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此次对Amicus的收购，不仅是BioMarin成立以来规模最大的交易，其背后更铭刻着一项始于父爱、成于科学的罕见病药物研发传奇。
这一传奇因电影《良医妙药》的真实改编而广为人知。影片的原型正是Amicus的联合创始人：John Crowley。当他的两名年幼子女被确诊患有罕见遗传病庞贝氏症（一种因酸性α-葡萄糖苷酶缺乏导致糖原累积的致命性疾病）时，这位父亲毅然踏上了寻药之路。
他组建患者协会筹集资金，主动联系科研机构，最终成功推动了一家专注于庞贝氏症疗法研发公司Novazyme的创立。该公司后被行业巨头Genzyme Corporation收购，加速了酶替代疗法的开发。
John Crowley的脚步并未停止。为了让子女获得临床试验机会，他于2003年离开Genzyme，次年加入Amicus，并于2005年成为其首席执行官兼联合创始人。如今，这家充盈着父爱的公司，即将开启新的篇章，融入更广阔的产业平台。
根据已披露条款，BioMarin将以每股14.50美元的价格，全现金收购在纳斯达克上市的Amicus全部流通股权，较Amicus前一交易日收盘价溢价约33%。交易已获得两家公司董事会一致批准，预计在2026年第二季度完成，仍需满足包括监管审查和股东投票在内的常规交割条件。
交易核心：两款已上市罕见病疗法
本次交易的核心价值在于Amicus两款已得到市场验证的疗法，其可观的商业成绩与明确的临床定位构成了收购的坚实基础：
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Galafold（米加司他）：用于治疗特定基因突变型法布里病（一种因α-半乳糖苷酶A缺乏引起鞘糖脂堆积的遗传病）的口服精准疗法。作为该适应症的首个口服精确治疗药物，Galafold自2018年在部分市场获批后，已拓展至全球多地。2025年前三季度，其收入约为3.71亿美元，成为Amicus营收的主体来源。
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Pombiliti + Opfolda组合疗法：用于晚发型庞贝病的酶替代疗法。该双组分疗法于2023年在美国获批，为患者提供了新的治疗选择，2025年前三季度收入约7700万美元。
在最近四个季度内，这两款产品合计实现了约5.99亿美元的净收入。交易完成后，它们将并入BioMarin的酶疗法业务单元，并借助BioMarin全球商业化网络拓展这两款产品在更多国家和地区的可及性。
除已上市产品外，Amicus还拥有一项处于后期临床阶段的管线资产，用于治疗一种罕见的肾脏疾病——局灶节段性肾小球硬化（FSGS）。收购后将纳入BioMarin的研发组合进行评估整合，有望补充其研发组合，提供潜在的增长新动力。
主力基因疗法搁浅，BioMarin急需确定性
此次收购远非简单的资产叠加，而是BioMarin在面临内部挑战与增长压力下的一次关键战略布局。
2024年，BioMarin向投资者承诺，到2027年实现年收入40亿美元，远高于2023年的24亿美元，并计划在此期间推出多款新药及拓展适应症。彼时，公司正陷入一系列动荡：裁员、高管重组、研发项目搁置接踵而至。
在去年年中，BioMarin对全球首款获批上市的A型血友病AAV基因疗法Roctavian进行了战略重整，并在全球范围裁员约200人（约占全球员工总数的10%）。
然而，一系列调整并未扭转该产品的市场表现。历经三年商业化推广，Roctavian销售额持续低迷，2025年前三季度总收入仅为2300万美元，而公司同期净产品收入约23亿美元，其中大部分由酶疗法业务贡献。最终，BioMarin在2025年第三季度财报中宣布，将寻求剥离Roctavian，并将其从产品组合中移除。
来源：BioMarin第三季度财报
在此背景下，收购Amicus成为BioMarin实现战略调整与增长目标的关键一步。合并Amicus后，其上市产品数量将增至10款，囊括法布里病和庞贝病两大罕见病药物，使其在罕见病领域的产品矩阵更加完整和多元化，并与公司现有的酶疗法业务产生显著协同，服务更广泛的患者群体。相较于依赖自身不确定的研发管线与漫长商业化爬坡，收购成熟产品是实现收入目标更为可控、风险更低的路径。
BioMarin管理层预测，Amicus的产品在交易完成后将立即对BioMarin的收入构成正向贡献。凭借强劲的现金流创造和对去杠杆的承诺，BioMarin计划在交易后两年内实现<2.5倍的总杠杆。长期来看，交易有望提升公司至2030年及以后的收入复合年增长率（CAGR）。
值得一提的是，公司在2024年提出的40亿美元年收入目标，原未将潜在并购纳入考量；完成收购后，BioMarin将基于新的业务基础重新评估相关指引。
彼时，华尔街分析师对BioMarin的40亿美元计划反应不一。部分人士对其前景感到欣慰甚至印象深刻，另一些人则认为公司过于关注已上市药物，而对研发管线及潜在竞争关注不足。
在经历动荡和裁员后，重大收购无疑能向市场传递明确的战略方向与执行力的信号。通过整合Amicus，BioMarin展示了其利用财务实力整合优质资产、驱动增长的能力，有助于修复投资者关系并稳定股价预期。
此次收购最终能否帮助BioMarin走出这次动荡，如期实现40亿美元的目标，药时代将持续关注。
参考资料：
2.https://www.biospace.com/business/biomarin-pumps-up-revenue-goals-with-4-8b-amicus-purchase
3.FIERCE Pharma: BioMarin makes its largest-ever transaction, paying $4.8B for fellow rare disease drugmaker Amicus
4.https://www.biomarin.com/news/press-releases/biomarin-reports-third-quarter-2025-results-and-provides-corporate-update/
5.孤儿药之王的动荡时刻（公众号：氨基观察）
6.其他公开资料
图片来源：即梦AI
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