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近年来，AAV载体相关的肝毒性问题日益引发关注。
2025年，Sarepta公司旗下全球首款杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys因报告三例与急性肝衰竭相关的死亡事件，再度将AAV载体潜在的肝脏安全性风险推至聚光灯下，引发了科学界和监管机构对AAV载体长期安全性的广泛讨论。一款可高效递送治疗基因、同时降低肝毒性及其他脱靶毒性的工程化AAV载体，已成为了创新药领域的香饽饽。而这或许也是Shape的AAV衣壳为何值12亿美元的关键之处。
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Shape自主研发的SHP-DB1递送载体，源于旗下专有的AAV5改造平台。该载体已在非人灵长类动物研究中展现出卓越的穿透血脑屏障能力，可将基因治疗药物通过静脉注射（IV）方式，高效递送至大脑深层区域，覆盖传统AAV载体难以触及的神经元群体。此外，AAV5作为一种已被临床验证的递送载体，相较于AAV9等其他血清型，展现出更低的肝毒性和免疫原性，并具有广泛的中枢神经系统趋向性。
VectorY独具慧眼，在创立之初就将AAV5作为首选衣壳平台，其核心在研项目VTx-002即采用AAV5载体。这是一款靶向运动神经元，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的抗体疗法，公司计划于2025年底前提交该产品的临床试验申请（IND）。
此外，该先进递送平台有望赋能VectorY多个核心在研项目：
- VTx-003：
- VTx-005：
公司首席执行官Jim Scibetta博士表示：“SHP-DB1技术的引入，完全契合我们为破坏性神经退行性疾病提供变革性、疾病修饰性疗法的使命。这一合作不仅强化了我们的产品管线，更拓展了我们利用AAV5这一经过验证的安全载体，为患者提供无创、高效治疗的能力。”
小结：
以HD、AD为代表的CNS疾病领域正日益成为MNC竞相布局的“战略高地”。其背后，是庞大的患者群体与千亿级市场潜力的巨大吸引力；然而，另一面却是居高不下的研发失败率与动辄十年以上的漫长开发周期所带来的严峻挑战。
在这一“高风险、高回报”的赛道中，递送技术的突破成为决定成败的关键。SHP-DB1能否凭借其穿透大脑深层区域的能力以及在降低肝毒性方面的潜在优势，成为一把真正高效、安全的“金钥匙”，打开CNS疾病治疗的大门，破解AAV载体递送难题与CNS研发的“黑洞困局”呢？药时代将持续关注。
参考资料：
1.https://www.businesswire.com/news/home/20250918237509/en/VectorY-Therapeutics-and-Shape-Therapeutics-Announce-Option-and-License-Agreement-to-Advance-Vectorized-Antibodies-for-Neurodegenerative-Diseases-Using-an-AAV5-Derived-CNS-Capsid
2.其他公开资料
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