海和药物谷美替尼片获纳入突破性治疗药物品种用于治疗具有MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌

中国上海：2021年9月18日，星期六：上海海和药物研究开发股份有限公司宣布：中国国家药品监督管理局（“国家药监局”）药品审评中心将谷美替尼片（研发代号：SCC244）纳入突破性治疗药物品种，用于治疗具有MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。SCC244是海和药物拥有全球权益的一款口服高选择性强效MET抑制剂。

海和药物谷美替尼片获纳入突破性治疗药物品种用于治疗具有MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌

国家药监局的突破性治疗药物纳入了用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。获纳入突破性治疗药物的品种，可在提交新药上市申请时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。此纳入将有助加快SCC244治疗具有MET 14外显子(METex14) 跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的开发和审评速度，以更快地解决患者未满足的需求。

海和药物CEO董瑞平博士表示：“谷美替尼（SCC244）获国家药监局纳入突破性治疗药物品种，突显了该口服高选择性强效MET抑制剂具有极大的临床价值。针对国内METex14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的现有疗法有限，患者对于治疗此类疾病的新疗法有明显的需求。我们期待SCC244能尽早在国内获批，更快更好地解决患者未满足的需求，并将继续加快其在全球范围内的开发，开拓全球市场。”

SCC244-108 全球主要研究者陆舜教授表示：“在已入组的患者中看到谷美替尼疗效确切，安全性良好可控。期待可以早日上市，给患者更多选择。”

关于METex14跳变和NSCLC

原发性肺癌是中国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，NSCLC约占所有肺癌的85％¹，METex14跳变在非小细胞肺癌中的总发生率约为3%²，在中国NSCLC人群中METex14跳变的发生率约1.3%³。

METex14跳变是原发致癌驱动基因，METex14跳变通常不与EGFR、 KRAS、 ALK等肺癌其他突变共存⁴ 。多发于高龄患者，中位年龄72岁⁵ 。METex14跳变预示预后差，化疗药物二线治疗无进展生存时间（PFS）仅为2.9个月，总生存期（OS）为7.9-8.3个月，客观缓解率（ORR）为8.8%-9.1%⁶ 。携带METex14跳变的NSCLC患者对PD-1单抗治疗不敏感，ORR为16~17%，中位PFS为1.9~3.4个月，在PD-L1受体高表达的肿瘤患者中，未见缓解率升高^7，8。

关于SCC244 – 谷美替尼

谷美替尼（Glumetinib，国内代号：SCC244）是由上海海和药物研究开发股份有限公司与中国科学院上海药物所合作研发的具有全球自主知识产权的口服强效、高选择性小分子MET抑制剂。临床前研究显示谷美替尼强效和特异性靶向抑制MET激酶活性。初步的临床研究结果显示，谷美替尼具有优良的药代动力学特性以及良好的安全性和耐受性，在人体中药物半衰期长，稳态谷浓度高，有利于靶点的持续抑制。谷美替尼在MET异常，特别是METex14跳变的非小细胞肺癌中显示了初步疗效。

正在进行的II期全球临床研究中初步的临床数据显示出良好的安全性及疗效性。该项研究的其他详情可登录www.chinadrugtrials.org.cn，检索药物名称“谷美替尼片”查看。

海和药物是中国领先的自主创新生物技术公司，专注于抗肿瘤创新药物的发现、开发、生产及商业化，为全球癌症患者带来挽救生命的疗法。作为由中国工程院院士领衔的新药研发公司，海和药物坚持走自主创新的道路，同时拥有一支具有全球化视野的科研和管理团队，积极布局创新药物的国际开发之路。

目前海和药物研发管线的8个核心抗肿瘤产品中，有7个产品进入临床开发阶段，并有4个获得美国新药临床试验申请（IND）默示许可。

参考资料：

[1]. Sung, H., et al., Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in185 Countries. CA: A Cancer Journal for Clinicians, 2021. 71(3): p. 209-249.

[2]. Cao, W., et al., Changing profiles of cancer burden worldwide and in China: a secondary analysis of the global cancer statistics 2020. Chin Med J (Engl), 2021. 134(7): p. 783-791.

[3]. Jemal, A., et al., Cancer Statistics, 2010.CA: A Cancer Journal for Clinicians, 2010. 60(5): p. 277-300.

[4]. Vuong, H.G., et al., Clinic pathological implications of MET exon 14 mutations in non-small cell lung cancer – Asystematic review and meta-analysis. Lung Cancer, 2018. 123: p. 76-82.

[5]. Zheng, D., et al., MET exon 14 skipping defines a unique molecular class of non-small cell lung cancer. Oncotarget,2016. 7(27): p. 41691-41702.

[6]. Ciuleanu T, Brodowicz T, Zielinski C, et al(2009) Maintenance pemetrexed plus best supportive care versus placebo plusbest supportive care for non-small-cell lung cancer: a randomised,double-blind, phase 3 study. Lancet, 374:1432-40.

[7]. Ettinger DS, Akerley W, Bepler G, et al(2010), Non-small cell lung cancer. J Natl Compr Canc Netw, 8:740–801.

[8]. Paz-Ares L, Luft A, Vicente D et al (2018),Pembrolizumab plus chemotherapy for squamous non-small cell lung cancer. N Engl J Med, 379:2040-51.