BioTech启示录：管线失败了怎么办？

在过去，生物医药行业的公司经历了无数次生死起伏。有的因为临床试验的失利而倒下，有的则因资金短缺而悄然退出舞台。每当记录这些公司或产品的故事时，一个反复浮现的问题是：这家公司之后还有机会翻身吗？

BridgeBio Pharma（以下简称为BridgeBio）的经历回答了这一问题。这家巅峰时期市值近百亿的Biotech，曾因一款关键药物的III期临床试验失败而股价暴跌72%。然而，令人意想不到的是，两年后这家公司再见抬头迹象，股价再涨至36.8美元，达到这家公司近一年高点。如今，其核心产品Attruby（Acoramidis）在上市后迅速放量，单月处方量激增近600例，为这家Biotech的浴火重生写下戏剧化的注脚。

01 从诞生到辉煌

2015年，麻省理工学院金融学教授罗闻全（Andrew W. Lo）跨界创立BridgeBio。之所以将公司取名为“Bridge”——桥梁，是因为罗闻全希望创造一座桥梁，通过创业引擎，将基因科学的显著进步与未满足需求的患者联系起来。

在涉足生物医学领域之前，罗闻全积累了极为深厚的金融行业经验。在BridgeBio这个创业项目中，罗闻全充分应用了这一优势。他的核心商业模式是：以BridgeBio（母公司）为枢纽，孵化多个专注于不同疾病领域的子公司。每个子公司都拥有独立运营的自主权，但同时共享母公司的资金、技术和商业化资源。根据BridgeBio 2019年公布的年报，该公司名下全资控股的生物制药子公司有8家，实际控股（拥有超过50％股份且有表决权）的公司有17家。

02 至暗时刻降临

2021年12月，BridgeBio遭遇成立以来最大危机——其核心产品Acoramidi的III期ATTribute-CM研究第12个月结果未达预期。消息公布当日，BridgeBio股价暴跌72%，市值缩水至10亿美元。

Acoramidis是BridgeBio的核心管线，是下一代口服转甲状腺素蛋白稳定剂，被开发用于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的治疗。该疾病领域存在巨大且未被满足的需求市场，很长一段时间，有且仅有辉瑞的tafamidis（2019年5月被FDA批准上市）可用。

业内和患者群体对Acoramidis寄予厚望。一方面参考辉瑞tafamidis产品组合的营收情况（2024年共54亿美元），Acoramidis作为能与之相媲美的下一代产品，大概率营收也不会差。另一方面，ATTR-CM的蛋糕的确够大。据Grand View Research 报告预测，从 2022 年到 2030 年，ATTR治疗药物的全球市场规模将以 7.6% 的复合年增长率增长，预计将于2030年达到 91.7亿美元。其中ATTR-CM治疗市场占据80%以上的市场。同时，随着人口老龄化加剧，野生型ATTR-CM发病率呈增长趋势。

在核心管线临床试验失利后，市场对BridgeBio的质疑达到顶点，其股价一度跌至4.78美元。

03 要翻身了

BridgeBio的回春，依旧与Acoramidi这款药有关。

在12个月研究结果明显未达预期后，BridgeBio并未放弃其后续研究。2023年7月，BridgeBio公布了ATTribute-CM研究30个月长期数据。结果显示，比于安慰剂组，Acoramidis组患者的全因死亡率和心血管相关住院风险均显著，且患者的6分钟步行距离和生活质量均有统计学意义的提高，研究达到主要终点。

在这项研究数据的支持下，Acoramidis于2024年11月顺利获FDA批准上市，并于近日获EMA批准上市。

据BridgeBio 2024年财报，其全年收入2.219亿美元，同比增加2.126亿美元。其中，290万美元来自Acoramidis的销售收入，2.077 亿美元来自与拜耳（Acoramidis）和协和麒麟（Infigratini）达成独家许可和合作协议确认的预付款和服务收入。目前账面现金总计6.812 亿美元。

至于2025年，BridgeBio最有看头的还是Acoramidi。据BridgeBio，继美国和欧洲后，该药预计将于2025上半年在日本获批上市。日本部分的商业化仍可能授权出去，就像其去年已将该药的欧洲独家商业化权益授权给拜尔一样。

另外，据最新消息，截至2月17日，Acoramidi的处方数量已达1028例。相比此前在JP摩根大会公布的430例实现了大幅增长。这意味着短短一个月内，处方量增加了近600例。

在利好消息的提振下，本周BridgeBio股价一路上涨，已至36.8美元，是这家公司近一年股价高点。

结语

BridgeBio是一众正在经历挣扎的Biotech的缩影——科学与资本交织，希望与风险并存。低谷期，其依靠子公司其他管线得以缓冲。后来又凭借对核心管线的坚守和穿越低谷的韧性，重启未来。

本篇文章来源于微信公众号: 药时代