15:1反对加速批准上市!FDA专家咨询委员会再次质疑奥贝胆酸安全性…

【重磅录像】颜宁:“AI在结构生物学中的未达之地”

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作者 | 辰公子

文章来源 | 药时代公众号

封面如来源 | 网络

2023年5月19日,FDA召开胃肠道药物专家咨询委员会(Gastrointestinal Drugs Advisory Committee Meeting,GIDAC)会议,讨论Intercept的核心产品奥贝胆酸(OCA)非酒精性脂肪性肝炎(NASH)适应症上的应用。

早在今年1月19日,Intercept就递交了OCA在NASH适应症的NDA申请,FDA将PDUFA日期定在了6月22日。因此,本次GIDAC会议的结果可能会对OCA的审批结果产生重要影响。

会议进行了8个多小时,并对两个议题进行了投票表决,分别为:

1、根据现有临床数据,2/3期NASH患者使用25mg OCA的获益是否大于风险?

2、在对OCA的3期临床试验747-303的临床结果保持密切关注的前提下,以下两种对OCA的审评态度,你支持哪一种?

  • A:根据现有数据,加速批准OCA

  • B:推迟加速批准,直到747-303临床试验数据递交,届时可考虑传统途径批准。

最后16位专家对两个议题进行了投票,投票结果分别为:

1、12:2(另有两票弃权),不认可25mg OCA对NASH的获益;

15:1反对加速批准上市!FDA专家咨询委员会再次质疑奥贝胆酸安全性...

2、15:1,认为应当推迟加速批准OCA的上市申请

15:1反对加速批准上市!FDA专家咨询委员会再次质疑奥贝胆酸安全性...

可以说,这款NASH新药的上市前景非常不乐观。

NASH是一种进行性的代谢性疾病,由肝脏脂肪堆积造成,是脂肪肝的进阶疾病,病程越久,炎症引发的纤维化越严重,最后会发展成肝硬化或肝癌。

NASH是目前唯一一个可称为“无药可治”的慢性病,预计2025年全球NASH领域的市场规模可达400亿美元。

Intercept的OCA是最有希望攻破NASH大门的药物。

      安全性仍存疑

早在2019年9月,Intercept就向FDA递交了OCA的上市申请,但却因高剂量组高达51%的瘙痒发生率而受到质疑,再加上其他的潜在心血管风险,遭到FDA的拒绝。

FDA要求其补充额外的有效性和安全性证据。Intercept对其正在进行的3期临床试验REGENERATE,即FDA提到的747-303试验进行了后续的研究和分析。

在5月17日,会前2天,Intercep发布了一份公开声明为自己呼吁。声明中表示,OCA在NASH中的安全性数据数据是目前最大的,其3期临床研究已经纳入了2860名患者,其中近1000名使用OCA长达4年。

但GIDAC会议上的专家们却不这么认为,会上大部分的讨论都集中在了安全性问题上。

“如果只看临床试验的数据,会觉得这款药物很有希望,但如果讨论风险获益问题,事情就会变得复杂。”爱荷华大学教授Christopher Coffey的评价直指问题核心。

OCA的3期临床试验有2个剂量组,分别为10mg的低剂量组和25mg的高剂量组,25mg剂量组

会前FDA披露的文件里就对OCA 25mg剂量组的不良反应表示了担忧,一方面,其不良反应可能会加剧NASH合并症的发生,另一方面,也会给有代谢综合征表现的患者带来新的合并症。此外,OCA 25mg组还有严重的“药物性肝损伤信”信号。

参考资料:

1.https://endpts.com/fda-committee-votes-against-approval-of-intercepts-nash-drug/

2.https://www.fiercepharma.com/pharma/intercepts-nash-dreams-crash-after-fda-expert-panel-votes-against-ocalivas-benefit-risk

3.FDA官网

4.Intercept官网

5.其他公开资料

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本篇文章来源于微信公众号: 药时代

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