FDA公开“考官手册”，将显著降低拒绝受理率，让药企少走弯路

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过去，药企在提交新药申请时，虽然有大致的法规指引，但FDA的药品审评与研究中心（CDER）内部各审评部门用于判断申请是否“可受理”的具体核查清单是不对外公开的。这就像考生只知道考试的大纲，但不知道具体的评分标准。

如今，FDA公布了“考官手册”。

来源：FDA官网

2025年10月23日，美国FDA公布了CDER内部使用的申报资料核查清单，用以确定所提交申请是否完整且具备可审评性。主动公开CDER的核查清单，相当于将一份“考官手册”递给申报企业，通过提升FDA申报程序的透明度，减少因申报材料缺陷导致的资源浪费及创新疗法审评延迟。

FDA局长马蒂·马卡里医学博士指出：“药物申请不应因本可避免的程序性疏漏而受阻或推迟。公开这些核查清单，是我们以常识性举措提高FDA流程理解度与透明度的重要一步。”

当新药申请或生物制品许可申请提交至CDER后，即进入初始申报阶段。在此期间，各审评部门工作人员会依据特定核查清单，评估申请材料的完整性与可审评性。轻微缺陷通常可通过与申办方沟通迅速补救，但若存在重大缺陷，FDA将发出“拒绝受理”（RTF）通知，一般要求申办方重新提交完整申请。核查清单公开之后，申办方可提前查阅，从而在申报初期避免因形式审查不合格而遭拒。

在新药研发领域，提交申请后被FDA拒绝受理，不仅耗费企业大量人力、物力与时间，也对FDA的审评资源构成沉重负担。FDA必须投入额外资源进行初步审查并发出RTF通知。而药企一旦收到RTF，则需重新整理资料、补充数据，甚至面临研发进程中断。这一过程既造成双重资源浪费，又延缓了创新疗法进入市场的步伐。

过去十年间，CDER已对超过200份新药申请发出RTF通知。其中，涉及创新药物（新分子实体）的申请若遭遇RTF，平均将延迟审批达426天。在医药研发高度竞争的环境中，每一分时间都关乎患者生命、市场格局与企业回报。一年以上的延误，往往意味着巨大的临床和经济损失。

因此，FDA此举的目的是通过前期发布核查清单，使药企可以更有针对性地准备资料，减少了申报的盲目性与不确定性，提高了首次提交的成功率，从而减少FDA与药企在资源与时间成本的浪费，将审评资源更集中于科学和医学价值的实质性审评上。

乔治·蒂德马什博士格外强调：“向公众发布这些核查清单有助于确保FDA与申办方之间实现透明、准确、完整的沟通。我们预期此举将通过减少可预防的RTF情况来提升审评效率。“

该核查清单已发布于CDER最新版《MAPP 6025.4良好审评规范：拒绝受理》的更新内容中。需要特别说明的是，尽管这些核查清单对申办方具有重要参考价值，但没有一个核查清单可以放之四海而皆准，其内容未必涵盖所有要求。最终仅FDA有权根据适用法律和科学标准判定申请是否可受理。

FDA此次公开申报核查清单，是一次典型的“监管前移”与“智慧监管”实践。通过提高透明度与加强前瞻性指导，FDA将质量控制的职责部分前移至申请准备阶段，旨在与产业界形成合力，共同优化审评流程。

这一举措体现了现代药品监管的发展趋势：监管机构正从单纯的“守门人”，逐步转向与研发企业协同合作、共同推动高效研发的“伙伴”。其最终目标是构建一个更高效、更透明的审评体系，减少因标准不透明引发的争议，促使安全有效的创新药物尽早惠及患者。这一环境也将增强研发企业的信心，激励更多资本与人才投入创新药物的研发之中。

参考资料：

1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-publishes-filing-checklists-prevent-submission-delays

图片来源：FDA官网