吉利德收到FDA完整回复函(CRL)|成也CMC,败也CMC!

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666位嘉宾将出席盛会!2022第三届中国新药CMC高峰论坛最终日程

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前言        
对于药企而言,收到FDA发来的CRL(完整回复函)可不是一件好事。甚至有人把CRL称作biotech公司的死亡回函”。
2018年,FDA共批新药65款,发送9封CRL;2021年,FDA共批新药60款,发送21封CRL;截止今年5月底,在FDA处理的新药申请中,已有47.1%的申请收到CRL,其中一半原因出在CMC相关问题上。
可见,科技发达的今天,CRL的比例竟然逐年升高,CMC问题依旧很严重。
这不,全球制药巨擘吉利德也在10月28号发布的2022年第三季度财报中披露,他们收到了一封来自FDA的CRL,并透露是因为FDA对Hepcludex(bulevirtide)生产和交付产生了担忧。FDA没有要求新的安全性或有效性临床试验数据,原因还是出在CMC上面。
显而易见,CMC能力成了药企必备能力中的重中之重,CMC问题是所有药企不得不迈过的一道坎。
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本以为获批板上钉钉,FDA却在CMC上卡你
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据悉,Hepcludex(bulevirtide)是一款潜在的同类首创(First-in-Class)抗病毒新药,用于治疗伴有代偿性肝病的慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染成人患者。丁型肝炎又是最严重的病毒性肝炎形式之一,目前在美国没有批准用于治疗丁型肝炎病毒的产品,所以,美国存在大量未被满足的临床需求。
这款FIC药物也不是什么新药了。早在2020年7月,在欧盟获得附条件批准上市,该药是欧洲第一个用于治疗伴代偿性肝病成人患者HDV感染的药物。
基于其重要性,该药物已获得EMA和FDA颁发的治疗HDV感染的孤儿药资格(ODD),以及EMA授予的优先药物资格(PRIME)和FDA授予的突破性药物资格(BTD)。
另外,值得一提的是,2020年12月,吉利德以11.5亿欧元现金(约17亿美元)收购MYR GmbH公司,获得了这款丁肝药bulevirtide。根据协议,等到FDA批准该药上市后,吉利德还会支付3亿欧元(约3.6亿美元)的里程碑付款。现在看来,MYR GmbH的这3亿欧元恐怕要再等等了。
至此,吉利德也只能被迫推迟bulevirtide的上市时间了。
吉利德首席医学官Merdad Parsey表示,吉利德打算花一些时间来“完全消化”这个CRL,积极响应FDA,尽快重新提交BLA。
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CMC问题是影响药品上市的主要原因之一

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早先BMS/蓝鸟生物BCMA CAR-T候选产品bb2121的CRL也曾出CMC问题,直至一年后才获批。
根据统计,CRL会将产品进入市场的时间平均推迟14个月。
对意图出海的本土企业来说,CMC更是成为不可忽略的要素。荣昌生物的CEO房健民曾表示,本土的创新药,一开始就要把国际化作为主要的内容,不管最终是否在美国申报,CMC的工作都要满足美国FDA和EMA的要求。

作为抗病毒龙头药企的吉利德,从丙肝神药索磷布韦到新冠神药瑞德西韦,缔造了很多传奇。值得我们学习和敬佩!

 
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好消息来啦!吉利德收到FDA完整回复函(CRL)|成也CMC,败也CMC!吉利德收到FDA完整回复函(CRL)|成也CMC,败也CMC!吉利德收到FDA完整回复函(CRL)|成也CMC,败也CMC!
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新药顺利获批上市,CMC环节非常重要!很多时候,成也CMC,败也CMC!
不能等栽了跟头,才意识到CMC的重要性。
现在好消息来啦!
药时代将于2022年11月3日、4日在上海喜来登由由大酒店举办第三届中国新药CMC高峰论坛,届时大咖云集,共同探讨CMC相关问题。666位朋友们已经报名了!~~
前FDA检查官、Live Oak Quality Assurance创始人兼总裁Peter Baker先生曾在FDA工作11年,专门负责现场核查,积累了丰富的经验。作为药时代战略合作伙伴,Baker老师已欣然接受邀请,将再次在中国新药CMC高峰论坛上做重磅演讲(录像),聚焦“FDA483案例解读——如何顺利通过FDA的现场核查?
我们期待您的到来,欢聚一堂,共议CMC大计,共谋新药盛举!
 
参考资料:
  1. 吉利德官网
  2. https://endpts.com
  3. https://www.biospace.com
  4. Biotech更易收到FDA的“死亡回函”?CMC问题凸显关键性(药渡)
  5. 吉利德17亿美元收购获得的丁肝新药上市申请被FDA拒绝(医药魔方)
  6. 其它公开资料

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本篇文章来源于微信公众号:药时代

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