自Aducanumab在争议中获得加速获批后,阿尔兹海默病(AD)的新药研发,尤其是Aβ抗体药物,迎来了新的序章……
2023年7月7日,卫材/Biogen的Lecanemab从加速获批正式转为完全批准,成为全球首款获得FDA完全批准的Aβ抗体AD药物。
2023年7月17日,礼来公布Donanemab III期完整数据发布,早期患者认知功能下降缓解达60%,已向FDA递交新药上市申请。
而则一切牵动着的并不只有AD患者,还有一群“被忽视”的唐氏综合症患者。
近日,LuMind IDSC(唐氏综合症研究机构)CEO Hampus Hillerstrom正在倡导卫材、Biogen、礼来几家药企将唐氏综合症患者纳入阿尔茨海默氏症的试验。
唐氏综合征(Down’s Syndrome、DS)又称为21-三体综合征/先天愚型,主要是由于多了一条21号染色体而引起的一种先天性疾病,是目前人类最常见的,也是人类第一个被确认的染色体疾病。
据LuMind IDSC统计,全球有超600万名唐氏综合征患者,在美国有40万人。这些患者大多会在40-50岁期间,由于β -淀粉样蛋白的过量产生而出现痴呆症状。(比普通人患AD的时间大致早10-20年)
根据残障研究杂志《Journal of Intellectual Disabilities》报道,唐氏综合征患者患AD的终生风险超过90%,而AD正是唐氏综合症成年人死亡的主要原因(70%-80%)。
所以,包括LuMind在内的倡导团体认为,像Lecanemab/Donanemab这样的Aβ抗体药物可以使唐氏综合征患者获益。
但也有人持反对态度。据路透社报道,一些神经科医生认为,AD药物的开发未纳入唐氏综合征患者群体,贸然用药可能构成额外的安全风险。(由于唐氏综合征患者中脑淀粉样血管病(CAA)的患病率流行,脑肿胀与脑出血的风险相应提高)
出于对安全性的考量,LuMind等倡导群体正在大力游说卫材、Biogen、礼来几家药企针对唐氏综合征患者开展4期安全性试验。
目前,礼来已与LuMind达成相关协议,并加入了后者的唐氏综合征研究联盟。
LuMind官网

本篇文章来源于微信公众号: 药时代
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