肥厚型心肌病首药,联拓药业Mavacamten临床试验申请获CDE受理

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6月15日,CDE公示受理联拓药业提交的Mavacamten胶囊临床试验申请。
肥厚型心肌病首药,联拓药业Mavacamten临床试验申请获CDE受理
Mavacamten(MYK-461)由MyoKardia发现、开发,是首个(first-in-class)、口服、心脏特异性肌球蛋白 (cardiac myosin) 别构抑制剂。
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相较于现有的治疗手段,Mavacamten是首个作用于HCM病理生理本身的药物,可降低心肌肌球蛋白重链ATP酶活性,可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合,抑制心肌过度收缩、增加舒张顺应性及改善能量代谢。
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2020年5月,MyoKardia宣布Mavacamte在治疗症状性、肥厚性梗阻性心肌病(obstructive hypertrophic cardiomyopathy,oHCM)患者的关键性III期临床试验EXPLORER-HCM(n=251)中,达到主要终点和所有次要终点。
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2020年8月Nature和Lancet等都对该药作了报道,其中Lancet报导了该药详细的III期临床数据。
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III期临床试验于2018年5月30日至2019年7月12日进行,期间429人达到入组资格,其中251人被随机分配到mavacamten(n=123[49%])或安慰剂(n=128[51%])。Mavacamten组中有45名(37%)患者达到主要终点,显著高于安慰剂组(22名,17%)。Mavacamten组患者运动后LVOT梯度与安慰剂组相比,平均降低了36 mmHg;pVO2平均增加了1.4 mL/kg/min,症状评分亦显著增加,差异均有统计学意义。Mavacamten组NYHA至少改善1级的患者比安慰剂组多34%,差异显著,其安全性和耐受性与安慰剂组相差不大。紧急治疗中的不良反应一般较轻。安慰剂组中有一名患者猝死。
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联拓药业于2020年8月与MyoKardia就mavacamten中国及亚洲其他国家或地区的独家权益达成总价值1.875亿美元合作,其中预付款4000万美元。
2020年20月,百时美施贵宝(BMS)宣布130亿美元收购MyoKardia,溢价约60%,MyoKardia的核心产品即是mavacamten,具体管线情况见下表。
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mavacamten于2013年被发现,2015年1月进入临床I期,2016年8月进入临床II期,2018年5月进入临床III期。早在2016年Mavacamten就被授予孤儿药地位。2020年7月,FDA又授予Mavacamten突破疗法地位。2021年5月19日,BMS向FDA提交了mavacamten治疗HCM的上市申请。
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我国每年心源性猝死者高达55万,在诱发心源性猝死的多种原因中,肥厚型心肌病(HCM)是青少年和运动员猝死的主要原因之一。美国成年人(23~35岁、51~77岁)HCM患病率为200/10万,总计约75万HCM患者;中国HCM患病率为80/10万,粗略估算中国成人HCM患者超过100万。
然而,对于肥厚型心肌病全球范围内目前尚无有效药物获批上市,该适应症临床进度最快的是MyoKardia的这款药物。


参考资料
1.BMS、MyoKardia、FDA、CDE官网等


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