阻止帕金森病进展新药研发艰难前行

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阻止帕金森病进展新药研发艰难前行

帕金森病(PD)是第二大神经退行性疾病,全球约600万患者,随着疾病的进展,目前的对症疗法效果极其有限。
近年来,美国FDA相续批准了三种帕金森病治疗方法——Inbrija(左旋多巴吸入粉)、Kynmobi(阿扑吗啡舌下膜剂)和新型选择性儿茶酚-氧位-甲基转移酶(COMT)抑制剂Ongentys(opicapone),用于帕金森病关闭期(OFF)间歇性治疗。尽管这些药物的上市可能会改善帕金森病患者的生活质量,但阻止和/或逆转疾病进展的最终目标仍然遥不可及。
2020年,新冠大流行导致全球学术研究机构和临床试验设施关闭,许多研究被推迟或停止。尽管如此,寻求改善帕金森病患者生活质量的对症药物的临床开发仍在艰难进行中。
越来越多的帕金森病临床试验正在评估靶向与特定遗传变异相关的生物学途径的药物,这些变异会增加帕金森病的风险。凭借新技术以及来自非营利组织的支持等,该领域正在见证更多针对帕金森病遗传亚型的临床试验。通过采用更精确的医学方法,有望增加获取减缓或阻止帕金森病进展的新机会。
通过对ClinicalTrials.gov注册的帕金森病药物疗法的有效临床试验分析发现,与2020年的145项试验相比,在2021年的数据中,有45项从列表中消失,42项为新增加,数量保持基本平衡。

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Ⅰ期

在ClinicalTrials.gov网站上注册的活跃帕金森病药物试验中,34.5%(46种药物的49项试验)为Ⅰ期阶段或Ⅰ/Ⅱ期阶段。与2020年同期类似,Ⅰ期研究中囊括了广泛的治疗方法。四分之一的研究(占Ⅰ期试验的26.5%)为靶向多巴胺能症状缓解的药物,细胞和免疫疗法是第二大类试验(分别占Ⅰ期试验的12.2%和10.2%),虽然2021年的Ⅰ期试验与2020年相比略有减少(分别为49项和51项),但一个令人鼓舞的现象是2021年的疾病改善疗法百分比(51%)高于2020年(47%)。
新注册的试验中有许多值得关注的药物。德国生物技术公司MODAG开发的名为anle138b的α-突触核蛋白聚集的口服脑渗透抑制剂,Ⅰ期测试将于2021年完成,该公司目前正计划进行Ⅱ期研究。阿斯利康注册了一种名为MEDI1341的免疫治疗剂,这是一种针对抗体的免疫治疗药物占Ⅰ期试验的很大一部分(10.2%)。在新的对症疗法试验中,灵北的Lu AF28996是一种专注于缓解症状的D1/D2激动剂。


Ⅱ期
与2020年一样,2021年Ⅱ期阶段临床试验占比最高(占试验总数的45.8%,涉及59种药物的65项研究)。与2020年类似,最大类别的Ⅱ期试验是非多巴胺能症状缓解药物(占Ⅱ期试验的40%)。与Ⅰ期一样,2021年疾病改善疗法研究的数量比2020年略有增加(32项对30项),而对症疗法略有减少(33项对36项)。值得一提的是,2021年Ⅱ期阶段研究中,GLP-1激动剂位居第三大类别(占Ⅱ期试验的9.2%)。
新注册的Ⅱ期试验包括Alkahest的AKST4290的TEAL研究,这是一种CCR3(CC趋化因子受体3)抑制剂,可阻断嗜酸性粒细胞趋化因子作用的免疫调节蛋白。生物技术公司Curasen已注册了一项Ⅱ期研究,对CST-103和CST-107组合进行评估恢复受神经退行性疾病影响的关键脑区的去甲肾上腺素能功能对认知波动的影响。鼻内胰岛素给药对帕金森病运动和非运动症状的影响是伊朗Shahid Beheshti医科大学和美国Health Partners Institute分别进行了研究。IRL的mesdopetam旨在减少帕金森病中的运动障碍。Peptron正在研究PT320联合缓释艾塞那肽。Il-Yang Pharma正在寻求重新利用c-Abl酪氨酸激酶抑制剂癌症药物radotinib,用于帕金森病。Sage Therapeutics的SAGE-718,是一种NMDA受体调节剂,进入Ⅱ期阶段用于治疗帕金森病中的认知障碍。

Ⅲ期

Ⅲ期临床开发阶段的药物代表了最接近潜在监管批准,虽然近3年美国FDA批准了3种帕金森病新疗法令人鼓舞,但2021年Ⅲ期阶段研究的数量与2020年相比并没有增加(都为28项)多巴胺能症状缓解再次代表了Ⅲ期试验中最大的类别(占Ⅲ期总数的67.9%),非多巴胺能症状缓解占另外25%研究。2021年只有2项疾病改善疗法Ⅲ期试验处于活跃状态(占Ⅲ期总数的7.1%)。这与第一大神经退行性疾病阿尔茨海默病的临床试验管线形成鲜明对比,其中后者进入Ⅲ期试验的28种药物中有17种是疾病改善疗法(60.1%)。

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2021年Clinicaltrials.gov注册的大量帕金森病药物新临床试验数据的另一个令人鼓舞的特征是临床开发的Ⅰ期阶段和Ⅱ期阶段的疾病改善疗法/对症疗法比率发生了明显变化,在这两个研究阶段中,疾病改善疗法研究开始上升。
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