BMS、诺华、强生等大药企,在JPM周第一日上这么说……

【重磅录像】颜宁:“AI在结构生物学中的未达之地”

10:30AM

BMS 透露该公司超越关键专利的计划将在本十年期晚些时候到期。

在上午的演讲中,Bristol’s地区的执行副总裁兼首席商务官Chris Boerner表示,BMS预计,从2020年到2025年,年销售额将增长低至中个位数。
与辉瑞合作的血液稀释剂Eliquis等在线品牌应该在这五年内贡献80亿至100亿美元的销售增长。
与此同时,新产品的推出应该在同一时间段内带来100亿至130亿美元的额外销售额。
展望未来,Boerner表示,该公司的后期管道有可能在本十年期的下半年实现超过100亿美元的风险调整后销售额。
他还强调,促使该公司十年后半期的主要增长动力,源于以下六种后期候选产品是:(milvexian,iberdomide,mezigdomide,BMS-986278,repotrectinib和cendakimab)。

 

11:15AM

诺华重仓基因治疗,2023年加注美国市场

上午,诺华的首席执行官Vas Narasimhan,概括了该公司的 2023 年战略方向,将侧重于五个治疗领域:心血管、免疫学、神经科学、实体瘤和血液学。 
Narasimhan说,该公司计划通过基因治疗产品组合的方式,来取得这些领域的进展。其中,Narasimhan披露,诺华“内部有超过15个项目正在继续推进”。 
在免疫学方面,Narasimhan表示,诺华将合理利用T-Charge平台,大力发展细胞和基因治疗。 
具体来说,诺华正在尝试晚期系统性红斑狼疮(SLE)患者以及其他严重的免疫疾病的CAR-T疗法。
Narasimhan在整个演讲中多次强调了诺华4%的中期增长目标,称尽管该公司是欧洲的“头号玩家”,但其今年的主要目标之一是通过实施“美国优先”的方法,来提高其在美国市场的地位。mab)。

12:30PM

fazirsiran的答疑解惑,投资人能否放心?

Arrowhead Pharma首席执行官和Christopher Anzalone首席执行官讨论了 fazirsiran(一种研究性RNA疗法)治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD-LD)相关的肝病前几个小时发布的II期数据。

与武田联合开发的疗法显示,接受fazirsiran治疗的患者中,纤维化的改善与安慰剂组差异不大,这导致了一些人对fazirsiran疗效的怀疑。

在演讲中,Anzalone解释了Arrowhead将治疗药物带入III期的动机,尽管投资者对此表示怀疑。

Arrowhead的股票在1月9日的早上公布数据后,暴跌超过20%。该公司预计将在本月晚些时候进入第三阶段。

12:45PM

强生否认了对Horizon Pharma的兴趣

强生首席执行官Joaquin Duato概述了本公司的运营战略,即从一家三部门公司缩小规模,成为一家更专业的双部门业务,专注于医疗技术和制药。

Duato指出,强生仍有望在2025年之前产生600亿美元的药品销售额。这一增长的大部分将来自该公司现有的低风险资产组合,例如多发性骨髓瘤药物Darzalex和斑块状牛皮癣治疗Tremfya。

Duato还指出,华尔街似乎低估了该公司几种较新的制药产品的商业潜力,例如新型抑郁症治疗药物Spravato,其肺动脉高压资产及其蓬勃发展的多发性骨髓瘤特许经营权。

在业务发展方面,Duato表示,该公司有能力识别和加入外部开发渠道机会。不过,他没有透露有关公司并购优先事项的具体细节。

值得注意的是,他否认了强生对Horizon Pharma的兴趣,这家罕见病巨头将会被安进购买。

12:45PM

有史以来第一个针对CNS疾病(阿尔茨海默氏症和脑淀粉样血管病)的RNAi疗法

Alnylam Pharmaceuticals首席执行官Yvonne Greenstreet通过回顾她一年工作的亮点来开始她的演讲,其中Greenstreet特别提出以下三点。

1.公司商业业绩的“优秀进步”。

2.根据公司III期APOLLO-B研究的顶线结果,分析patisiran对甲状腺素转运蛋白介导(ATTR)淀粉样变性伴心肌病患者的影响。

目前,Alnylam已向FDA补充提交Patisiran的新药申请(sNDA),用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病。

3. Amvuttra(vutrisiran)的获批,用于治疗由成人遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性疾病引起的多发性神经病。

Greenstreet表示,Alnylam将在2023年继续延续这种上升的势头。另外她还披露了ALN-APP的临床数据,这是有史以来第一个针对CNS疾病(阿尔茨海默氏症和脑淀粉样血管病)的RNAi疗法。

12:51PM

BioMarin有着140亿美元的潜在市场份额增长

BioMarin董事长兼首席执行官J.J. Bienaimé推出该公司迄今为止“最强劲的发布”­——Roctavian的商业发布,Roctavian是一种治疗严重A型血友病的疗法。

还有一款用于增加软骨发育不全儿童(5岁及以上)线性生长的疗法:Voxzogo。

Bienaimé预测到十年中期BioMarin的增长将达到40亿至50亿美元。

值得一提的是,在预测使用Roctavian治疗全球A型血友病时,该公司引用了140亿美元的潜在市场份额增长。

Bienaimé还预计,在Roctavian上市后一年内,将有超过75%的美国处方者采用Roctavian来治疗严重的成人A型血友病患者。

1:30PM

第一个DMD的基因疗法有望获批

2022年11月,Sarepta Therapeutics宣布,FDA已接受SRP-9001生物制剂许可证申请的备案,并授予优先审查权。
如果获批,SRP-9001将成为第一个针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法。
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram 便在第一天的会议上概述了该药BLA提交背后的数据以及通往BLA的路径。
Ingram认为,这是Sarepta在2023年的第一站,对Sarepta有着重要的意义,也是对患有DMD的家庭而言,有着特殊的意义。
接着他描述了关于SRP-9001基因盒的设计,并讨论了一组证据,其中包括临床前动物模型,功能数据和“丰富的”患者生物标志物。
另外,FDA已将监管行动日期定为2023年5月29日。
封面图/摘要图来源:123rf
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