琅铧医药引进的发作性睡眠病药物Wakix在国内豁免临床

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2021年3月22日,琅铧医药宣布其引进的药物Wakix® (pitolisant)获NMPA批准在国内豁免临床,而且近日其控股公司琅钰集团在世界睡眠日上与中国罕见病联盟签署五年战略合作框架。

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Pitolisant是一种选择性组胺3受体拮抗剂/反向激动剂,通过增强组胺能神经元活性,增加大脑中促进觉醒的神经质组胺的合成和释放,提高患者的清醒度和警觉性。该药由Bioprojet公司联合创始人Jeanne-Marie (J.M.) Lecomte博士Jean-Charles Schwartz教授历经几十年的研究开发,后来Harmony获得该药在在美国开发、生产和商业化该药物。2020年10月,琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议,获得该药在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。

2016年3月,Pitolisant在欧盟获批,2019年8月在美国获批,适应症为患有发作性睡病成年患者的过度白天嗜睡(EDS)。该药是第一款也是唯一一款FDA批准且并未被美国缉毒局(DEA)列为受控物质用于嗜睡症患者的治疗药物,此外还被开发用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停等疾病。

发作性睡病一种慢性的、严重的、睡眠-觉醒状态不稳定的罕见神经系统疾病,在人群中的发病率约每10万人口中25-50人,主要发生于青少年和年轻人群中,一般5岁起病,多数为10-25岁,主要表现为嗜睡、夜间睡眠紊乱、入睡前幻觉和睡眠瘫痪,还可能会发生猝倒,或引发局部或全身肌张力丧失,给患者带来严重的伤害。据统计,我国发作性睡病的患病率为0.033%,大约有50万患者。目前NMPA还未正式批准任何治疗发作性睡病的药物,Wakix豁免临床将加速其在国内上市。

琅铧医药是琅钰集团旗下一家专注于罕见病治疗的创新医药平台型企业,专注于为中国广大罕见病患者提供临床急需的治疗手段和疾病管理服务。自2019年成立以来,除了引进Wakix,近日琅铧医药又从Diurnal Group plc引进了一款治疗儿童肾上腺皮质功能不全(AI)的创新药物Alkindi。

Alkindi是一种专为患有AI的儿童设计的氢化可的松制剂,允许在儿童患者中进行准确的适龄剂量调整。目前,该药已在欧盟被批准作为欧洲婴儿、儿童和青少年(从出生到18岁)AI替代疗法,在美国被批准用于治疗17岁以下AI儿童(不过商品名为Alkindi Sprinkle)。儿童AI常由罕见遗传疾病导致,如先天性肾上腺增生症,已于2018年5月被列入国家卫健委、国家药监局等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

此外,2020年7月,琅铧医药还完成了8000万美元的A轮融资,由中国医疗健康领域投资机构泉创资本领投,三正健康投资与双湖资本跟投,三家创始投资机构斯道资本、F-Prime Capital和维梧资本继续追加投资。

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