行业寒冬？这3家biotech，1天融资「超过15亿」！有了好数据，啥寒冬都不怕…

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过去的24小时里，有3家上市biotech公司增派股份，筹集资金：

总金额达到了超过了15亿美元！

虽然现在的资本市场不同以往，但在这三家公司身上，完全没感受到即将迎来的 “行业寒冬”，究其原因，主要还是做出成绩了。

积极的临床数据

Argenx

3月22日，Argenx公布了其核心产品Efgartigimod的3期临床数据，这是一款治疗重症肌无力的药物。

结果非常好，在全身型重症肌无力（gMG）患者上，Efgartigimod作为一款皮下注射剂，效果非劣于对照组静脉注射药物VYVGART^®（efgartigimod alfa-fcab，也是Argenx的产品）。

基于这些结果，argenx计划在2022年底前向美国FDA递交BLA。

值得一提的是，作为全球首款FcRn拮抗剂的VYVGART®，已经在3个月前获得FDA批准，用于治疗全身型重症肌无力。

现在Argenx把自己的产品迭代更新，完成了给药途径的优化，因此未来市面可能会出现一种奇观：病人面前有两款创新性疗法，一款来自Argenx，另一款，还是来自Argenx。

再鼎医药早在2021年就与Argenx达成了战略合作，获得了efgartigimod在大中华区的开发和商业化权利，交易金额高达1.75亿美元。【相关阅读：中国好BD｜再鼎医药（Zai Lab）】。

3月16日，Apellis公布了其罕见病药物Pegcetacoplan与对照组Eculizumab头对头的3期临床试验结果，治疗的患者群体为成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

结果显示，pegcetacoplan在改善血红白蛋水平和关键临床结果上优于eculizumab。

PNH是一种会危及生命的慢性罕见病，病因为造血干细胞基因突变导致，全球大约有15000名PNH患者，但一直没有很好的治疗方法。

2007年，Alexion（亚力兄）的Eculizumab（Soliris）问世，患者迎来了首款特异性治疗药物。2020年Soliris的销售额高达40.64亿美元。（相关阅读：390亿美元收购亚力兄！布局罕见病领域，阿斯利康运筹帷幄大棋局）

2021年5月，Pegcetacoplan已获FDA批准上市，这次更是头对头击败了Eculizumab，意味着未来Pegcetacoplan也极有可能成为年销售额超过10亿美元的重磅产品。

此外，pegcetacoplan还被开发用于治疗地图样萎缩（GA）、C3肾小球病等疾病。

3月14日，Ascendis公布了其核心疗法TransCon PTH的3期临床数据，这是一款用于治疗甲状旁腺功能减退（HP），每日一次的长效药物。

结果显示，78.7%的TransCon PTH治疗患者达到了主要终点，而对照组患者这一数值为4.8%。

HP是一种罕见的内分泌失调性疾病，作为一种激素缺乏类疾病，HP患者竟然无法通过补充缺失的激素来获得治疗，因此是目前迫切的未被满足的临床需求之一。

在美国、欧洲和日本共计约有20万名HP患者。

这样看来，TransCon PTH也是一款革命性疗法，Ascendis计划在2022年第三季度向美国FDA提交TransCon PTH治疗成人甲状旁腺功能减退（HP）的NDA申请，并在2022年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交MAA申请。

此次Ascendis筹资5亿美元，也是为了该药物的上市和商业化做准备。

结语

尽管现在市场不如前两年火热，但投资人对于biotech的投资兴趣却不会减弱。只是下了头之后，会更加慎重、理智的进行选择。

在这种情况下，真正具有优质产品，创新疗法的公司反而会更容易获得青睐。

那些不知道从哪里寻找“未被满足的临床需求”的企业，不妨学学这三家公司，在罕见病领域做出突破，也未尝不是一条好路。

参考资料：

https://endpts.com/public-biotechs-raising-funds-in-this-economy-a-trio-of-companies-brings-1-5b-to-battered-sector-after-phiii-wins/
罕见病 | NEJM：Pegcetacoplan Vs Eculizumab三期研究PEGASUS结果发布，PNH有望迎来新利器
各公司官网
其他公开资料

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