按理说，有3款已上市产品的biotech应该挺成熟了，发布公司新闻稿会很谨慎，特别是这条新闻还和FDA有关时。但就这不到两个月，Sarepta Therapeutics就到底要不要和FDA专家咨询委员会开会，发了好几个相互矛盾的消息：一会儿说，自己的产品太好，FDA不开会就会给自己批准；一会儿说，证据不足还得开会……还有知情人士表示，别说啥开不开会了，你这产品差点就被FDA直接拒了……
投资者都被Sarepta Therapeutics晃晕了，搁这里耍猴呢是不是？在连着三次过山车后，已经有人准备起诉Sarepta了……
但到了2023年2月28日的电话会议时，Sarepta公布了不少利好消息，比如和康泰伦特的生产合作非常顺利，已经通过了FDA的中期检查云云。但最让人激动地莫过于S司的CEO表示，“FDA认为不需要召开专家咨询委员会，因为FDA没有发现任何重大安全问题。”
这一利好消息极大鼓舞了投资者信心，当天股价上涨近20%，并在随后的几天内连续上涨，达到了2年以来的峰值。
但没想到，仅在两周之后，S司就被“打脸”了。FDA专家委员会将与S司在PDUFA日期之前召开专家委员会，具体讨论什么，还没有一个准确的消息。
4月13日，也就是S司的CEO表示“不会召开专家委员会”的一个半月之后，STAT NEWS爆出更令人震惊的消息。据三位内部知情人士透露，FDA官员们原先打算不经专家咨询委员会直接拒绝SRP-9001，但一直热衷于推动基因疗法的FDA生物制剂评估与研究中心 （CBER） 主任Peter Marks力排众议，决定先开会再说。
从天堂到地狱，短短两个月内，S司股价经历了三次大起大落。在投资者眼里，S司已经变成了骗子公司，已有律所打算提起集体诉讼，声讨S司的“欺诈行为”。S司CEO表示，FDA之前真的没有召开专家咨询委员会的打算，是近期才决定的，我冤枉啊……
是什么给了S司这款药可能不经专家咨询委员会就获得加速批准的勇气，是之前已经获得加速批准的三款产品吗？FDA到底是”临时起意“还是“早有预谋”？没人能给出一个准确的结论，但我们或能从过往的一些消息中寻出蛛丝马迹。
FDA对于S司的信心，可能在2021年之前还……比较完整，当时也更愿意给出加速批准。
2016年，S司的第一款产品，也是全球首款用于治疗DMD的药物EXONDYS 51，曾经被FDA专家咨询委员会以7:6的微弱差异拒绝，但在一些FDA高级官员的建议推动下，时任FDA专员（现任FDA局长）的Robert Califf最终决定通过EXONDYS 51的加速批准。
EXONDYS 51乃至后续两款产品，均通过跳过错误的RNA外显子生成微肌萎缩蛋白，但在上市6年后，S司仍未给出微肌萎缩蛋白能够确实转化成实际的临床获益。这种怀疑或许也会自然而然地代入SRP-9001之中。
并在2021、2022年，S司的临床试验连续出岔子，也可能一定程度上消磨了FDA对S司原先的良好印象。SRP-9001的临床试验曾经在2021年失败过（我们将会在下文重点提及），2022年6月，S司的另一款DMD新药SRP-5051又在2b期临床试验中出现了一起严重不良反应事件，患者出现了重度低镁血症，被怀疑与SRP-5051的多肽结构有关。
坊间，乃至S司的一些观点也认为FDA对于SRP-9001的怀疑，可能与FDA近期的人事、组织变动有关。
原先主管该领域FDA的组织和先进疗法办公室(OTAT)已经重组成治疗产品办公室(OTP)。S司CEO认为，FDA的“临时起意”，与OTP有关。之前一直支持S司，推动了EXONDYS 51批准的FDA神经科学主管Billy Dunn也已经从FDA离职。
综合STAT NEWS消息，FDA内部或许就SRP-9001分裂成了两派：一派占大多数，但是没有话语权，认为SRP-9001应该拒批；另一派是少数派，但是有Peter Marks大佬和其它一些高级别官员站台，认为SRP-9001应该加速批准。而CEO很有可能是从FDA的高级别官员那里获得了肯定的消息，与STAT NEWS的消息来源正好相反。
倘若这种推测为真，那真可谓是现实版「罗生门」，扑朔迷离……
不过就算这么说，也很难讲清为什么FDA官员会打算不经专家咨询委员会就拒绝批准SRP-9001，甚至闹到了需要大佬出面的地步。
但在了解了SRP-9001的”光辉事迹“之后，就觉得这结果倒也还算正常。
对于个体投资者而言，公司发布的消息是投资的重要参考。上市公司不打诳语，特别还是CEO亲口说出来的消息，连用来背锅的临时工都没有。
笔者个人认为，S司没理由靠单个利好消息炒作自己，毕竟已有3个上市产品，也和罗氏这样的大药企展开了合作，是DMD领域最闪耀的明星，于情于理都没必要犯险。
那有没有种可能，连CEO自己都信以为真了呢？
如果STAT NEWS给出的消息是可信的，那”不经投票获得加速批准“和”不经投票直接拒绝“差别实在是太大，CEO得有多么过分的自信才会在有可能被直接拒绝的情况下得出将要加速批准的结论啊……
只是苦了那些高点入场的投资者，直接被狠狠偷袭了一波。毕竟并不是所有的投资者都能读懂临床数据，看到有利好消息就往里冲，但没想到直接跳进了圈套中。
唉，希望5月12日正式召开的专家咨询委员会能宣布一些真正的利好消息，帮助这一批投资者解套吧……
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https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2023/02/28/sarepta-therapeutics-srpt-q4-2022-earnings-call-tr/
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https://www.drugs.com/nda/srp_9001_221128.html
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https://www.statnews.com/2023/04/13/fda-staff-leaned-toward-rejecting-sarepta-gene-therapy-before-top-official-intervened/
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Sarepta官网
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封面图来源：pixabay
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本篇文章来源于微信公众号: 药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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