与其他伙伴推进肾脏领域其他靶点的权利。
这家成立于2022年的年轻公司，名字灵感来源于一种低等海洋生物：海鞘。为了从幼虫成长为成虫，海鞘通过RNA反式剪接和选择性剪接重新设计自身的转录组。Ascidian正是模仿这一机制，设计含有正确RNA序列的外显子，与靶标信使RNA前体相互作用，通过反式剪接取代细胞自身携带的突变外显子，从而实现RNA层面的“重写”。
与传统DNA基因编辑技术（如CRISPR）不同，Ascidian的RNA外显子编辑技术既不修改基因组DNA，也不引入任何外源酶，而是利用细胞自身的RNA剪接机制完成修复。其RNA外显子编辑器能够在千碱基尺度上编辑多个完整外显子，专门针对大基因或高突变变异基因，拓展了基因药物的应用边界。
目前已知超过60种遗传性疾病可影响肾脏，仅美国就有超过350万人患有严重的遗传性肾病。这些疾病通常由大基因或异质性突变引起，现有技术难以有效干预。Ascidian的技术旨在实现基因疗法的持久疗效，同时大幅降低与直接DNA编辑及基因替代疗法相关的风险。
值得一提的是，早在2024年，Ascidian就以潜在总金额约18亿美元与罗氏签署神经靶点研究合作。
当下全球RNA编辑赛道蓬勃崛起，海外Wave Life Sciences、Ascidian等龙头企业领跑，一众新锐Biotech持续获得高额融资，技术迭代与商业化进程持续提速。国内赛道同样进入高速发展期，形成多点开花的产业格局。
辉大基因依托CRISPR/Cas13技术打造多款RNA编辑疗法，核心管线斩获美国FDA双重罕见药资格；
博雅辑因的RNA碱基编辑平台基于LEAPER™技术，开发针对眼科、神经肌肉病及其他遗传病、非遗传病的体内疗法；
时夕生物建立了MIMIC RNA编辑平台，利用内源性腺苷脱氨酶进行精确高效的RNA编辑，无需对基因组进行永久修改，即可修复和优化蛋白的序列与功能；
锐正基因聚焦细胞内靶点，基于新一代安全、高效、靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术，为先天性遗传疾病和后天获得性疾病患者开发创新药物
参考资料：
1.https://ascidian-tx.com/wp-content/uploads/2026/06/Ascidian-Lilly-Partnership_Final-PR_03-June-2026.pdf
本篇文章来源于微信公众号: 药时代
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