快讯 | 基于真实世界证据,FDA批准首个PROS治疗药物「诺华Vijoice」

关注“药时代”微信公众号,获取更多精彩内容 ↓ ↓ ↓022年2月创新药领域投融资汇总"
快讯 | 基于真实世界证据,FDA批准首个PROS治疗药物「诺华Vijoice」

快讯 | 基于真实世界证据,FDA批准首个PROS治疗药物「诺华Vijoice」

4月6日,诺华(Novartis)宣布,美国FDA加速批准Vijoice(alpelisib)用于需要接受系统治疗的、患有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系(PROS)成人和2岁及以上儿童患者。

Vijoice是美国FDA批准的首个PROS治疗药物。

据诺华称,Vijoice(alpelisib)是第一个也是唯一一种针对PIK3CA相关过度生长谱(PROS)根源的治疗方法,这种疾病估计每百万人中有14人患病。

在诺华展示了一组患有超罕见疾病的年轻患者中PI3K抑制剂alpelisib 的潜力半年后,FDA仅基于真实世界证据批准了该药物的使用。

PIK3CA的潜在突变正是alpelisib靶点。同样的靶点药物Piqray已上市,用于治疗hr阳性、her2阴性和PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。诺华公司报告称,2021年的销售额为3.9亿美元。

PROS泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系,特征为血管、淋巴系统和其他组织非典型过度生长和异常。与PROS相关的特定条件包括CLOVES综合征(丁香综合征)、巨指症、肌肉性HH和表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病等。对于PROS,患者的身体部位可能会长得太大或出现异常形状,还可能会有血管畸形。

CLOVES综合症社区的执行主任Kristen Davis在一份事先准备好的声明中说:“PROS的状况可能会使人衰弱和致残,并可能导致日常活动的中断。直到今天,患者唯一的治疗选择是手术或介入放射学手术。”

通过一个同情用药的使用项目,一些PROS患者接受了该药物治疗。随后,诺华公司进行了一项名为EPIK-P1的真实世界研究,审查了来自5个国家的57名患者的病历,其中包括39名儿童患者和18名成人患者。研究发现,接受Vijoice治疗的患者PROS病变大小减少,相关体征和症状有所改善。

由于Vijoice进入了加速批准,诺华将被要求进行验证性试验。这家制药巨头表示,它将进行两项额外的II期研究:EPIK-P2评估安全性、有效性和药代动力学,EPIK-P3研究EPIK-P1患者的长期安全性和有效性。

 

参考资料:

https://endpts.com/novartis-pi3k-drug-already-approved-in-breast-cancer-nabs-a-speedy-ok-to-treat-ultra-rare-condition/

关注“药时代”微信公众号,获取更多精彩内容 ↓ ↓ ↓022年2月创新药领域投融资汇总"

版权声明/免责声明

本文为编译文章,版权归拥有者。

仅供感兴趣的个人谨慎参考,非商用,非医用、非投资用。

欢迎朋友们批评指正!衷心感谢!

文中图片、视频为授权正版作品,或来自微信公共图片库,或取自网络

根据CC0协议使用,版权归拥有者。

任何问题,请与我们联系(电话:13651980212。微信:27674131。邮箱:contact@drugtimes.cn)。衷心感谢!

快讯 | 基于真实世界证据,FDA批准首个PROS治疗药物「诺华Vijoice」

推荐阅读

 

快讯 | 基于真实世界证据,FDA批准首个PROS治疗药物「诺华Vijoice」
快讯 | 基于真实世界证据,FDA批准首个PROS治疗药物「诺华Vijoice」点击这里,帮您找到理想的合作伙伴

本篇文章来源于微信公众号:药时代

发布者:药时代,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

(0)
打赏 为好文打赏 支持药时代 共创新未来! 为好文打赏 支持药时代 共创新未来!
上一篇 2022年4月7日 15:33
下一篇 2022年4月7日 15:33

相关推荐

公众号
公众号
分享本页
返回顶部
开门红!药时代成功促成中美两家药企达成合作!了解详情