真的吗？FDA局长话音未落，FDA推迟KalVista新药审批，理由为“工作量大”

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（图片来源：FDA Youtube 截屏）

FDA在2025年4月1日曾进行大规模裁员，数千名员工在上班时才得知自己被解雇，引发了诸多争议。马卡里局长在上个月向参议院拨款委员会表示，FDA去年有超过3000名员工离职（约占总人数的15%），但这不会影响其按时完成药品和生物制品审查的PDUFA date。

今天的药时代头条文章，“又来了！FDA局长宣布新一轮机构整合计划。还会再裁员吗？”，报道了最新进展。

美国食品药品监督管理局（FDA）局长马丁·马卡里（Martin Makary）本周向员工发送邮件，宣布将对FDA的运营活动进行进一步整合，以提高机构的运营效率。在邮件中，马卡里局长还强调了变革带来的机遇，称“如此大规模的变革可能会带来疑问和不确定性，但它也带来了机遇：改进我们的工作方式，更有效地相互支持，以及更好地为公众服务”。他呼吁全体FDA员工共同努力，通过“彻底的透明度、黄金标准的科学、审慎的运营管理以及常识”，恢复公众对FDA的信任。

可现实是怎么样的呢？

之前就有新药研发公司抱怨他们的NDA/BLA申请因为FDA的裁员、人力不足、架构调整等问题而被延迟。根据公开信息，Vanda Pharmaceuticals的用于治疗胃轻瘫的药物tradipitant的NDA申请被FDA延迟。该公司投诉FDA推迟其听证会，认为FDA未遵循法律程序，且FDA以裁员为由延迟听证会。Novavax的COVID-19疫苗的BLA申请也被FDA延迟。尽管该疫苗已于2022年获得紧急使用授权，但FDA推迟了对其全面批准的PDUFA日期，且未说明具体原因。Dare Bioscience的女性性功能障碍治疗药物的临床试验申请因FDA的沟通延迟而被无限期搁置。该公司表示，由于FDA的反馈延迟，其计划推进的后期临床试验被迫暂停。Siren Biotechnology在FDA生物制品评估与研究中心（CBER）前主任Peter Marks离职后，决定重新评估其I期临床策略，优先考虑将试验转移至欧洲和澳大利亚。这些案例表明，FDA的裁员和内部调整对新药审批过程产生了显著影响，导致多家公司的NDA/BLA申请被延迟。

最新的抱怨也来了。

美国当地时间2025年6月13日，星期五，美国制药公司KalVista宣布，FDA推迟了对其遗传性血管性水肿（HAE）按需口服药物sebetralstat的审批决定。FDA表示，由于“工作量大和资源有限”，原定于本周二的审批决定被推迟四周。

KalVista原本期待sebetralstat成为全球首个获批的口服、按需使用的遗传性血管性水肿治疗药物。目前，治疗该疾病的按需疗法主要依赖注射和静脉输液，而sebetralstat的片剂形式将为患者提供更便捷的治疗选择。该药物适用于12岁及以上的患者，包装设计小巧，便于携带。

KalVista首席执行官Ben Palleiko表示：“我们对这一延迟感到失望，尤其是知道许多HAE患者正期待这种口服按需治疗方案来缓解他们的急性发作。”

不过，公司指出，FDA并未要求提供额外数据或研究，且药物的安全性和有效性均无问题。

目前，KalVista未对进一步细节发表评论，而美国卫生与公众服务部（HHS）也尚未回应美国主流行业媒体Endpoints News的相关评论请求。

参考资料：

1. KalVista says FDA delayed decision on HAE drug, citing ‘heavy workload’ （Endpoints News）

2. 【全文翻译】FDA局长文章《新FDA的优先事项》

3. FDA局长提名Vinay Prasad医生为CBER新负责人，美国生物科技指数应声下跌6%

4. FDA新局长上任后，第一枪打响！

5. FDA局长：药企员工不能成为专家咨询委员会正式成员！