全球首款！FDA批准SAA细胞疗法上市

2025年12月8日，美国FDA正式批准Gamida Cell公司开发的同种异体脐带血细胞疗法Omisirge^®（通用名：omidubicel-onlv）用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA）。这是全球首个获批用于SAA的细胞疗法产品，标志着这一罕见且危及生命的骨髓衰竭性疾病迎来革命性治疗突破。

值得注意的是，Omisirge^®最初于2023年获FDA批准，用于12岁及以上血液系统恶性肿瘤患者在接受清髓性预处理后的脐带血移植，以缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染风险。此次新增适应症覆盖 6 岁及以上、缺乏匹配捐赠者的 SAA 患者，使其成为全球首个兼具恶性与非恶性血液病治疗能力的“双适应症”细胞疗法，进一步拓展了其临床价值与应用广度。

SAA是一种以骨髓造血功能严重受损为特征的疾病，患者因无法生成足够的红细胞、白细胞和血小板，面临严重感染、出血乃至死亡的高风险。

当前标准治疗主要包括免疫抑制疗法（IST）或异基因造血干细胞移植（HSCT）。然而，HSCT的成功高度依赖于人类白细胞抗原（HLA）相合的亲缘供体，而多数患者，尤其是儿童和青年成人往往缺乏此类供体，导致治疗选择极为有限。传统脐带血移植虽可作为替代供体来源，但受限于细胞剂量不足，会显著提高感染风险，从而影响移植成功率和患者生存质量。

相比之下，Omisirge®有效克服了传统脐带血移植在造血重建速度和安全性方面的关键局限。Omisirge源自脐带血，通过Gamida Cell专有的烟酰胺（维生素B3衍生物）体外扩增技术对CD34⁺造血祖细胞进行化学修饰，显著增强其归巢能力、自我更新潜能与体内植入效率，从而高效恢复患者的造血功能与免疫系统功能。

此次适应症扩展基于一项由美国国立卫生研究院（NIH）下属国家心肺血液研究所（NHLBI）Richard Childs博士领衔的开放标签、单中心临床研究（NCT03173937）。研究纳入对免疫抑制治疗无效或不耐受、且无HLA全相合供体的SAA患者。关键结果显示：

• 14例患者中有12例（86%）在100天时中性粒细胞恢复早期且持续。中性粒细胞恢复的中位时间为11天。
• 86%的患者成功摆脱红细胞输注依赖；
• 86%的患者血小板计数恢复至≥20,000/µL;
• 79%的患者实现血小板输注非依赖；
• 无进展生存率（PFS）与总生存率（OS）均高达92%；

• 研究中未观察到重度（III–IV级）急性移植物抗宿主病（GVHD）或慢性GVHD病例。

Childs博士评价道：“Omisirge^®的获批是满足高危SAA患者迫切医疗需求的重要里程碑。这些原本预后极差的患者不仅获得了远超预期的治疗效果，还实现了快速、稳健的造血重建，且几乎未出现慢性GVHD——这意味着他们有望更快回归正常生活，显著改善长期生活质量。”

Gamida Cell母公司Ayrmid公司董事长兼首席执行官Joe Wiley博士表示：“Omisirge^®为无数缺乏匹配亲缘供体的SAA患者开辟了一条全新治疗路径。其快速且持久的血象恢复能力，有望从根本上改变这类患者的疾病进程。Ayrmid始终致力于推动前沿细胞疗法，以解决重大未被满足的临床需求。”

为应对SAA患者日益增长的治疗需求，Ayrmid已与全球领先的细胞与基因治疗合同开发生产组织（CDMO）RoslinCT达成战略合作，将在其位于美国马萨诸塞州霍普金顿的先进cGMP细胞治疗生产基地开展Omisirge^®的技术转移与商业化生产。该设施预计自2027年起全面投产，确保产品稳定供应，惠及更多符合条件的患者。

参考资料：

1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-severe-aplastic-anemia

2.https://www.biospace.com/press-releases/additional-positive-results-for-omisirger-in-treating-severe-aplastic-anemia-presented-at-ash

3.其他公开资料

本篇文章来源于微信公众号: 药时代