【产品出售】主攻胰腺癌等实体瘤的靶向性化疗药物

项目ID：BP-20240529-OR-046

基本信息：

• 药物机制：本产品是一种小分子核苷前药，进入细胞后，被UCK2激活；UCK2（尿苷-胞苷激酶2）仅在癌细胞中特异性高表达，而正常组织中几乎不表达；被激活的本产品会嵌入癌细胞的DNA和RNA中，并最终导致细胞凋亡；和ADC药物基本原理相似，利用靶向性改善化疗安全性以及增加疗效
• 注册分类：化学制品1类
• 拟定适应症：实体瘤，包括胰腺癌等
• 剂型：口服片剂或注射制剂
• 给药途径：可口服或静脉注射
• 给药方法：拟在中国进行的1b/2a以及2b期临床研究，将首先以口服为主；后期可开发静脉注射给药（前期已有初步临床数据显示静脉给药的可行性）

作用机制：

• 本产品是一种小分子核苷前药，通过hENT1（人平衡核苷转运蛋白1）进入细胞后，被UCK2激活（单磷酸化），不同于吉西他滨被dCK（脱氧胞苷激酶）激活；
• UCK2（尿苷-胞苷激酶2）仅在癌细胞中特异性高表达，而正常组织中几乎不表达；
• 被激活的本产品会嵌入癌细胞的DNA和RNA中，并最终导致细胞凋亡；
• 本产品脱氨基作用是由CDA（胞苷脱氨酶）介导的，但其程度和速率均较低，因此本产品在体内清除缓慢，暴露量较高。

项目研发进展：

➢ 国外CMC及多个临床前实验完成，药效及安全性数据充分支持开展临床研究

➢ 国外临床I/IIa已完成，结果正面

• 单药治疗对多种实体瘤显示疗效
• 对胰腺癌疗效尤其明显，和目前标准疗法相比有显著差异化优势
  • 单药治疗对吉西他滨治疗产生抗药病人仍有疗效
  • 和白蛋白紫杉醇联用疗效明显，与目前标准疗法吉西他滨相比，安全性更优

➢ 在中国已完成生产工艺国产化技术转移，中国已获得IND批准；在中国临床方案已确认，PI已确认, 由东方医院知名肿瘤专家领衔

➢ 可很快开始临床试验；鉴于胰腺癌目前急需新的治疗手段，利用临床2期数据有望提前获得产品有条件上市

海外临床前以及临床结果回顾：

➢ 临床前以及临床一期数据显示在多个瘤种都有疗效

➢ 临床样品分析显示SS-001激活酶UCK2在很多肿瘤超量表达，显示了肿瘤靶向性

➢ 和PD-1联用有显著协同效应

➢ 临床数据显示对胰腺癌疗效明显

• • 单药治疗对吉西他滨治疗（目前标准疗法）失败病人仍有疗效（目前这些病人后续治疗手段缺乏）
  • 和白蛋白紫杉醇联用疗效明显，与目前标准疗法吉西他滨相比，安全性更优

项目亮点及机会分析

（1）治疗靶点及机理

靶点和作用机理已被多年上市产品验证；同时通过前药+肿瘤特异表达酶的激活，巧妙的取得肿瘤靶向性，显著降低对标产品的副作用同时增加疗效；和ADC原理类似，靶向肿瘤细胞进行杀伤，减少副作用同时提高疗效；同时，此药物机理在胰腺癌疗效已验证，风险低

（2）市场现状

首选适应症胰腺癌是癌王，目前免疫治疗以及ADC等疗法在胰腺癌疗效有限，市场对新药需求急迫；同时，将探索在其他实体瘤以及和免疫治疗联用的疗效，进一步扩充适应症范围以及市场空间

（3）临床研究方案和执行

将胰腺癌作为首选适应症；首先在临床2期显示目前标准疗法吉西他滨治疗失败病人中的疗效；基于目前这类病人缺乏其他有效治疗方法，用此数据可望获得有条件提前产品上市；同时研究和白蛋白紫杉醇联用以及其他瘤种的单药或 和免疫治疗联用的疗效，进一步扩充适应症以及市场；同时也可以在多方面显示和对标产品的差异化和临床价值

（4）差异化以及市场前景

和对标产品相比，疗效相当或更好，安全性更优，用药方便（可口服或静脉注射，对标产品之内静脉注射）；和ADC（需注射）相比，用药更方便，成本和价格也更优。中国有超过10万的胰腺癌病人，30%病人 × 20000元/年，年销售额约6亿元；加上其他适应症，单药或者联合治疗， 年销售市场可望超过10亿或更多，市场空间很大；同时不会像对标产品吉西他滨受到医保或集采影响

（5）开发计划

2022已在中国获批IND，可在中国很快开始临床试验；后期可以和国外合作伙伴同步开发，节省时间和开发费用 大中华或全球权益可转让；如果获得全球权益，在中国拿到更多临床数据后，可将海外权益溢价转让

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