快讯 | 基于真实世界证据，FDA批准首个PROS治疗药物「诺华Vijoice」

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4月6日，诺华（Novartis）宣布，美国FDA加速批准Vijoice（alpelisib）用于需要接受系统治疗的、患有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）成人和2岁及以上儿童患者。

Vijoice是美国FDA批准的首个PROS治疗药物。

据诺华称，Vijoice（alpelisib）是第一个也是唯一一种针对PIK3CA相关过度生长谱(PROS)根源的治疗方法，这种疾病估计每百万人中有14人患病。

在诺华展示了一组患有超罕见疾病的年轻患者中PI3K抑制剂alpelisib 的潜力半年后，FDA仅基于真实世界证据批准了该药物的使用。

PIK3CA的潜在突变正是alpelisib靶点。同样的靶点药物Piqray已上市，用于治疗hr阳性、her2阴性和PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。诺华公司报告称，2021年的销售额为3.9亿美元。

PROS泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系，特征为血管、淋巴系统和其他组织非典型过度生长和异常。与PROS相关的特定条件包括CLOVES综合征（丁香综合征）、巨指症、肌肉性HH和表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病等。对于PROS，患者的身体部位可能会长得太大或出现异常形状，还可能会有血管畸形。

CLOVES综合症社区的执行主任Kristen Davis在一份事先准备好的声明中说：“PROS的状况可能会使人衰弱和致残，并可能导致日常活动的中断。直到今天，患者唯一的治疗选择是手术或介入放射学手术。”

通过一个同情用药的使用项目，一些PROS患者接受了该药物治疗。随后，诺华公司进行了一项名为EPIK-P1的真实世界研究，审查了来自5个国家的57名患者的病历，其中包括39名儿童患者和18名成人患者。研究发现，接受Vijoice治疗的患者PROS病变大小减少，相关体征和症状有所改善。

由于Vijoice进入了加速批准，诺华将被要求进行验证性试验。这家制药巨头表示，它将进行两项额外的II期研究：EPIK-P2评估安全性、有效性和药代动力学，EPIK-P3研究EPIK-P1患者的长期安全性和有效性。

参考资料：

https://endpts.com/novartis-pi3k-drug-already-approved-in-breast-cancer-nabs-a-speedy-ok-to-treat-ultra-rare-condition/

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