国家药监局药审中心副主任周思源：以临床价值为导向的药物研发与科学监管

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在9月25日第六届中国医药创新与投资大会开幕式上（以下简称“大会”），国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“药审中心”）副主任周思源就“以临床价值为导向的药物研发与科学监管”作主题报告，他表示药审中心要从仿制药的审评向药物创新审评转换。坚持以患者为中心，以临床价值为导向鼓励药物创新和发展。

周思源副主任作报告

今年7月份药审中心下发关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知，强调药物研发要以临床价值为导向，这激起市场极大反响，一定程度在“挤掉”创新药的估值泡沫。但事实上，2015年国务院《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》即提出“鼓励以临床价值为导向的药物创新”。6年来，国家药监局通过消除审批积压、改革注册分类、建立沟通交流机制、默示许可制度、药品加快上市通道实现了创新药物批准数量的快速提升。另外，我国积极协调和转化实施ICH指导原则：63个ICH指导原则已经充分实施了46个，计划2022年全部转化实施所有ICH现行指导原则。中国药促会作为国际药品制造商协会联合会唯一代表本土企业的成员，向ICH推荐了17名专家，与CDE的71名专家共同在ICH的平台上推动ICH的协调。除了在ICH指导原则的协调以外，还加强对自身的指导原则进行丰富和完善。去年我们起草发布了119个指导原则，今年我们计划修订108个指导原则。

然而，在数量激增的情况下，我国创新药在质量方面还有待提升。我国的药品审评审批依然没有摆脱重复申请带来的各种困扰，从仿制药的到创新药的研发与审评，无论是业界还是监管机构都面临挑战。

1我国药品创新目前主要集中在少数几个治疗领域

国内慢性肝病患者4.47亿，心血管疾病约3.3亿患者，皮肤病患者1.5亿，糖尿病患者约1.3亿，慢性肾病患者1.3亿，肠胃病患者约1.2亿，成人哮喘患者约0.45亿；而2018—2020年中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的39个创新药中，54%为抗肿瘤适应症药物，消化系统疾病适应症占据6%、抗感染适应症占据6%，与疾病谱不相匹配，且无罕见病药品。

2我国研发基础相对薄弱，产品同质化问题较为突出

2018-2020年中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的39个创新药中，First-in-class新药2个（5%）；与此同时，FDA批准的160个创新药中，First-in-class新药达到60个（38%）；我们的First-in-clas新药数量还没有FDA多，特别是批准新药的结构上，除了前几位，包括抗肿瘤药物、抗病毒和抗感染以及镇痛药的比例与FDA批准的新药基本相似以外，其他的并没有FDA所覆盖的治疗领域多，我们相对集中，这也是我们的差距。正如业界热议的PD-1单抗，就有276件注册受理号，申报企业42个；PD-L1单抗有148号，申报企业29个。两者申请的适应症共涉及瘤种18个，肺癌有42家企业共计155件注册受理号，这极大浪费了审批资源和临床研究资源。

3企业对临床价值探索不充分

其体现在临床前药效学研究缺乏对临床价值的聚焦、安全性研究缺乏主动分析和评价、对探索性临床研究认识不足、对关键性临床研究支持证据弱、难以在早期临床探索和关键性临床试验间建立联系、证据链不够完整，上市后评价进展缓慢等。

4临床研究标准偏低

临床研究的策略、规划和设计应该基于临床价值的探索而不是以注册为目的。其体现在对照组选择、疗效假设缺乏依据导致的样本量估计不足、关键性临床试验开展不足、企业对新理念新方法和新设计的应用不足等问题。

周思源指出，为实现药物创新的量质齐升，需要企业、药品监督管理部门的共同努力，建立以临床价值为导向的新药研发和科学监管的理念。企业应全面和动态关注各治疗领域的临床需求，如罕见病、儿童用药，加强基础研究和机制研究，改善药物的安全性和治疗体验；同时转变思维，建立基于临床价值的药物发现、探索和试验研发路径，通过高标准、高质量、高效率的临研发为临床价值的评估提供全面、科学的证据。作为药品监督管理部门，一是基于6年来建立的良好基础，持续加强与工业和学术界合作，通过沟通交流、快速通道等机制优化资源配置和审评程序流程，鼓励以临床价值为导向的药物研发和注册；二是与国际对标，持续推进ICH的协调和转化实施，以临床价值为导向，提高审评要求，建立完善研发和审评标准，加大对新工具、新方法和新标准的应用，推动中国的药物创新真正成为国际认可的“全球新”，完成从量变到质变的过程。

国家药监局药审中心副主任周思源：以临床价值为导向的药物研发与科学监管