10:30AM
BMS 透露该公司超越关键专利的计划将在本十年期晚些时候到期。
11:15AM
诺华重仓基因治疗,2023年加注美国市场
12:30PM
fazirsiran的答疑解惑,投资人能否放心?
与武田联合开发的疗法显示,接受fazirsiran治疗的患者中,纤维化的改善与安慰剂组差异不大,这导致了一些人对fazirsiran疗效的怀疑。
在演讲中,Anzalone解释了Arrowhead将治疗药物带入III期的动机,尽管投资者对此表示怀疑。
Arrowhead的股票在1月9日的早上公布数据后,暴跌超过20%。该公司预计将在本月晚些时候进入第三阶段。
12:45PM
强生否认了对Horizon Pharma的兴趣
Duato指出,强生仍有望在2025年之前产生600亿美元的药品销售额。这一增长的大部分将来自该公司现有的低风险资产组合,例如多发性骨髓瘤药物Darzalex和斑块状牛皮癣治疗Tremfya。
Duato还指出,华尔街似乎低估了该公司几种较新的制药产品的商业潜力,例如新型抑郁症治疗药物Spravato,其肺动脉高压资产及其蓬勃发展的多发性骨髓瘤特许经营权。
在业务发展方面,Duato表示,该公司有能力识别和加入外部开发渠道机会。不过,他没有透露有关公司并购优先事项的具体细节。
值得注意的是,他否认了强生对Horizon Pharma的兴趣,这家罕见病巨头将会被安进购买。
12:45PM
有史以来第一个针对CNS疾病(阿尔茨海默氏症和脑淀粉样血管病)的RNAi疗法
Alnylam Pharmaceuticals首席执行官Yvonne Greenstreet通过回顾她一年工作的亮点来开始她的演讲,其中Greenstreet特别提出以下三点。
1.公司商业业绩的“优秀进步”。
2.根据公司III期APOLLO-B研究的顶线结果,分析patisiran对甲状腺素转运蛋白介导(ATTR)淀粉样变性伴心肌病患者的影响。
目前,Alnylam已向FDA补充提交Patisiran的新药申请(sNDA),用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病。
3. Amvuttra(vutrisiran)的获批,用于治疗由成人遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性疾病引起的多发性神经病。
Greenstreet表示,Alnylam将在2023年继续延续这种上升的势头。另外她还披露了ALN-APP的临床数据,这是有史以来第一个针对CNS疾病(阿尔茨海默氏症和脑淀粉样血管病)的RNAi疗法。
12:51PM
BioMarin有着140亿美元的潜在市场份额增长
BioMarin董事长兼首席执行官J.J. Bienaimé推出该公司迄今为止“最强劲的发布”——Roctavian的商业发布,Roctavian是一种治疗严重A型血友病的疗法。
还有一款用于增加软骨发育不全儿童(5岁及以上)线性生长的疗法:Voxzogo。
Bienaimé预测到十年中期BioMarin的增长将达到40亿至50亿美元。
值得一提的是,在预测使用Roctavian治疗全球A型血友病时,该公司引用了140亿美元的潜在市场份额增长。
Bienaimé还预计,在Roctavian上市后一年内,将有超过75%的美国处方者采用Roctavian来治疗严重的成人A型血友病患者。
1:30PM
第一个DMD的基因疗法有望获批

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本篇文章来源于微信公众号:药时代
发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权