美国 FDA 局长候选人 Robert Califf 于 2022 年 1 月 13 日在参议院卫生、教育、劳工和养老金（HELP）委员会的确认投票中以 13-8 获得通过，正在等待参议院全院的提名确认程序。 委员会确认投票之前，在与两名共和党参议员的通信中，Califf 介绍了上任后的一些工作承诺。共和党参议员 Roger Marshall 和 Mike Braun 是 HELP 委员会反对 Califf 提名的八名议员中的两位。他们就一系列主题向 Califf 提出质疑，包括真实世界证据（RWE）、FDA 的加速路径、数字健康和基于软件的医疗器械以及阿片类药物流程。Califf 在回信中表示，“在我上次担任局长期间，我帮助领导 FDA 在其监管决策过程中更广泛地使用真实世界证据。我可以保证，如果提名得到确认，我将继续这一趋势，包括评估已获得 EUA 的产品在申请完全许可或批准过程中的所有证据（包括 RWE）。”Califf 表示，他的部分工作安排将是为 RWE 和真实世界数据（RWD）开发额外的系统和政策，并且 FDA 应该“继续考适于用途的 RWD/RWE。”Califf 指出了关于在药物开发中使用 RWE 的现有 FDA 举措和最近的指南，并指出需要改进上市后证据的生成。Califf 还承诺与 FDA 和全球社区合作，以“优化数字健康记录的质量和可靠性”，以回应 Marshall 提出的关于在大流行期间使用其他国家的 RWE 对产品做出更快决策，同时不影响 FDA 的标准的问题。但他警告表示，“建立一个系统来管理和使用存储在全国各地的大量健康数据对于快速做出决策至关重要。然而，如果没有仔细规划研究设计并进行高质量分析，这些数据将不会也不能使用。”在回应 Braun 的问题时，Califf 回避了有关电子处方信息的问题，以及他是否会在与医疗器械行业就医疗器械使用者付费修正案（MDUFA V）计划的下一次重新授权进行的谈判中“掌权”。最近的报道表明，FDA 错过了将 MDUFA V 授权包提交给国会的最后期限，部分原因是与行业在该计划的成本方面存在分歧。Califf 表示，他不参与 MDUFA 谈判，但致力于与 HELP 委员会合作推进重新授权，“以确保 FDA 获得资源。”Califf 还表示，他将“仔细研究”FDA 的生物相容性检测要求。Braun 还询问 Califf 他将如何将 FDA 的模型引导的药物研发（MIDD）试点等项目整合进 FDA 的常规药物开发方法中。Califf 表示，“如果提名得到确认，我将致力于确保以最高效的方式完成产品开发和审评，以确保 FDA 解决产品安全性和有效性的关键问题。这包括整合试点项目中的方法，如果方法被证明可以提高临床试验销量，提高监管成功的可能性，并优化药物开发的其它方面的话。”Califf 还支持数字健康技术，并表示他“高度支持 FDA 数字健康卓越中心的努力，并将其视为通过培养负责任和高质量的数字健康创新（包括基于软件的医疗器械）来授权利益相关者推进医疗保健的重要方式。”阿片类药物方面，Califf 承诺在回到 FDA 的第一年就“审查 FDA 在打击成瘾和过量危机中的作用的各个方面”，他承认 FDA 在遏制这种流行病方面做得还不够。Califf 还告诉 Braun，他将与 HELP 委员会合作，完善和推进去年在众议院和参议院重新引入的 VALID 法案，并将彻底改革体外诊断（IVD）和实验室开发检测（LDT）的监管。该法案的讨论草案于 2018 年首次发布，在测试日益复杂的情况下，多年来改革 FDA 对 LDT 监督的努力陷入停滞。Califf 表示，“我强烈支持建立一个监督所有体外诊断测试的现代框架的必要性，”并补充表示他将与委员会合作，“确保任何立法都能达到促进诊断测试创新和发展所需的平衡，包括未竟需求，同时充分保护患者和公众健康。”此外，Califf 还表示，他支持对基于软件的医疗器械使用变更控制计划，以减轻开发人员的监管负担，允许他们在上市前提交的产品中列出计划的变更并执行这些变更 , 而无需向 FDA 提交新文件。Braun 指出，他担心 FDA 不一致地应用其促进某些罕见疾病治疗方法开发的计划和灵活性。Califf 回应表示，生物医学研究的进步和临床试验设计的最新创新，以及 FDA 的加速途径是罕见病药物开发的关键。Califf 补充指出，“上市后阶段值得特别关注 , 以确保我们了解干预措施的长期影响，”并且数字健康技术和电子健康记录可以“为有效治疗提供更全面的证据基础。”
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