CAR T细胞疗法如何应对严苛监管环境？全球监管策略白皮书免费获取

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CAR T细胞疗法，是目前肿瘤治疗领域最具潜力的新兴技术之一，相较于其他传统治疗方法，其在精准性、灵活性、广谱性、持久性等多方面表现出优势。

尽管全球范围内专注于细胞疗法的研究项目层出不穷，但目前市场上只有两类CAR-T细胞疗法产品，且都是针对CD19表达的靶细胞进行作用，该领域的临床经验仍显不足[1]。此外，由于CAR T细胞疗法的监管环境复杂而严格，申办方在努力将产品推向市场时，往往会遭遇不少挑战。

在《全球CAR T细胞疗法发展面临的监管挑战》白皮书（以下简称白皮书）中，来自Premier Research的肿瘤项目开发团队负责人Brian Marks 博士和高级项目经理Ashley Jones两位作者，深入分析了目前CAR-T细胞疗法面临的全球监管环境，并针对相关研发项目中存在的困境和问题，提出了具备指导意义的策略建议。

在白皮书中，作者首先概述了细胞治疗产品的全球监管政策。为了便于申办方理解，作者结合简明扼要的图表，一一分析了在欧盟和美国等地，细胞治疗产品项目需要遵循的约束政策，并特别指出了CAR-T细胞疗法产品项目必须符合哪些较为具体的政策和规范。

随后，作者分析了CAR T细胞疗法发展中存在的挑战与机遇，涉及监管标准的统一性、制造流程的复杂性、行政管理的复杂性、免疫原性与不良事故、长期随访等多个申办方需要考虑的主要因素。

缺乏统一的监管标准

由于监管要求因国家而异，全球缺乏统一的监管标准，申办方在CAR T临床试验中可能会因此陷入重重困难，需要引起重视。不过最近欧洲血液学协会( EHA)呼吁跨境合作来制定临床试验和审批的欧盟统一流程，有望提升相关临床研究的可负担性和可进行性 [2]。

复杂的制造流程

白皮书从产品生产角度出发，分析了目前CAR T细胞疗法在制造流程方面的复杂性和存在的挑战，并提出了采用异体T细胞来简化生产等的解决方案。

复杂的行政管理

CAR T 细胞疗法的管理包含很多步骤，其复杂供应链的各方面都需要严格的跟踪和管理，以确保产品的完整性与患者安全。白皮书提供了 tisagenlecleucel 和 axicabtagene cilleucel (Yescar- ta)方法在临床实践中的使用指导意见，还通过FDA案例介绍了CAR T细胞疗法管理工作的一些具体要求。

免疫原性与不良反应

白皮书介绍了申办方可参考的CAR T细胞疗法相关毒性评估指南，以及具体管理策略。

长期随访

白皮书介绍了FDA 有关长期随访的最新文件，可帮助申办方确定 CAR T细胞产品是否需要长期随访，还提供了关于长期随访研究设计的官方建议。

Brian Marks 博士表示，“目前我们还处于CAR T细胞疗法时代的早期发展阶段，在相关疗法的长期疗效方面还存在需要深入研究的巨大空间。”

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展望未来，白皮书作者对于CAR T 细胞疗法的发展充满信心：随着医学技术的飞速发展，将诞生更多有价值的治疗手段和治疗策略，而这些具有颠覆意义的治疗方案的安全性和有效性也将得到大幅提升。

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Reference:

[1]www.premier-research.com/white-paper/high-potential-precision-cancer-drugs

[2]www.ehaweb.org/ organization/newsroom/news-and- updates/rolling-out-car-t-across- europe

关于Premier Research

Premier Research目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。作为拥有 20 年经验的产品开发专家，致力于帮助当下创新型生物医药公司和特定领域的制药公司，实现最佳创意从实验室到临床的转化。我们可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务，同时还可以帮助制定定价和报销策略。

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