BMS、诺华、强生等大药企，在JPM周第一日上这么说……

10:30AM

BMS 透露该公司超越关键专利的计划将在本十年期晚些时候到期。

11:15AM

诺华重仓基因治疗，2023年加注美国市场

12:30PM

fazirsiran的答疑解惑，投资人能否放心？

与武田联合开发的疗法显示，接受fazirsiran治疗的患者中，纤维化的改善与安慰剂组差异不大，这导致了一些人对fazirsiran疗效的怀疑。

在演讲中，Anzalone解释了Arrowhead将治疗药物带入III期的动机，尽管投资者对此表示怀疑。

Arrowhead的股票在1月9日的早上公布数据后，暴跌超过20%。该公司预计将在本月晚些时候进入第三阶段。

12:45PM

强生否认了对Horizon Pharma的兴趣

Duato指出，强生仍有望在2025年之前产生600亿美元的药品销售额。这一增长的大部分将来自该公司现有的低风险资产组合，例如多发性骨髓瘤药物Darzalex和斑块状牛皮癣治疗Tremfya。

Duato还指出，华尔街似乎低估了该公司几种较新的制药产品的商业潜力，例如新型抑郁症治疗药物Spravato，其肺动脉高压资产及其蓬勃发展的多发性骨髓瘤特许经营权。

在业务发展方面，Duato表示，该公司有能力识别和加入外部开发渠道机会。不过，他没有透露有关公司并购优先事项的具体细节。

值得注意的是，他否认了强生对Horizon Pharma的兴趣，这家罕见病巨头将会被安进购买。

12:45PM

有史以来第一个针对CNS疾病（阿尔茨海默氏症和脑淀粉样血管病）的RNAi疗法

Alnylam Pharmaceuticals首席执行官Yvonne Greenstreet通过回顾她一年工作的亮点来开始她的演讲，其中Greenstreet特别提出以下三点。

1.公司商业业绩的“优秀进步”。

2.根据公司III期APOLLO-B研究的顶线结果，分析patisiran对甲状腺素转运蛋白介导（ATTR）淀粉样变性伴心肌病患者的影响。

目前，Alnylam已向FDA补充提交Patisiran的新药申请（sNDA），用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病。

3. Amvuttra（vutrisiran）的获批，用于治疗由成人遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性疾病引起的多发性神经病。

Greenstreet表示，Alnylam将在2023年继续延续这种上升的势头。另外她还披露了ALN-APP的临床数据，这是有史以来第一个针对CNS疾病（阿尔茨海默氏症和脑淀粉样血管病）的RNAi疗法。

12:51PM

BioMarin有着140亿美元的潜在市场份额增长

BioMarin董事长兼首席执行官J.J. Bienaimé推出该公司迄今为止“最强劲的发布”­——Roctavian的商业发布，Roctavian是一种治疗严重A型血友病的疗法。

还有一款用于增加软骨发育不全儿童（5岁及以上）线性生长的疗法：Voxzogo。

Bienaimé预测到十年中期BioMarin的增长将达到40亿至50亿美元。

值得一提的是，在预测使用Roctavian治疗全球A型血友病时，该公司引用了140亿美元的潜在市场份额增长。

Bienaimé还预计，在Roctavian上市后一年内，将有超过75%的美国处方者采用Roctavian来治疗严重的成人A型血友病患者。

1:30PM

第一个DMD的基因疗法有望获批