2021年生物医药领域的烂番茄公司

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在COVID-19爆发之后,生物制药行业在许多方面都表现不错,短时期内,研发出各种便捷的检测试剂,以及mRNA、重组蛋白、腺病毒等多种技术路线的疫苗,尤其是最近COVID-19小分子口服药物的数据,有望进一步控制疫情,像辉瑞等公司获得了广泛赞誉,但在今年,仍有一些生物医药的行为正在玷污行业声誉。


除了每年选出具有突破性的新锐生物医药企业之外,Fierce Biotech此前每年还会选出行业里的Rotten Tomatoes。由于创新药的研发不是一帆风顺,Rotten Tomatoes的评选已经停掉了好几年,但是今年Fierce Biotech再次启动该项评选,共有6家公司(机构)入选:


1


Biogen(NASDAQ:BIIB)


有争议的审批。公司治疗阿尔海默兹症的药物Aduhelm在此前暴露出安全性、疗效等诸多问题,但FDA仍在今年6月批准了Aduhelm, 此举引发了医学界的争论,导致在去年11月投票反对审批的两名FDA咨询委员会成员辞职。


巨大的舆论压力,让FDA负责人请求外部机构介入调查:国会要求FDA提交关于Aduhelm的争议审批数据和文件,而卫生部则是调查FDA加速审批过程的合规性。此外,公司还爆出与可能与FDA存在不正当密切关系。


药物定价太高在获批后,Biogen将Aduhelm的价格定为5.6万美元/年,更是引发了保险机构的争论,Blue Cross Blue Shield 附属的六家公司认为药物数据是实验性的,不会将其纳入覆盖范,而美国的退伍军人事务部公开表明拒绝覆盖药物。高价格还招致了同行的嘲讽,罗氏公开表明自己在研的AD药物未来定价会比Aduhelm低。


医生的抵制。高额的定价,不明的疗效,以及潜在的安全隐患,让医生也望而却步,摩根士丹利调查了78位神经科医生,其中仅有50%的医生可能使用Aduhelm,而近三分之二的人认为FDA不应该批准药物。著名的克利夫兰诊所和西奈山医院直接拒绝采用该药物,部分医院甚至直接拒绝相关销售代表进入。


9月公司CEO Michel Vounatsos承认Aduhelm的销售业绩不及预期,整个三季度的销售收入仅有30万美元,公司的股价重新回到了Aduhelm获批之前。


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除了Aduhelm备受争议外,公司今年还经历了一系列研发失败:

  • 2月,一项关于药物BIIB054治疗帕金森病的二期研究失败;
  • 6月,公司因计提了5.42亿美元的减值费用,其中3.5亿美元用于药物BIIB111治疗无脉络膜血症的临床三期研究,以及1.92亿美元用于药物BIIB112治疗X连锁色素性视网膜炎症。

同时,医疗保险公司Humana起诉Biogen在销售多发性硬化症药物时,存在非法行为。种种不堪的行为在业内引起掀然大波,Biogen足以位列今年首位的Rotten Tomato。

2


Cassava Sciences(NASDAQ:SAVA)


Biogen 曾经失败的Aduhelm的批准激发了阿尔海默兹药物投资的热情,而SAVA正是这波浪潮中,表现最好的弄潮儿。

阿尔海默兹药物simufilam是公司的核心药物,simufilam的技术路线不是从大脑中清除淀粉样蛋白,而是试图稳定一种名为filamin A的支架蛋白。今年早些时候,SAVA就宣称自己药物对患者有积极的疗效。


一名公民通过律师事务所发起递交给FDA的请愿书,声称没有其他实验室证实filamin A与阿尔茨海默病之间的联系。此外,请愿书还质疑公司使用死后人脑组织进行实验以测试药物的功效,以及数据操纵、图像更改等问题,要求公司暂停这些试验。

该请愿书得到了部分科学家的支持,但sava很快发布了一份声明,称请愿书是虚假且具有误导性的,CEO Remi Barbier又写了一封长篇的带有攻击性的回信,声称请愿书完全是由空头发起的一场精心设计的欺诈,但这些都无助于挽回公司蒸发的20亿美元市值。

不过,SAVA最终还是与FDA达成协议,开展第临床三期研究。此外,另一家阿尔海默兹药物公司Athira(NASDAQ:ATHA)的CEO博士论文造假问题,也导致了股价腰斩。

3


Zymergen(NASDAQ:ZY)


作为当下热点赛道合成生物学的代表性公司,Zymergen先后获得了软银、高盛、Baillie Gifford等众多机构的投资,仅在一级市场就吸金就超过8.5亿美元,并于今年4月完成了5.75亿美元的IPO融资。

公司的利用基因工程技术,研发用于电子、农业和医疗保健的突破性新材料,核心产品Hyaline,是一种聚酰亚胺薄膜,可用于可折叠显示器和触摸传感器面板,并于去年12月推出了第一款产品,公司表示已与客户制定了产品流程,预计未来6到18个月的时间获得盈利。

但在8月3日,公司更新了业务的进展情况,认为存在一些技术问题导致产品无法在年内交付,今年不会有任何收入,同时宣布创始人兼CEO Josh Hoffman离职,股价暴跌76%。不过,ARK 基金仍然看好公司的前景,利用此次暴跌买入了247万股。

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4


CEL-SCI(AMEX:CVM)


在2018年,CVM还是股价低于1美元的penny stock,但是从2019年初开始,股价开始上涨,从年初的3.1美元,一路涨到到2021年初的40.91美元,随后在长达一年多时间内,在20多美元附近震荡,直到今年6月,公司股价暴跌近7成。

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导致股价坐过山车的是号称可以治愈几乎所有癌症的药物:Multikine。公司早在 2010年就开始了临床三期,直到2021年 7 月,才公布了最终结果:Multikine未能达到实验的主要终点。

首席执行官 Geert Kersten在数据公布后出来,警告那些“要么不了解统计分析,要么对我们的股价有别有用心”的人,并通过一些创造性的数据挖掘,试图说服目前的结果是成功的。此前他在2018年,就曾要求投资人暂时不要放弃,主打药物的关键转折点即将到来,公司的价值应该比现在更高。

然而投资人不得不面临的问题是,经过11年的努力证明了,Multikine根本无法到达预期的效果。与其他烂番茄公司一样,CVM下一步计划在亚组分析的基础上,寻求FDA的批准。

5


CYTODYN INC(PINK:CYDY)


公司的主打药物leronlimab用于治疗HIV和预防移植物抗宿主病,去年,发布的3期试验数据未能达到所有主要和次要终点。然而,COVID-19的爆发,公司看到了新的希望:公司相信或至少让投资者相信,leronlimab 有机会治疗COVID-19患者。

从2020年初开始,加入COVID-19的研发之后,公司股价大幅提升,一路涨到去年夏天10.01美元的高位。与HIV的实验一样,今年3月发布的COVID-19三期数据再次错过所有的主要和次要实验终点。

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与其他烂番茄公司一样,公司将注意力集中在其中的一个亚组,进行所谓的年龄调整分析,以证明leronlimab的疗效。但在今年5月,该亚组研究也未达到实验的主要终点和部分次要终点,但公司依然强调主要终点接近于具有统计学意义。

公司种种的离奇操作,引来了FDA史无前例的公开谴责,认为公司试图从两项彻底失败的研究中,人为挑选出所谓积极数据的做法是完全错误且不和接受的做法。

公司的股价异常也遭到了调查。今年8月,美国司法部和美国证券交易委员会传唤了该公司高管。此外,公司还面临投资人的集体诉讼,涉嫌leronlimab在COVID-19中的可行性方面做出了虚假和误导性陈述。

6


The FDA


自美国新任总统拜登上台以来,美国FDA似乎一直不能摆正其医学专业和客观独立的位置,做出了一系列令人惊愕的决定。

美国FDA的公正性也遭到了广泛质疑,主要是Aduhlem的批准程序:

  • Biogen被指控涉嫌通过贿赂FDA官员等“不正常的协调”方式,促使该药物最终通过监管批准;
  • 尽管FDA外部专家咨询委员会去年全面拒绝了Aduhlem,但Woodcock领导下的FDA竟然下令批准了这种药物,这也直接导致一些专家委员选择离职;
  • 包括保险公司、医疗机构等外界团队也不能理解这款昂贵且功效存疑的药物,是如何通过了FDA严密的层层审查。

尊重科学和先例是监管机构的基石,然而不少专业人士认为FDA在Aduhelm的监管决定中丧失了基本的公信力。

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