次数剧降，争议渐多，FDA对专家咨询委员会的态度明显转变

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咨询委员会（Advisory Committee, AC，或 Scientific advisory panels, 科学顾问小组）,是向FDA提供独立的意见和建议，帮助 FDA 监管产品的开发和评估相关的科学和技术事宜的专家顾问团队。

图片来自FDA Advisory Committees页面

根据《联邦食品药品和化妆品法案》505(n)中对于科学顾问小组的阐述，该小组成员可以包括：

通过培训和经验能熟练评估所提交的药物的安全性、有效性，并在可行的情况下，拥有研制、制造或利用此类药物相关技能和经验的人；
在临床和行政医学、药学、药理学、药物经济学、生物和物理科学以及其他相关专业等领域具有不同专业知识的人；
消费者利益代表，以及不受将要提交给专家组的事项直接影响的药品制造行业利益代表；
专家或在拟用于审查药物的特定疾病或病症方面具有其他专长的两名或两名以上成员；
科学、贸易和消费者组织也应有机会提名个人加入专家组。

通过咨询委员会制度，FDA 能够获得专业知识，更好地完成药品监管使命，维护公众的信任。CDER 和 CBER 会请咨询委员会就各种事宜提供咨询意见，包括临床试验、药品上市批准等。虽然咨询委员会可以向FDA提供建议，但最终决定由 FDA 做出。

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次数显著减少，争议逐渐增多

2021 年，尽管咨询委员会几乎全票否决，FDA 加速批准了阿尔茨海默病药物 aducanumab (Aduhelm)，引发了重大争议，而同样存在争议的肌萎缩侧索硬化药物 AMX0035还有待定论。在2022年初，在咨询委员会的支持下，FDA 拒绝了信达 PD-1 在美国上市，在国内也掀起轩然大波。

几十年来，FDA 批准某些药品，都会征集科学顾问小组的意见。不过，在2010年，批准的新药中55%都有专家小组的声音，而在去年的新药批准中，专家小组参与给出意见的只有6%，数据大幅下降的背后，FDA 是出于什么考量？

次数剧降，争议渐多，FDA对专家咨询委员会的态度明显转变

注意：氟班色林在 2010 年获得了 11-0 的反对票，但在 2015 年获得了 18-6 的赞成票。

上述分析来自研究文章：Unwanted Advice? Frequency, Characteristics, And Outcomes Of Negative Advisory Committee Votes For FDA-Approved Drugs；C. Joseph Ross Daval, Ameet Sarpatwari, and Aaron S. Kesselheim

为什么，以及将来会有哪些变化？

“很难说为什么很少有新药在获得批准前得到咨询委员会的审查，因为 FDA 不必解释这一决定。一个可能是，如果 FDA 正在引导一种药物获得批准，它可能会试图避免专家小组投反对票的风险。”哈佛大学的 Joseph Daval 指出，启用咨询委员会，可以为 FDA 允许药物上市的决定提供可信度，而目前启用大幅度减少的现状引发了人们对 FDA 如何考量是否采纳专家意见的担忧，FDA 需要制定具体的标准，来明确如何让新药接受外部审查。

从目前的调研结果看，咨询委员会审查流程的每个阶段都存在着不一致的情况，包括召开会议的频率、提出的问题以及 FDA 对委员会反对意见的回应。咨询委员会10次投票不批准药物的情况中有6次都用“安全性、有效性存疑”来解释。在一些案例中，对咨询小组投反对票的药物，FDA 结合委员会推荐的其他数据进行综合评估，仍批准了这些药物。

在 Biogen 备受争议的阿尔茨海默症药物加速批准后，FDA 发表了一份声明，为与咨询委员会所提建议相悖的行为提供了正式解释。aducanumab 医学审查的‘回应和反驳’部分提供了一个模板，为将来的新药上市决策开展透明、有意义和一致的讨论。“在 FDA 选择反对咨询委员会建议的情况下，它可以通过预先建立的程序对分歧进行彻底、透明的复核” Joseph Daval 建议。

在某种程度上，FDA 似乎也意识到其管理咨询委员会的方法存在问题。FDA 局长 Robert Califf 在一次活动讲话中表示了他对当前制度的担忧，“我希望，大约一年后，我们将就咨询委员会系统进行非常认真的讨论，因为咨询委员会系统中有很多问题需要考虑，FDA 小组成员经常也有知识冲突、学术偏见和各种各样的事情”，但没有说明他打算采取哪些举措来应对这些问题。

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