FDA专家组成员之一因阿尔兹海默新药获批而辞任

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美国 FDA 在 6 月 7 日宣布了对备受争议的渤健(Biogen)阿尔兹海默病新药 Aduhelm 的批准之后,曾投票反对该药批准的 FDA 专家顾问委员会的一名成员已经辞去委员会职务。

FDA 外周和中枢神经系统药物专家小组成员,华盛顿大学神经学家 Joel Perlmutter 表示,他已于周一退出委员会,“因为 FDA 的这项决定没有与我们专家顾问委员会进行进一步讨论。”

去年 11 月召开的专家会对 Aduhelm(aducanumab)持公开怀疑态度,11 位小组成员中有 10 位投票认为没有足够的证据该药可以缓解认知能力下降,另有 1 位专家投票为“不确定”。

但 FDA 仍然批准了这种治疗药。除了对患者、临床医生和医疗保健支出可能产生巨大影响之外,批准决定还引发了对专家会作用的质疑,FDA 在其最终决定中不顾其召集的专家会每位专家的建议,这一举动意味着什么。

曾在不同疾病领域的专家顾问委员会任职的华盛顿大学名誉教授、生物统计学家 Scott Emerson表示,“这不是第一次委员会投票是一个结果,而 FDA 决定是另外一个结果。但这是第一次完全没有专家投票支持这个药的批准,而 FDA 批准了它。”

FDA 不必遵循其专家委员会的建议。曾有一项研究发现,从 2008 年到 2015 年,在 22% (83 次)的情况下 FDA 的行动与专家会的建议不一致。但这些不一致通常都是在投票接近的情况下发生的,而且在 83 次不一致的情况中,有 75% 的情况是在专家会给出通过性建议后,FDA 做出了更为严格的决定。

当 FDA 不确定是否应该批准一个药品,或者应如何批准时,FDA 经常召集专家顾问讨论,并且针对不同类型的药物有不同的“专家顾问委员会”。之前我们曾详细介绍过 FDA 的专家顾问委员会制度。

而对于 Aduhelm,故事也许比 FDA 不顾专家委员会反对批准了一个药更加复杂。FDA 对渤健 Aduhelm 的加速批准,不是基于该药减缓认知能力下降的证据(FDA 也承认这一点尚不清楚),而是基于替代终点,即,该药清除了患者大脑中的淀粉样蛋白质斑块。在 FDA 看来,这一替代终点“合理可能地预测对患者的临床获益。”FDA 还表示,渤健将必须开展另一项试验以确认其临床获益,尽管这一确证性试验很可能得等近十年才能出结果。

但在去年 11 月的专家会上,FDA 官员明确表示,他们不考虑基于替代终点批准 aducanumab。FDA 神经科学办公室主任 Billy Dunn 明确表示,“我们不会使用淀粉样蛋白质作为疗效的替代终点。”这意味着当时并不要求专家小组成员考虑替代终点批准的可能性。

因此,当 FDA 于周一宣布根据淀粉样蛋白质水平作为替代终点加速批准 Aduhelm 时,完全出乎专家委员会的意外。而且其它针对破坏淀粉样蛋白质的药物试验已经发现并没有带来临床获益。

Dunn 在周一给专家组主席的一封信中解释指出,在专家会之后,FDA 内部进行了“进一步讨论,考虑了加速批准路径。”他在信中还写道,“我们认识到公众对 aducanumab 有着巨大的兴趣,并且对支持 aducanumab 申请的广泛而复杂的数据存在不同观点。我们在决定加速批准 aducanumab 之前的讨论考虑了 FDA 外部和内部的广泛意见。我们感谢专家顾问委员会成员的意见,并向您保证,在我们讨论适当的行动时,我们仔细听取了会议,并将会议视为重要的意见来源。”

而专家顾问委员会成员之一、布莱根妇女医院监管项目主任、哈佛生物伦理学家 Aaron Kesselheim 则认为,Aduhelm 的批准不仅为阿尔兹海默病治疗药需要展示什么样的证据才能获批树立了“危险的先例”,“更广泛地讲,当企业在试验中的主要临床终点未达到 FDA 批准所需的水平时,企业可以掉头在最后一刻寻求加速批准。”

专家小组成员对 FDA 的批评和谴责不仅仅在于 FDA 不顾投票结果批准了这个药,他们对 FDA 的批评和质疑早在去年 11 月专家会上就一览无遗。另外在今年早些时候,Emerson、Kesselheim 以及约翰·霍普金斯大学流行病学家 Caleb Alexander 在 JAMA 上发表论文 , 再次说明为什么 FDA 应该拒绝 aducanumab。

尽管如此,Emerson 还是表示,将来如果被邀请 , 他还是会出席另一顾问委员会。专家顾问委员会通常有一些常任成员,但对于一些专家会 , 可能会邀请“临时成员”参加,Emerson 在 aducanumab 专家会中就是临时专家。Emerson 表示,让外部专家在 FDA 决策过程中发表意见很重要。

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