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2021年8月24日，Arbor Biotechnologies宣布与Vertex Pharmaceuticals签订价值高达12亿美元的合作，Vertex将获得Arbor专有的CRISPR基因编辑技术开发针对糖尿病、镰状细胞病及β-地中海贫血等一系列疾病的基因工程细胞疗法。
但对Arbor来说，似乎12亿美元的合作还不够。2021年11月9日，Arbor宣布完成2.15亿美元的B轮融资，为在肝脏和中枢神经系统疾病领域的研究提供资金支持。迄今为止，Arbor公司的融资总额已超过3亿美元。
Arbor公司表示，这笔融资将有助于在不久的将来为患者带来新的治疗方法。Arbor公司声称拥有药物研发领域最广泛的专有基因编辑工具箱。具体来说，目前Arbor公司已经拥有超过60种核酸酶家族（是已发表文献中的数量的6倍）和超过70种CRISPR转座酶（是已发表文献中的数量的30倍），例如DNA核酸酶（Cas12h、Cas12i）、RNA核酸酶（Cas13d、Cas12g、III-E 型）和转座酶（Tn7-Cas12k）。
这家由CRISPR基因编辑技术先驱张锋教授参与创立的公司，自2016年成立以来，一直比较低调，该公司致力于通过其机器学习/人工智能驱动的平台发现新的基因组编辑器，并以此开发下一代基因药物。
目前公布的研究管线只有原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria），这种罕见遗传病是由于肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏所致，导致尿排泄物中草酸过多，损伤肾脏，该疾病发展到末期需进行肾脏移植。
在新闻稿中，Arbor公司CEO Devyn Smith 博士表示，很高兴获得顶级投资机构以及合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals 的资金和支持，以帮助实现为严重遗传疾病患者开发下一代基因药物的愿景。
他表示，通过利用专有的发现引擎——应用机器学习和人工智能来挖掘包含数十亿蛋白质的蛋白质数据库，Arbor公司已经成功构建了业内最广泛的专有CRISPR基因组编辑工具箱。这种广泛的基因编辑工具箱和知识产权使Arbor及其合作伙伴能够通过基因编辑技术修复或重写导致疾病的遗传错误，从根本上解决遗传疾病。
他还表示，此次融资使得Arbor公司有能力将此前专注的肝脏和中枢神经系统疾病的治疗方案推向临床，并继续巩固和增强现有的基因编辑工具箱。
参考资料：
https://arbor.bio/our-approach
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